Kreatin und Glutamin bei Steroid-naiver Duchenne-Muskeldystrophie

ZWECK DER STUDIE Der Zweck dieser Studie ist es zu sehen, ob Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), denen Glutamin (ein Nahrungsergänzungsmittel) oder Kreatinmonohydrat (ein Nahrungsergänzungsmittel) verabreicht wird, im Vergleich zu Kindern, die keine Medikamente erhalten, Veränderungen in der Kraft aufweisen Behandlung. Bei Kindern, die für diese Forschungsstudie ausgewählt werden, wird DMD diagnostiziert, sie sind zwischen 5 und 10 Jahre alt und haben im letzten Jahr an keiner anderen klinischen DMD-Studie teilgenommen und werden keine Medikamente erhalten haben die sie von der Teilnahme an dieser Studie ausschließen. Alle Kinder in dieser klinischen Studie werden nach Ermessen der für die Studie verantwortlichen Ärzte aufgenommen. Beim ersten und zweiten Besuch werden die Kinder ermittelt, die die Kriterien für die Teilnahme an der klinischen Studie erfüllen. Wir erwarten, dass 50 Probanden weltweit an CINRG-Zentren teilnehmen werden.

VERFAHREN

Kinder werden randomisiert (ein Verfahren wie das Werfen einer Münze) in eine von drei Gruppen eingeteilt: mit Glutamin behandelt, mit Kreatinmonohydrat behandelt oder unbehandelt (Placebo: eine Zuckerpille ohne Medikamente). Weder Eltern, Kinder noch die behandelnden Ärzte wissen, welcher Gruppe jedes Kind zugeordnet wurde. Aufgrund des Studiendesigns besteht die Möglichkeit, dass Kinder während der klinischen Studie keine Behandlung (Placebo-Gruppe) erhalten. Während der Studie müssen die Kinder morgens ein mit Wasser gemischtes Nahrungsergänzungsmittel und jeden Abend mit Wasser gemischte Nahrungsergänzungsmittel einnehmen.

Neun (9) Klinikbesuche sind erforderlich, um diese klinische Studie abzuschließen. Während der Besuche in der Klinik wird jedes Kind von Mitgliedern des Forschungsteams bewertet, um die Stärke des Kindes zu bestimmen. Die Kraft wird auf verschiedene Weise gemessen: manuelles Testen, quantitatives Testen und die üblichen Maßnahmen, die bei Besuchen beim Neurologen angewendet werden (das Kind wird gebeten, sich vom Boden zu erheben, durch den Raum zu gehen usw.). Manuelles Testen ist die Art und Weise, wie die Kraft normalerweise vom Arzt Ihres Kindes gemessen wird. Der quantitative Muskelkrafttest (QMT) ist eine mechanische Kraftmessung: Das Kind sitzt/liegt auf einem Untersuchungstisch und wird aufgefordert, an einem Gurt zu ziehen/drücken. Dieser Test bestimmt die Stärke verschiedener Muskelgruppen in Kilogramm Kraft. Ein Elektrokardiogramm (EKG, ein Herztest) wird während des Screening-Besuchs 2 und Monat 6 durchgeführt, und Blut (eine kleine Menge von etwa 2 bis 3 Esslöffeln) wird beim Screening-Besuch 2 und in den Monaten 1, 3 und 6 entnommen. Urintests werden beim Screening-Besuch im 2. Monat 1, 3 und 6 durchgeführt, um die Nierenfunktion zu überwachen.