Creatina e Glutamina na Distrofia Muscular Duchenne Ingênua de Esteróides

OBJETIVO DO ESTUDO O objetivo deste estudo é verificar se crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que recebem glutamina (suplemento nutricional) ou monohidrato de creatina (suplemento nutricional) apresentam alterações na força em comparação com crianças que não recebem medicamentos tratamento. As crianças escolhidas para participar deste estudo de pesquisa serão diagnosticadas com DMD, terão entre 5 e 10 anos de idade e não terão participado de nenhum outro ensaio clínico de DMD no último ano e não terão tomado medicamentos que os desqualificam da participação neste julgamento. Todas as crianças neste ensaio clínico são inseridas a critério dos médicos responsáveis ​​pelo estudo. Durante a primeira e a segunda visita, serão determinadas as crianças que preenchem os critérios para participação no ensaio clínico. Esperamos a participação de 50 indivíduos nos centros do CINRG em todo o mundo.

PROCEDIMENTOS

As crianças serão randomizadas (um procedimento como jogar uma moeda) em um dos três grupos: tratadas com glutamina, tratadas com monohidrato de creatina ou não tratadas (placebo: uma pílula de açúcar sem medicação). Nem os pais, nem as crianças, nem os médicos que tratam as crianças saberão a que grupo cada criança foi designada. Devido ao desenho do estudo, existe a possibilidade de que as crianças não recebam tratamento (grupo placebo) durante o ensaio clínico. Durante o teste, as crianças devem tomar um suplemento misturado com água pela manhã e suplementos misturados com água todas as noites.

Nove (9) consultas clínicas são necessárias para concluir este ensaio clínico. Durante as visitas à clínica, cada criança será avaliada por membros da equipe de pesquisa para determinar a força da criança. A força será medida de diferentes maneiras: testes manuais, testes quantitativos e as medidas usuais usadas durante as visitas ao neurologista (a criança será solicitada a se levantar do chão, atravessar a sala, etc.). O teste manual é a forma como a força é normalmente medida pelo médico do seu filho. O teste quantitativo de força muscular (QMT) é uma forma mecânica de medir a força: a criança senta/deita em uma mesa de exame e é solicitada a puxar/empurrar uma cinta. Este teste determinará a força de diferentes grupos musculares em quilogramas de força. Um eletrocardiograma (ECG, um teste cardíaco) será realizado durante a visita de triagem 2 e mês 6 e sangue (uma pequena quantidade igual a cerca de 2 a 3 colheres de sopa) será coletado na visita de triagem 2 e meses 1, 3 e 6. Testes de urina serão feitos na visita de triagem 2 meses 1, 3 e 6 para monitorar a função renal.