Kreatin og glutamin i steroid-naiv Duchenne muskeldystrofi

FORMÅL MED UNDERSØGELSEN Formålet med denne undersøgelse er at se, om børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD), som får glutamin (et kosttilskud) eller kreatin monohydrat (et kosttilskud), har ændringer i styrke sammenlignet med børn, der ikke får nogen medicin. behandling. Børn, der er valgt til at deltage i dette forskningsstudie, vil blive diagnosticeret med DMD, være mellem 5 og 10 år gamle og vil ikke have deltaget i andre DMD kliniske forsøg inden for det sidste år og vil ikke have været på medicin som diskvalificerer dem fra at deltage i denne retssag. Alle børn i dette kliniske forsøg er optaget efter skøn af de læger, der er ansvarlige for undersøgelsen. Under det første og andet besøg vil børn, der opfylder kriterierne for deltagelse i det kliniske forsøg, blive bestemt. Vi forventer, at 50 forsøgspersoner deltager på CINRG-centre verden over.

PROCEDURER

Børn vil blive randomiseret (en procedure som at vende en mønt) i en af ​​tre grupper: behandlet med glutamin, behandlet med kreatinmonohydrat eller ubehandlet (placebo: en sukkerpille uden medicin). Hverken forældre, børn eller læger, der behandler børnene, ved, hvilken gruppe hvert barn er blevet tildelt. På grund af studiedesignet er der mulighed for, at børn ikke får nogen behandling (placebogruppe) under det kliniske forsøg. Under forsøget skal børn tage et tilskud blandet med vand om morgenen og tilskud blandet med vand hver nat.

Der kræves ni (9) klinikbesøg for at fuldføre dette kliniske forsøg. Under besøg på klinikken vil hvert barn blive evalueret af medlemmer af forskerholdet for at bestemme barnets styrke. Styrken vil blive målt på forskellige måder: manuel testning, kvantitativ testning og de sædvanlige mål, der anvendes under besøg hos neurologen (barnet vil blive bedt om at rejse sig fra gulvet, gå på tværs af rummet osv.). Manuel testning er den måde, hvorpå styrke normalt måles af dit barns læge. Den kvantitative muskelstyrketest (QMT) er en mekanisk måde at måle styrke på: barnet sidder/lægger sig på et undersøgelsesbord og bliver bedt om at trække/skubbe en rem. Denne test vil bestemme styrken af ​​forskellige muskelgrupper i kilogram kraft. Et elektrokardiogram (EKG, en hjertetest) vil blive udført under screeningsbesøg 2 og måned 6, og blod (en lille mængde svarende til ca. 2 til 3 spiseskefulde) vil blive udtaget ved screeningbesøg 2 og måned 1, 3 og 6. Urinprøver vil blive udført ved screeningsbesøg 2. måned 1, 3 og 6 for at overvåge nyrefunktionen.