ステロイド未使用のデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるクレアチンとグルタミン

研究の目的 この研究の目的は、グルタミン (栄養補助食品) またはクレアチン一水和物 (栄養補助食品) を与えられたデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の子供が、薬を与えられていない子供と比べて筋力に変化があるかどうかを確認することです。処理。 この研究に参加するように選択された子供は、DMDと診断され、5歳から10歳で、昨年以内に他のDMD臨床試験に参加しておらず、投薬を受けていませんこの試験への参加資格を剥奪するもの。 この臨床試験のすべての子供は、研究を担当する医師の裁量で登録されます。 1回目と2回目の来院時に、臨床試験への参加基準を満たすお子様を決定します。 世界中の CINRG センターで 50 人の被験者が参加する予定です。

手順

子供たちは無作為に（コインを投げるような手順で）グルタミンで治療するグループ、クレアチン一水和物で治療するグループ、または治療を受けないグループ（プラセボ：投薬なしの砂糖の丸薬）のいずれかに分けられます。 親も子供も、子供を治療する医師も、それぞれの子供がどのグループに割り当てられているかを知りません。 研究デザインのため、臨床試験中に子供が治療を受けない可能性があります（プラセボ群）. 試験中、子供は朝に水と混ぜたサプリメントを 1 つ、毎晩水と混ぜたサプリメントを摂取しなければなりません。

この臨床試験を完了するには、9 回の診療所訪問が必要です。 クリニックへの訪問中、各子供は研究チームのメンバーによって評価され、子供の強さを判断します。 筋力はさまざまな方法で測定されます: 手動テスト、定量的テスト、および神経内科医の診察中に使用される通常の測定 (子供は床から立ち上がる、部屋を横切るなどを求められます)。 手動テストは、通常、お子様の医師が強度を測定する方法です。 定量的筋力テスト (QMT) は、力を測定するための機械的な方法です。子供は検査台に座ったり横になったりし、ストラップを引っ張ったり押したりするように求められます。 このテストでは、さまざまな筋肉群の強度をキログラムの力で測定します。 心電図（心電図、心臓検査）は、スクリーニング訪問2と6か月目に行われ、血液（約2〜3杯に相当する少量）がスクリーニング訪問2と1、3、6か月に採取されます。 腎機能を監視するために、尿検査をスクリーニング訪問の2か月目、1か月目、3か月目、および6か月目に行います。