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Knochenmarktransplantation bei der Behandlung von Kindern mit Sichelzellenanämie

8. September 2008 aktualisiert von: Fred Hutchinson Cancer Center

Phase-I/II-Studie zur Induktion eines stabilen gemischten Chimärismus nach Knochenmarktransplantation von HLA-identischen Spendern bei Kindern mit Sichelzellanämie

BEGRÜNDUNG: Die Sichelzellenanämie ist eine Erbkrankheit, bei der abnormale, sichelförmige rote Blutkörperchen die Fähigkeit des Blutes, Sauerstoff durch den Körper zu transportieren, beeinträchtigen und starke Schmerzen, Schlaganfall und Organschäden verursachen können. Eine Knochenmarktransplantation ist ein Verfahren, bei dem das weiche, schwammartige Gewebe in der Mitte der Knochen, das weiße Blutkörperchen, rote Blutkörperchen und Blutplättchen produziert, durch Knochenmark einer anderen Person ersetzt wird. Eine Knochenmarktransplantation kann eine wirksame Behandlung zur Linderung der Symptome der Sichelzellenanämie sein.

ZWECK: Phase-I/II-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit einer Knochenmarktransplantation bei der Behandlung von Kindern mit Sichelzellenanämie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine multizentrische Studie. Die Patienten werden am Tag 0 einer Ganzkörperbestrahlung unterzogen, gefolgt von einer allogenen Knochenmarkstransfusion. Die Patienten erhalten außerdem an den Tagen -1 bis 1 täglich Fludarabin IV und zweimal täglich Cyclosporin IV. Anschließend erhalten die Patienten an den Tagen 1 bis 90 orales Cyclosporin und an den Tagen 0 bis 27 zweimal täglich orales Mycophenolatmofetil.

Die Patienten werden 100 Tage lang, 6 Monate lang monatlich und dann 2 Jahre lang jährlich beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

PROTOKOLLEINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

Diagnose einer Sichelzellenanämie mit klinisch schwerwiegenden Krankheitsmanifestationen, definiert durch: Wiederkehrende Schmerzereignisse (mindestens 2 Schmerzereignisse im vergangenen Jahr), die nicht durch andere Ursachen erklärt werden können. Die Schmerzen dauern mindestens 4 Stunden. Erfordert eine Behandlung mit parenteralen Narkotika, äquianalgetische Dosis oraler Narkotika oder parenterale nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente Akutes Brustsyndrom (ACS) mit mindestens 2 Episoden innerhalb der letzten 2 Jahre, die einen Krankenhausaufenthalt, Sauerstoff und Erythrozytentransfusionen erforderten Jede Kombination aus schmerzhaften Ereignissen und ACS-Episoden, die insgesamt 2 Ereignisse innerhalb des letzten Jahres umfassten Abnorme zerebrale MRT, abnormale Angiographie (MR oder konventionell) und abnormale neuropsychologische Testleistung

Keine Sichelzellanämie im Stadium III oder IV

Genotypisch HLA-identischer Geschwisterspender verfügbar

--Vorherige/gleichzeitige Therapie--

Keine vorherigen Transfusionen mit mehr als 5 Einheiten Erythrozyten

--Patientenmerkmale--

Leistungsstand: Karnofsky 70-100 %

Leber:

  • Keine aktive Hepatitis
  • Keine mittelschwere/schwere Pfortaderfibrose

Nieren: Glomeruläre Filtrationsrate von mindestens 30 %, altersbedingt

Neurologisch:

  • Keine schwerwiegende verbleibende funktionelle neurologische Beeinträchtigung
  • Hemiplegie allein erlaubt

Andere:

  • HIV-negativ
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Fruchtbare Patienten müssen eine wirksame Verhütungsmethode anwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fred Hutchinson Cancer Center

Ermittler

  • Studienstuhl: Mark Walters, Children's Hospital of Oakland

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 1999

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. September 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. September 2008

Zuletzt verifiziert

1. September 2008

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/14243
  • FHCRC-1373.00

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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