骨髓移植治疗儿童镰状细胞病
镰状细胞病患儿 HLA 相同供体骨髓移植后诱导稳定混合嵌合体的 I/II 期研究
理由：镰状细胞病是一种遗传性疾病，其中异常的新月形红细胞会干扰血液携带氧气通过身体的能力，并可能导致严重的疼痛、中风和器官损伤。 骨髓移植是一种程序，其中骨骼中心产生白细胞、红细胞和血小板的柔软海绵状组织被另一个人的骨髓所取代。 骨髓移植可能是缓解镰状细胞病症状的有效治疗方法。
目的：I/II 期试验研究骨髓移植治疗患有镰状细胞病的儿童的有效性。
研究概览
详细说明
方案大纲：这是一项多中心研究。 患者在第 0 天接受全身照射，然后进行同种异体骨髓输注。 患者还在第 -1 至 1 天每天两次接受氟达拉滨静脉注射，每天两次接受环孢素静脉注射。然后，患者在第 1-90 天接受口服环孢素，并在第 0-27 天每天两次口服吗替麦考酚酯。
患者随访 100 天，每月随访 6 个月，然后每年随访 2 年。
研究类型
注册
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children's Hospital of Oakland
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
诊断为具有临床严重疾病表现的镰状细胞性贫血，其定义为： 无法用其他原因解释的反复疼痛事件（过去一年中至少有 2 次疼痛事件） 疼痛持续至少 4 小时 需要肠外麻醉剂治疗，口服麻醉剂等镇痛剂量或肠外非甾体类抗炎药急性胸部综合征 (ACS) 在过去 2 年内至少发作 2 次，需要住院治疗、吸氧和输红细胞异常血管造影（MR 或常规），以及异常的神经心理学测试表现
无 III 期或 IV 期镰状细胞肺病
可提供基因型 HLA 相同的同胞供体
--既往/同时治疗--
之前没有输过超过 5 个单位的红细胞
--患者特征--
性能状态：Karnofsky 70-100%
肝脏：
- 无活动性肝炎
- 无中度/重度门静脉纤维化
肾脏：肾小球滤过率至少为年龄预测值的 30%
神经系统：
- 没有严重的残余功能性神经功能障碍
- 允许单独偏瘫
其他：
- 艾滋病毒阴性
- 未怀孕或哺乳
- 生育患者必须使用有效的避孕措施
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
调查人员
- 学习椅：Mark Walters、Children's Hospital of Oakland
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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