Kreatin og glutamin i steroid-naiv Duchenne muskeldystrofi

FORMÅL MED STUDIEN Formålet med denne studien er å se om barn med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som får glutamin (et kosttilskudd) eller kreatinmonohydrat (et kosttilskudd) har endringer i styrke sammenlignet med barn som ikke får noen medisin. behandling. Barn som er valgt til å delta i denne forskningsstudien vil bli diagnostisert med DMD, være mellom 5 og 10 år gamle, og vil ikke ha deltatt i noen andre DMD kliniske studier i løpet av det siste året, og vil ikke ha vært på medisiner som diskvalifiserer dem fra å delta i denne rettssaken. Alle barn i denne kliniske utprøvingen deltar etter skjønn av legene som er ansvarlige for studien. Under det første og andre besøket vil barn som oppfyller kriteriene for deltakelse i den kliniske studien bli bestemt. Vi forventer at 50 forsøkspersoner vil delta på CINRG-sentre over hele verden.

PROSEDYRER

Barn vil bli randomisert (en prosedyre som å snu en mynt) i en av tre grupper: behandlet med glutamin, behandlet med kreatinmonohydrat eller ubehandlet (placebo: en sukkerpille uten medisiner). Verken foreldre, barn eller legene som behandler barna vil vite hvilken gruppe hvert barn har blitt tildelt. På grunn av studiedesignet er det en mulighet for at barn ikke får noen behandling (placebogruppe) under den kliniske studien. Under forsøket må barn ta ett tilskudd blandet med vann om morgenen og tilskudd blandet med vann hver natt.

Det kreves ni (9) klinikkbesøk for å fullføre denne kliniske studien. Under besøk til klinikken vil hvert barn bli evaluert av medlemmer av forskerteamet for å bestemme barnets styrke. Styrken vil bli målt på forskjellige måter: manuell testing, kvantitativ testing og de vanlige målene som brukes ved besøk til nevrolog (barnet vil bli bedt om å reise seg fra gulvet, gå over rommet osv.). Manuell testing er måten styrke vanligvis måles av barnets lege. Den kvantitative muskelstyrketesten (QMT) er en mekanisk måte å måle styrke på: barnet sitter/legger seg på et undersøkelsesbord og blir bedt om å trekke/skyve en stropp. Denne testen vil bestemme styrken til forskjellige muskelgrupper i kilogram kraft. Et elektrokardiogram (EKG, en hjertetest) vil bli utført under screeningbesøk 2 og måned 6, og blod (en liten mengde tilsvarende ca. 2 til 3 spiseskjeer) vil bli tatt ved screeningbesøk 2 og måned 1, 3 og 6. Urinprøver vil bli tatt ved screeningbesøk 2. måned 1, 3 og 6 for å overvåke nyrefunksjonen.