낫적혈구병을 앓는 어린이를 치료하기 위한 골수 이식

프로토콜 입력 기준:

--질병 특성--

다음과 같이 정의되는 임상적으로 심각한 질병 징후가 있는 겸상적혈구빈혈의 진단: 다른 원인으로 설명할 수 없는 반복적인 고통스러운 사건(작년에 최소 2번의 고통스러운 사건) 통증이 최소 4시간 지속됨 비경구적 마약, 경구 마약의 등진통 용량의 치료가 필요함 , 또는 비경구 비스테로이드성 항염증제 지난 2년 동안 입원, 산소 공급 및 RBC 수혈이 필요한 최소 2개의 에피소드가 있는 급성 흉부 증후군(ACS) 지난 1년 동안 총 2개의 이벤트가 발생한 고통스러운 사건과 ACS 에피소드의 모든 조합 비정상적인 뇌 MRI, 비정상적인 혈관 조영술(MR 또는 기존) 및 비정상적인 신경심리학적 검사 수행

III기 또는 IV기 겸상적혈구폐질환 없음

유전형 HLA 동일 형제 기증자 이용 가능

--이전/동시 요법--

RBC가 5단위 이상인 사전 수혈 없음

--환자 특성--

성능 상태: Karnofsky 70-100%

간:

• 활동성 간염 없음
• 중등도/중증 문맥 섬유증 없음

신장: 연령에 따라 사구체 여과율이 30% 이상 예측됨

신경학적:

• 심각한 잔류 기능적 신경 장애 없음
• 편마비 단독 허용

다른:

• HIV 음성
• 임신 또는 수유 중이 아님
• 가임기 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.