Kreatyna i glutamina w steroidowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a

CEL BADANIA Celem tego badania jest sprawdzenie, czy dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), którym podaje się glutaminę (suplement diety) lub monohydrat kreatyny (suplement diety), mają zmiany w sile w porównaniu z dziećmi, którym nie podaje się żadnych leków leczenie. Dzieci, które zostaną wybrane do tego badania, będą miały zdiagnozowaną DMD, będą w wieku od 5 do 10 lat i nie będą brały udziału w żadnych innych badaniach klinicznych DMD w ciągu ostatniego roku ani nie będą przyjmowały leków które dyskwalifikują ich z udziału w tym badaniu. Wszystkie dzieci biorące udział w tym badaniu klinicznym są zgłaszane według uznania lekarzy prowadzących badanie. Podczas pierwszej i drugiej wizyty zostaną ustalone dzieci spełniające kryteria udziału w badaniu klinicznym. Spodziewamy się, że w ośrodkach CINRG na całym świecie weźmie udział 50 osób.

PROCEDURY

Dzieci zostaną losowo przydzielone (procedura przypominająca rzut monetą) do jednej z trzech grup: leczonych glutaminą, leczonych monohydratem kreatyny lub nieleczonych (placebo: pigułka cukrowa bez leków). Ani rodzice, ani dzieci, ani lekarze leczący dzieci nie będą wiedzieć, do jakiej grupy zostało przydzielone każde dziecko. Ze względu na projekt badania istnieje możliwość, że dzieci nie otrzymają żadnego leczenia (grupa placebo) podczas badania klinicznego. Podczas badania dzieci muszą przyjmować jeden suplement wymieszany z wodą rano i suplementy wymieszane z wodą każdej nocy.

Do ukończenia tego badania klinicznego wymagane jest dziewięć (9) wizyt w klinice. Podczas wizyt w klinice każde dziecko zostanie ocenione przez członków zespołu badawczego w celu określenia siły dziecka. Siła będzie mierzona różnymi sposobami: testami manualnymi, testami ilościowymi oraz zwykłymi pomiarami stosowanymi podczas wizyt u neurologa (dziecko zostanie poproszone o wstanie z podłogi, przejście przez pokój itp.). Testy manualne to sposób, w jaki zwykle mierzy się siłę przez lekarza dziecka. Ilościowy test siły mięśni (QMT) to mechaniczny sposób pomiaru siły: dziecko siedzi/leży na stole do badań i jest proszone o pociągnięcie/pchnięcie paska. Ten test określi siłę różnych grup mięśni w kilogramach siły. Elektrokardiogram (EKG, badanie serca) zostanie wykonany podczas wizyty przesiewowej 2 i miesiąca 6, a krew (niewielka ilość równa około 2 do 3 łyżek stołowych) zostanie pobrana podczas wizyty przesiewowej 2 oraz miesięcy 1, 3 i 6. Badania moczu zostaną wykonane podczas wizyty przesiewowej w 2. miesiącu 1, 3 i 6 w celu monitorowania czynności nerek.