ファブリー病の小児患者におけるファブラザイムの研究
2015年3月13日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ファブリー病の小児患者におけるファブラザイム（組換えヒトα-ガラクトシダーゼA）補充療法の多施設第2相非盲検試験
ファブリー病の人は、α-ガラクトシダーゼ A 酵素の欠乏を引き起こす遺伝物質 (DNA) に変化があります。
この酵素は、「糖脂質」と呼ばれる特定の種類の脂肪性物質を分解して除去するのに役立ちます.
これらの糖脂質は通常、体内のほとんどの細胞に存在します。
ファブリー病患者では、α-ガラクトシダーゼ A が存在しないか、少量しか存在しないため、肝臓、腎臓、皮膚、血管などのさまざまな組織に糖脂質が蓄積します。
これらの組織における糖脂質レベル（「グロボトリアオシルセラミド」または「GL-3」とも呼ばれる）の蓄積は、ファブリー病に共通する臨床症状を引き起こすと考えられています。
小児期に手や足の痛みを伴う症状がよくみられます。
この研究では、7 歳から 15 歳までの小児患者におけるファブラザイムの安全性、有効性、および薬物動態を調査しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- University of Arizona
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Manchester
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Pendlebury、Manchester、イギリス、M27 4HA
- Royal Manchester Children's Hospital
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Lyon、フランス、Cedex 03
- Hôpital Edouard Herriot
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Marseille、フランス、Cedex 05
- Hôpital de la Timone Enfants
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Paris、フランス、Cedex 15
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
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Warsaw、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者または法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
- -患者は、ファブリー病および活動性ファブリー病の臨床診断を受けている必要があります（臨床徴候および症状）
- -患者は、登録時に7歳以上15歳以下でなければなりません
- -患者はTanner Stage ≤ IIIでなければなりません
- -女性患者は、各注入の前に妊娠検査で陰性でなければならず、研究を通して医学的に認められた避妊法を使用しなければなりません
除外基準:
- -患者は臨床的に重要な器質的疾患（ファブリー病に関連する症状を除く）を患っており、治験責任医師の意見では試験への参加が妨げられる
- -患者は、この研究の開始から30日以内に治験薬を使用する研究に参加しました
- -患者は酵素補充療法による以前の治療を受けています
- -患者は臨床プロトコルを遵守できません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ファブラザイム
ファブラザイム 1.0 mg/kg を 2 週間ごとに患者に投与
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2週間ごとに1mg/kg
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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皮膚の毛細血管内皮におけるグロボトリアオシルセラミド (GL-3) クリアランス
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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皮膚生検をベースライン、24 週目および 48 週目に採取し、光学顕微鏡により細胞の GL-3 蓄積 (封入体) について分析しました。
各生検は、0 (なし/トレース)、1 (軽度)、2 (中程度)、および 3 (重度) の包含重症度スコアで GL-3 蓄積を伴う血管の総数について病理学者によって評価されました。
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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プラズマGL-3
時間枠：ベースライン、24 週目および 48 週目
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ベースライン、24 週目、48 週目の血漿 GL-3 値。
正常な血漿 GL-3 レベルは ≤ 7.03 µg/mL です。
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ベースライン、24 週目および 48 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2002年10月1日
一次修了 (実際)
2005年5月1日
研究の完了 (実際)
2005年7月1日
試験登録日
最初に提出
2003年12月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2003年12月24日
最初の投稿 (見積もり)
2003年12月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月13日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGAL-016-01
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。