Creatina e glutammina nella distrofia muscolare di Duchenne naive agli steroidi

SCOPO DELLO STUDIO Lo scopo di questo studio è vedere se i bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) a cui viene somministrata glutammina (un integratore nutrizionale) o creatina monoidrato (un integratore nutrizionale) hanno cambiamenti nella forza rispetto ai bambini a cui non vengono somministrati medicinali trattamento. I bambini scelti per partecipare a questo studio di ricerca riceveranno una diagnosi di DMD, avranno un'età compresa tra i 5 e i 10 anni e non avranno partecipato ad altri studi clinici sulla DMD nell'ultimo anno e non avranno assunto farmaci che li esclude dalla partecipazione a questo processo. Tutti i bambini in questa sperimentazione clinica sono inseriti a discrezione dei medici responsabili dello studio. Durante la prima e la seconda visita, verranno determinati i bambini che soddisfano i criteri per la partecipazione alla sperimentazione clinica. Prevediamo la partecipazione di 50 soggetti presso i centri CINRG in tutto il mondo.

PROCEDURE

I bambini saranno randomizzati (una procedura simile al lancio di una moneta) in uno dei tre gruppi: trattati con glutammina, trattati con creatina monoidrato o non trattati (placebo: una pillola di zucchero senza farmaci). Né i genitori, né i bambini, né i medici che li curano sapranno a quale gruppo è stato assegnato ciascun bambino. A causa del disegno dello studio, esiste la possibilità che i bambini non ricevano alcun trattamento (gruppo placebo) durante la sperimentazione clinica. Durante la prova i bambini devono assumere un integratore miscelato con acqua al mattino e integratori miscelati con acqua ogni sera.

Per completare questa sperimentazione clinica sono necessarie nove (9) visite cliniche. Durante le visite alla clinica, ogni bambino sarà valutato dai membri del gruppo di ricerca per determinarne la forza. La forza sarà misurata in diversi modi: test manuali, test quantitativi e le solite misure utilizzate durante le visite dal neurologo (al bambino verrà chiesto di alzarsi dal pavimento, attraversare la stanza, ecc.). Il test manuale è il modo in cui la forza viene solitamente misurata dal medico di tuo figlio. Il test quantitativo della forza muscolare (QMT) è un modo meccanico per misurare la forza: il bambino si siede/sdraia su un lettino e gli viene chiesto di tirare/spingere una cinghia. Questo test determinerà la forza di diversi gruppi muscolari in chilogrammi di forza. Un elettrocardiogramma (ECG, un test del cuore) verrà eseguito durante la visita di screening 2 e il mese 6 e il sangue (una piccola quantità pari a circa 2-3 cucchiai) verrà prelevato durante la visita di screening 2 e i mesi 1, 3 e 6. I test delle urine verranno eseguiti durante la visita di screening 2 mesi 1, 3 e 6 per monitorare la funzionalità renale.