Creatina y glutamina en la distrofia muscular de Duchenne sin tratamiento previo con esteroides
Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la glutamina y el monohidrato de creatina en la distrofia muscular de Duchenne
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
PROPÓSITO DEL ESTUDIO El propósito de este estudio es ver si los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que reciben glutamina (un suplemento nutricional) o monohidrato de creatina (un suplemento nutricional) tienen cambios en la fuerza en comparación con los niños que no reciben medicamentos. tratamiento. Los niños elegidos para participar en este estudio de investigación serán diagnosticados con DMD, tendrán entre 5 y 10 años de edad, no habrán participado en ningún otro ensayo clínico de DMD en el último año y no habrán tomado medicamentos. que los inhabilitan para participar en este ensayo. Todos los niños en este ensayo clínico se ingresan a discreción de los médicos a cargo del estudio. Durante la primera y segunda visita se determinarán los niños que cumplan con los criterios de participación en el ensayo clínico. Esperamos que 50 sujetos participen en los centros CINRG en todo el mundo.
PROCEDIMIENTOS
Los niños serán asignados aleatoriamente (un procedimiento como lanzar una moneda al aire) en uno de tres grupos: tratados con glutamina, tratados con monohidrato de creatina o sin tratamiento (placebo: una pastilla de azúcar sin medicación). Ni los padres, ni los niños, ni los médicos que atienden a los niños sabrán el grupo al que ha sido asignado cada niño. Debido al diseño del estudio, existe la posibilidad de que los niños no reciban tratamiento (grupo placebo) durante el ensayo clínico. Durante la prueba, los niños deben tomar un suplemento mezclado con agua por la mañana y suplementos mezclados con agua cada noche.
Se requieren nueve (9) visitas a la clínica para completar este ensayo clínico. Durante las visitas a la clínica, los miembros del equipo de investigación evaluarán a cada niño para determinar su fortaleza. La fuerza se medirá de diferentes maneras: pruebas manuales, pruebas cuantitativas y las medidas habituales utilizadas durante las visitas al neurólogo (se le pedirá al niño que se levante del suelo, camine por la habitación, etc.). La prueba manual es la forma en que el médico de su hijo suele medir la fuerza. La prueba cuantitativa de fuerza muscular (QMT) es una forma mecánica de medir la fuerza: el niño se sienta/se acuesta en una mesa de examen y se le pide que jale/empuje una correa. Esta prueba determinará la fuerza de diferentes grupos musculares en kilogramos de fuerza. Se realizará un electrocardiograma (ECG, una prueba del corazón) durante la visita de selección 2 y el mes 6 y se extraerá sangre (una pequeña cantidad equivalente a aproximadamente 2 a 3 cucharadas) en la visita de selección 2 y los meses 1, 3 y 6. Se realizarán análisis de orina en la visita de selección del segundo mes 1, 3 y 6 para controlar la función renal.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN
- De 5 a 9 años
- Capaz de caminar sin ayuda
- Diagnóstico de DMD confirmado por uno de los siguientes:
- a) Antecedentes familiares positivos ligados al cromosoma X; o
- b) Inmunofluorescencia y/o inmunotransferencia de distrofina, que muestra una deficiencia completa de distrofina y un cuadro clínico compatible con DMD; o
- c) Prueba de eliminación de genes positiva en el dominio de la barra central (exones 25 - 60) de distrofina, donde el marco de lectura se puede predecir como 'fuera de marco' y un cuadro clínico compatible con DMD.
- Sin tratamiento previo con glucocorticosteroides (es decir, no ha sido tratado con prednisona o deflazacort en el año anterior al comienzo del estudio), o ha estado involucrado en otro protocolo de investigación terapéutica en el último año
- Capacidad Vital Forzada (una prueba de función pulmonar) > 50% del valor predicho
- Evidencia de debilidad muscular por puntaje MRC o evaluación funcional clínica
- MRC (prueba muscular manual) variabilidad de la puntuación no superior al 10 % entre las visitas de selección 1 y 2
CRITERIO DE EXCLUSIÓN
- Incumplimiento de cualquiera de los criterios enumerados anteriormente
- Portador sintomático de DMD
- Miocardiopatía sintomática o arritmias ventriculares
- Uso anterior (6 meses o menos) o actual de glutamina o creatina (para DMD o cualquier otra indicación)
- Uso de carnitina, otros aminoácidos, coenzima Q10 o cualquier medicamento a base de hierbas en el último mes
- Historia de enfermedad concomitante significativa o deterioro significativo de la función renal o hepática
- Evidencia de alergia al chocolate o a los sólidos lácteos (las sustancias se entregarán en una mezcla de cacao caliente en polvo)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Enmascaramiento: Doble
Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Director de estudio: Diana M Escolar, MD, Cooperative International Neuromuscular Research Group
- Director de estudio: Gunnar Buyse, MD, PhD, Cooperative International Neuromuscular Research Group
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CNMC0599
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