Luuydinsiirto sirppisolutautia sairastavien lasten hoidossa
Vaihe I/II Tutkimus vakaan sekakimerismin induktiosta luuydinsiirron jälkeen HLA-identtisistä luovuttajista sirppisolutautia sairastavilla lapsilla
PERUSTELUT: Sirppisolutauti on perinnöllinen sairaus, jossa epänormaalit, puolikuun muotoiset punasolut häiritsevät veren kykyä kuljettaa happea kehon läpi ja voivat aiheuttaa vakavaa kipua, aivohalvausta ja elinvaurioita. Luuytimensiirto on toimenpide, jossa luiden keskellä oleva pehmeä, sienimäinen kudos, joka tuottaa valkosoluja, punasoluja ja verihiutaleita, korvataan toisen henkilön luuytimellä. Luuytimensiirto voi olla tehokas hoitomuoto sirppisolusairauden oireiden lievittämisessä.
TARKOITUS: Vaiheen I/II tutkimus tutkia luuytimensiirron tehokkuutta sirppisolusairautta sairastavien lasten hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA: Tämä on monikeskustutkimus. Potilaille suoritetaan koko kehon säteilytys päivänä 0, minkä jälkeen suoritetaan allogeeninen luuydinsiirto. Potilaat saavat myös fludarabiini IV päivittäin ja siklosporiini IV kahdesti päivässä päivinä -1 - 1. Tämän jälkeen potilaat saavat suun kautta siklosporiinia päivinä 1-90 ja suun kautta annettavaa mykofenolaattimofetiilia kahdesti päivässä päivinä 0-27.
Potilaita seurataan 100 päivän ajan, kuukausittain 6 kuukauden ajan ja sen jälkeen vuosittain 2 vuoden ajan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital of Oakland
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
Sirppisoluanemian diagnoosi kliinisesti vakavilla taudin ilmenemismuodoilla, jotka määritellään: Toistuvat kivuliaat tapahtumat (vähintään 2 tuskallista tapahtumaa kuluneen vuoden aikana), joita ei voida selittää muilla syillä Kipu kestää vähintään 4 tuntia Vaatii hoitoa parenteraalisilla huumausaineilla, ekvianalgeettinen annos suun kautta otettavia huumeita tai parenteraaliset ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet Akuutti rintasyndrooma (ACS), jossa on ollut vähintään 2 jaksoa viimeisen 2 vuoden aikana ja jotka vaativat sairaalahoitoa, happea ja punasolujen siirtoa Mikä tahansa tuskallisten tapahtumien ja ACS-jaksojen yhdistelmä, jossa on yhteensä 2 tapahtumaa viimeisen vuoden aikana Epänormaali aivojen MRI, epänormaali angiografia (MR tai tavanomainen) ja epänormaali neuropsykologinen testaus
Ei vaiheen III tai IV sirppisolukeuhkosairautta
Saatavilla genotyyppisesti identtinen HLA-sisarusluovuttaja
--Aiempi/samanaikainen hoito--
Ei aikaisempia verensiirtoja, joissa on yli 5 yksikköä punasoluja
--Potilaan ominaisuudet--
Suorituskyky: Karnofsky 70-100%
Maksa:
- Ei aktiivista hepatiittia
- Ei keskivaikeaa/vaikeaa portaalifibroosia
Munuaiset: Glomerulaarinen suodatusaste vähintään 30 % iän mukaan
Neurologinen:
- Ei vakavaa jäljellä olevaa toiminnallista neurologista vajaatoimintaa
- Pelkästään hemiplegia sallittu
Muuta:
- HIV negatiivinen
- Ei raskaana tai imettävänä
- Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, sirppisolu
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Infektiota estävät aineet
- Entsyymin estäjät
- Reumaattiset aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Dermatologiset aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Tuberkulaariset aineet
- Antibiootit, antituberkulaariset
- Kalsineuriinin estäjät
- Fludarabiini
- Mykofenolihappo
- Syklosporiini
- Syklosporiinit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/14243
- FHCRC-1373.00
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Sirppisoluanemia
-
University of BolognaNovartisTuntematonMyeloproliferatiiviset häiriöt | Hypereosinofiilinen oireyhtymä | Krooninen eosinofiilinen leukemia (CEL)Italia
-
Novartis PharmaceuticalsLopetettuKrooninen myelooinen leukemia (CML) | Philadelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemia (Ph+ ALL) | Muut Glivecin/Gleevecin indikoidut hematologiset häiriöt (HES, CEL, MDS/MPN)Venäjän federaatio