Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep szpiku kostnego w leczeniu dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

8 września 2008 zaktualizowane przez: Fred Hutchinson Cancer Center

Badanie fazy I/II indukcji stabilnego chimeryzmu mieszanego po przeszczepie szpiku kostnego od dawców identycznych pod względem HLA u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

UZASADNIENIE: Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest chorobą dziedziczną, w której nieprawidłowe krwinki czerwone w kształcie półksiężyca zakłócają zdolność krwi do przenoszenia tlenu przez organizm i mogą powodować silny ból, udar mózgu i uszkodzenie narządów. Przeszczep szpiku kostnego to procedura, w której miękka, podobna do gąbki tkanka w środku kości wytwarzająca białe krwinki, czerwone krwinki i płytki krwi jest zastępowana szpikiem kostnym innej osoby. Przeszczep szpiku kostnego może być skutecznym sposobem leczenia w łagodzeniu objawów niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

CEL: Badanie fazy I/II mające na celu zbadanie skuteczności przeszczepu szpiku kostnego w leczeniu dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to badanie wieloośrodkowe. Pacjenci poddawani są napromienianiu całego ciała w dniu 0, a następnie allogenicznej transfuzji szpiku kostnego. Pacjenci otrzymują również fludarabinę dożylnie codziennie i cyklosporynę dożylnie dwa razy dziennie w dniach od -1 do 1. Następnie pacjenci otrzymują doustną cyklosporynę w dniach 1-90 i doustny mykofenolan mofetylu dwa razy dziennie w dniach 0-27.

Pacjenci są obserwowani przez 100 dni, co miesiąc przez 6 miesięcy, a następnie co roku przez 2 lata.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

50

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 16 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

Rozpoznanie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej z klinicznie ciężkimi objawami chorobowymi definiowanymi przez: Nawracające bolesne zdarzenia (co najmniej 2 bolesne zdarzenia w ciągu ostatniego roku), których nie można wytłumaczyć innymi przyczynami Ból trwa co najmniej 4 godziny Wymaga leczenia pozajelitowymi lekami narkotycznymi, ekwiwalentnymi dawkami doustnych leków narkotycznych lub pozajelitowe niesteroidowe leki przeciwzapalne Zespół ostrej klatki piersiowej (ACS) z co najmniej 2 epizodami w ciągu ostatnich 2 lat wymagającymi hospitalizacji, podania tlenu i krwinek czerwonych Dowolna kombinacja bolesnych zdarzeń i epizodów OZW, które łącznie wystąpiły 2 zdarzenia w ciągu ostatniego roku Nieprawidłowy MRI mózgu, nieprawidłowa angiografia (MR lub konwencjonalna) i nieprawidłowe wyniki testów neuropsychologicznych

Brak anemii sierpowatokrwinkowej płuc stopnia III lub IV

Dostępny genotypowo identyczny pod względem HLA dawca z rodzeństwa

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

Brak wcześniejszych transfuzji z więcej niż 5 jednostkami RBC

--Charakterystyka pacjenta--

Stan wydajności: Karnofsky 70-100%

Wątrobiany:

  • Brak aktywnego zapalenia wątroby
  • Brak umiarkowanego/ciężkiego zwłóknienia wrotnego

Nerki: Współczynnik przesączania kłębuszkowego co najmniej 30% przewidywany dla wieku

neurologiczne:

  • Brak poważnych resztkowych funkcjonalnych zaburzeń neurologicznych
  • Dozwolona tylko hemiplegia

Inny:

  • HIV-ujemny
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 1999

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 września 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2008

Ostatnia weryfikacja

1 września 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/14243
  • FHCRC-1373.00

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Badania kliniczne na cyklosporyna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj