Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kreatiini ja glutamiini steroidi-naiivissa Duchennen lihasdystrofiassa

keskiviikko 26. lokakuuta 2011 päivittänyt: Cooperative International Neuromuscular Research Group

Monikeskus satunnaistettu lumekontrolloitu kaksoissokkotutkimus glutamiinin ja kreatiinimonohydraatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiassa

Tämä tutkimus auttaa määrittämään glutamiinin ja kreatiinin tehokkuuden mahdollisena DMD:n hoitona. Tähän tutkimukseen osallistuvat DMD:tä sairastavat pojat valitaan satunnaisesti saamaan kreatiinimonohydraattia tai glutamiinia tai inaktiivista lumelääkettä suun kautta kuuden kuukauden ajan. Kerran kuukaudessa kuuden kuukauden hoitojakson aikana tutkimukseen osallistuneiden lihasvoimat arvioidaan manuaalisilla ja tietokoneistetuilla testausmenetelmillä. Tämä tutkimus suoritetaan useissa CINRG-keskuksissa kaikkialla Yhdysvalloissa, Belgiassa, Israelissa ja Puerto Ricossa. Tätä tutkimusta tukee Muscular Dystrophy Association.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TUTKIMUKSEN TARKOITUS Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla lapsilla, joille annetaan glutamiinia (ravintolisä) tai kreatiinimonohydraattia (ravintolisä), vahvuusmuutoksia verrattuna lapsiin, joille ei anneta lääkettä. hoitoon. Tähän tutkimustutkimukseen valituilla lapsilla diagnosoidaan DMD, he ovat 5–10-vuotiaita, eivätkä he ole osallistuneet muihin kliinisiin DMD-tutkimuksiin viimeisen vuoden aikana, eivätkä he ole käyttäneet lääkkeitä. jotka estävät heidät osallistumasta tähän oikeudenkäyntiin. Kaikki tähän kliiniseen tutkimukseen osallistuvat lapset otetaan mukaan tutkimuksesta vastaavien lääkäreiden harkinnan mukaan. Ensimmäisellä ja toisella käynnillä selvitetään kliiniseen tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttävät lapset. Odotamme 50 tutkittavaa osallistuvan CINRG-keskuksiin maailmanlaajuisesti.

MENETTELYT

Lapset satunnaistetaan (menettely, kuten kolikon heittäminen) johonkin kolmesta ryhmästä: glutamiinilla hoidetut, kreatiinimonohydraatilla hoidetut tai hoitamattomat (plasebo: sokeripilleri ilman lääkitystä). Vanhemmat, lapset tai lapsia hoitavat lääkärit eivät tiedä, mihin ryhmään kukin lapsi on määrätty. Tutkimussuunnitelman vuoksi on mahdollista, että lapset eivät saa hoitoa (plaseboryhmä) kliinisen tutkimuksen aikana. Kokeen aikana lasten tulee ottaa yksi veteen sekoitettu lisäravinne aamulla ja veteen sekoitettu lisäravinne joka ilta.

Tämän kliinisen tutkimuksen suorittaminen edellyttää yhdeksän (9) klinikkakäyntiä. Klinikalla käyntien aikana tutkimusryhmän jäsenet arvioivat jokaisen lapsen lapsen vahvuuden määrittämiseksi. Voimaa mitataan eri tavoilla: manuaalisella testauksella, kvantitatiivisella testauksella ja tavanomaisilla neurologin käyntien mittauksilla (lapsia pyydetään nousemaan lattialta, kävelemään huoneen poikki jne.). Manuaalinen testaus on tapa, jolla lapsesi lääkäri yleensä mittaa voimaa. Kvantitatiivinen lihasvoimatesti (QMT) on mekaaninen tapa mitata voimaa: lapsi istuu/makaa tutkimuspöydällä ja häntä pyydetään vetämään/työntämään hihnaa. Tämä testi määrittää eri lihasryhmien vahvuuden kilogrammoina. Elektrokardiogrammi (EKG, sydäntesti) tehdään seulontakäynnillä 2 ja kuukaudella 6 ja verta (pieni määrä, joka vastaa noin 2-3 ruokalusikallista) otetaan seulontakäynnillä 2 ja kuukausilla 1, 3 ja 6. Virtsakokeet tehdään seulontakäynnillä 2. kuukauden 1, 3 ja 6 yhteydessä munuaisten toiminnan seuraamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

48

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 9 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

  • Ikä 5-9 vuotta
  • Pystyy kävelemään ilman apua
  • DMD-diagnoosi vahvistetaan jollakin seuraavista:
  • a) Positiivinen X-liittynyt sukuhistoria; tai
  • b) Dystrofiini-immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinipuutos ja kliininen kuva, joka vastaa DMD:tä; tai
  • c) Geenideleetiotesti positiivinen dystrofiinin keskussauvadomeenissa (eksonit 25 - 60), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen kuva vastaa DMD:tä.
  • Aiemmin glukokortikosteroideja käyttämätön (eli häntä ei ole hoidettu prednisonilla tai deflatsakortilla vuoden aikana ennen tutkimuksen alkamista) tai hän on ollut mukana muussa terapeuttisessa tutkimusohjelmassa viimeisen vuoden aikana
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (keuhkojen toimintatesti) > 50 % ennustetusta arvosta
  • Todisteet lihasheikkoudesta MRC-pisteiden tai kliinisen toiminnallisen arvioinnin perusteella
  • MRC (manuaalinen lihastesti) -pisteiden vaihtelu ei yli 10 % seulontakäyntien 1 ja 2 välillä

POISTAMISKRITEERIT

  • Jos jokin yllä luetelluista kriteereistä ei täytä
  • Oireellinen DMD-kantaja
  • Oireinen kardiomyopatia tai kammiorytmihäiriöt
  • Aiempi (6 kuukautta tai vähemmän) tai nykyinen glutamiinin tai kreatiinin käyttö (DMD:n tai muun käyttöaiheen vuoksi)
  • karnitiinin, muiden aminohappojen, koentsyymi Q10:n tai muiden kasviperäisten lääkkeiden käyttö viimeisen kuukauden aikana
  • Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta
  • Todisteet allergiasta suklaalle tai maidon kiintoaineille (aineet toimitetaan jauhetussa kuumassa kaakaoseoksessa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Diana M Escolar, MD, Cooperative International Neuromuscular Research Group
  • Opintojohtaja: Gunnar Buyse, MD, PhD, Cooperative International Neuromuscular Research Group

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. kesäkuuta 2000

Opintojen valmistuminen

Perjantai 1. joulukuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. toukokuuta 2001

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. toukokuuta 2001

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 23. toukokuuta 2001

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 27. lokakuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. lokakuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNMC0599

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lihasdystrofia, Duchenne

Kliiniset tutkimukset Kreatiinimonohydraatti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa