Kreatin a glutamin u steroidně naivní Duchennovy svalové dystrofie

ÚČEL STUDIE Účelem této studie je zjistit, zda děti s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), kterým je podáván glutamin (výživový doplněk) nebo kreatin monohydrát (výživový doplněk), mají změny v síle ve srovnání s dětmi, kterým nejsou podávány žádné léky. léčba. Děti, které budou vybrány k účasti v této výzkumné studii, budou mít diagnostikovanou DMD, budou ve věku 5 až 10 let a nebudou se v posledním roce účastnit žádných jiných klinických studií DMD a nebudou užívat léky. které je diskvalifikují z účasti na tomto procesu. Všechny děti v této klinické studii jsou zařazeny podle uvážení lékařů odpovědných za studii. Během první a druhé návštěvy budou určeny děti, které splňují kritéria pro účast v klinickém hodnocení. Očekáváme účast 50 subjektů v centrech CINRG po celém světě.

POSTUPY

Děti budou náhodně rozděleny (postup jako házení mincí) do jedné ze tří skupin: léčené glutaminem, léčené kreatin monohydrátem nebo neléčené (placebo: cukrová pilulka bez léků). Ani rodiče, děti ani lékaři ošetřující děti nebudou vědět, do které skupiny bylo každé dítě zařazeno. Vzhledem k designu studie existuje možnost, že děti během klinické studie nedostanou žádnou léčbu (placebová skupina). Během zkoušky musí děti užívat jeden doplněk smíchaný s vodou ráno a doplňky smíchané s vodou každý večer.

K dokončení této klinické studie je zapotřebí devět (9) návštěv kliniky. Během návštěv na klinice bude každé dítě hodnoceno členy výzkumného týmu, aby se určila síla dítěte. Síla bude měřena různými způsoby: manuálním testováním, kvantitativním testováním a obvyklými měřeními používanými při návštěvách neurologa (dítě bude požádáno, aby vstalo z podlahy, prošlo místností atd.). Manuální testování je způsob, jak sílu obvykle měří lékař vašeho dítěte. Kvantitativní test svalové síly (QMT) je mechanický způsob měření síly: dítě sedí/leží na vyšetřovacím stole a je požádáno, aby zatáhlo/zatlačilo za popruh. Tento test určí sílu různých svalových skupin v kilogramech síly. Během screeningové návštěvy 2 a 6. měsíce bude proveden elektrokardiogram (EKG, srdeční test) a při screeningové návštěvě 2 a 1., 3. a 6. měsíci bude odebrána krev (malé množství rovnající se asi 2 až 3 polévkovým lžícím). Testy moči budou provedeny při screeningové návštěvě 2. měsíce 1., 3. a 6. měsíce ke sledování funkce ledvin.