Steroid-naive Duchenne 근이영양증의 크레아틴과 글루타민

연구의 목적 이 연구의 목적은 글루타민(영양 보조제) 또는 크레아틴 일수화물(영양 보조제)을 투여한 뒤시엔 근이영양증(DMD) 어린이가 약을 투여하지 않은 어린이에 비해 근력의 변화가 있는지 알아보는 것입니다. 치료. 이 연구에 참여하도록 선택된 어린이는 DMD 진단을 받고 5세에서 10세 사이이며 지난 1년 동안 다른 DMD 임상 시험에 참여하지 않았으며 약물을 복용하지 않았습니다. 이 재판에 참여할 자격을 박탈합니다. 이 임상 시험의 모든 어린이는 연구를 담당하는 의사의 재량에 따라 입력됩니다. 1차 및 2차 방문 시 임상시험 참여 기준을 충족하는 소아를 결정하게 됩니다. 전 세계 CINRG 센터에서 50명의 피험자가 참여할 것으로 예상합니다.

절차

아이들은 글루타민 치료, 크레아틴 일수화물 치료 또는 미치료(위약: 약물이 없는 설탕 알약)의 세 그룹 중 하나로 무작위 배정됩니다(동전 던지기와 같은 절차). 부모도, 자녀도, 자녀를 치료하는 의사도 각 자녀가 배정된 그룹을 알지 못합니다. 연구 설계로 인해 임상 시험 기간 동안 소아가 치료를 받지 않을 가능성(위약 그룹)이 있습니다. 시험 기간 동안 어린이는 아침에 물과 혼합된 보조제 1개와 매일 밤 물과 혼합된 보조제를 섭취해야 합니다.

이 임상 시험을 완료하려면 9회의 진료소 방문이 필요합니다. 클리닉을 방문하는 동안 각 아동은 아동의 강도를 결정하기 위해 연구팀 구성원에 의해 평가됩니다. 근력은 다양한 방법으로 측정됩니다: 수동 테스트, 정량 테스트, 신경과 전문의를 방문하는 동안 사용되는 일반적인 측정(어린이에게 바닥에서 일어나거나 방을 가로질러 걸어가도록 요청받음). 수동 테스트는 일반적으로 자녀의 의사가 강도를 측정하는 방식입니다. 정량적 근력 검사(QMT)는 근력을 측정하는 기계적인 방법입니다. 아동이 검사 테이블에 앉거나 누워 스트랩을 당기거나 밀도록 요청받습니다. 이 테스트는 서로 다른 근육 그룹의 강도를 킬로그램의 힘으로 결정합니다. 심전도(ECG, 심장 검사)는 스크리닝 방문 2와 6개월 동안 수행되고 혈액(약 2~3 큰 술에 해당하는 소량)은 스크리닝 방문 2와 1, 3, 6개월에 채취됩니다. 신장 기능을 모니터링하기 위해 선별검사 방문 2개월 1, 3 및 6에서 소변 검사를 실시할 것입니다.