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Trapianto di midollo osseo nel trattamento dei bambini affetti da anemia falciforme

8 settembre 2008 aggiornato da: Fred Hutchinson Cancer Center

Studio di fase I/II sull'induzione del chimerismo misto stabile dopo trapianto di midollo osseo da donatori HLA-identici in bambini con anemia falciforme

RAZIONALE: L'anemia falciforme è una malattia ereditaria in cui i globuli rossi anormali a forma di mezzaluna interferiscono con la capacità del sangue di trasportare l'ossigeno attraverso il corpo e possono causare dolore intenso, ictus e danni agli organi. Il trapianto di midollo osseo è una procedura in cui il tessuto soffice e spugnoso al centro delle ossa che produce globuli bianchi, globuli rossi e piastrine viene sostituito dal midollo osseo di un'altra persona. Il trapianto di midollo osseo può essere un trattamento efficace per alleviare i sintomi dell'anemia falciforme.

SCOPO: sperimentazione di fase I/II per studiare l'efficacia del trapianto di midollo osseo nel trattamento di bambini affetti da anemia falciforme.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCHEMA DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio multicentrico. I pazienti vengono sottoposti a irradiazione corporea totale il giorno 0, seguita da trasfusione di midollo osseo allogenico. I pazienti ricevono anche fludarabina EV al giorno e ciclosporina EV due volte al giorno nei giorni da -1 a 1. I pazienti ricevono quindi ciclosporina orale nei giorni 1-90 e micofenolato mofetile orale due volte al giorno nei giorni 0-27.

I pazienti vengono seguiti per 100 giorni, mensilmente per 6 mesi e poi annualmente per 2 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

Diagnosi di anemia falciforme con manifestazioni di malattia clinicamente gravi definite da: Eventi dolorosi ricorrenti (almeno 2 eventi dolorosi nell'ultimo anno) che non possono essere spiegati da altre cause Il dolore dura almeno 4 ore Richiede trattamento con narcotici parenterali, dose equianalgesica di narcotici orali , o farmaci antinfiammatori non steroidei per via parenterale Sindrome toracica acuta (ACS) con almeno 2 episodi negli ultimi 2 anni che hanno richiesto ricovero in ospedale, ossigeno e trasfusione di globuli rossi Qualsiasi combinazione di eventi dolorosi ed episodi di SCA per un totale di 2 eventi nell'ultimo anno RM cerebrale anormale, angiografia anormale (RM o convenzionale) e prestazioni anomale dei test neuropsicologici

Nessuna malattia polmonare falciforme di stadio III o IV

Disponibile donatore fratello genotipicamente HLA identico

--Terapia precedente/concorrente--

Nessuna trasfusione precedente con più di 5 unità di globuli rossi

--Caratteristiche del paziente--

Stato delle prestazioni: Karnofsky 70-100%

Epatico:

  • Nessuna epatite attiva
  • Nessuna fibrosi portale moderata/grave

Renale: tasso di filtrazione glomerulare almeno del 30% previsto per l'età

Neurologico:

  • Nessuna grave compromissione neurologica funzionale residua
  • Solo emiplegia consentita

Altro:

  • HIV negativo
  • Non incinta o allattamento
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Investigatori

  • Cattedra di studio: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 1999

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 1999

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 ottobre 1999

Primo Inserito (Stima)

19 ottobre 1999

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 settembre 2008

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2008

Ultimo verificato

1 settembre 2008

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/14243
  • FHCRC-1373.00

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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