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Uno studio di Fabrazyme in pazienti pediatrici con malattia di Fabry

13 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio multicentrico, di fase 2, in aperto sulla terapia sostitutiva con Fabrazyme (α-galattosidasi A umana ricombinante) in pazienti pediatrici con malattia di Fabry

Le persone affette dalla malattia di Fabry hanno un'alterazione del loro materiale genetico (DNA) che causa una deficienza dell'enzima a-galattosidasi A. Questo enzima aiuta a scomporre e rimuovere alcuni tipi di sostanze grasse chiamate "glicolipidi". Questi glicolipidi sono normalmente presenti all'interno del corpo nella maggior parte delle cellule. Nelle persone con malattia di Fabry, i glicolipidi si accumulano in vari tessuti come fegato, reni, pelle e vasi sanguigni perché l'a-galattosidasi A non è presente o è presente in piccole quantità. Si ritiene che l'accumulo di livelli di glicolipidi (noto anche come "globotriaosilceramide" o "GL-3") in questi tessuti causi i sintomi clinici comuni alla malattia di Fabry. I sintomi compaiono comunemente durante l'infanzia con dolore alle mani e ai piedi. Questo studio ha esplorato la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di Fabrazyme in pazienti pediatrici di età compresa tra 7 e 15 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Francia, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Francia, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Regno Unito, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente o il tutore legale devono fornire il consenso informato scritto
  • I pazienti devono avere una diagnosi clinica di malattia di Fabry e malattia di Fabry attiva (segni e sintomi clinici)
  • I pazienti devono avere almeno 7 anni ma non più di 15 anni al momento dell'arruolamento
  • I pazienti devono essere in stadio Tanner ≤ III
  • Le pazienti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo prima di ogni infusione e utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante lo studio

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha una malattia organica clinicamente significativa (ad eccezione dei sintomi relativi alla malattia di Fabry) che a parere dello sperimentatore precluderebbe la partecipazione allo studio
  • - Il paziente ha partecipato a uno studio che impiega un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio di questo studio
  • Il paziente ha ricevuto un precedente trattamento con terapia enzimatica sostitutiva
  • Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo clinico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fabrazyme
1,0 mg/kg di Fabrazyme somministrato ai pazienti ogni 2 settimane
Biologico: Fabrazyme (agalsidasi beta)
1 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • r-hαGAL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Liquidazione della globotriaosilceramide (GL-3) nell'endotelio capillare della pelle
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Le biopsie cutanee sono state prelevate al basale, alla settimana 24 e alla settimana 48 e analizzate per l'accumulo cellulare di GL-3 (inclusioni) mediante microscopia ottica. Ogni biopsia è stata valutata dai patologi per il numero totale di vasi con accumulo di GL-3 su un punteggio di gravità dell'inclusione di 0 (nessuno/traccia), 1 (lieve), 2 (moderato) e 3 (grave).
Basale, settimana 24 e settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Plasma GL-3
Lasso di tempo: Basale, settimana 24 e settimana 48
Valori plasmatici di GL-3 al basale, alla settimana 24 e alla settimana 48. Il livello plasmatico normale di GL-3 è ≤ 7,03 µg/mL.
Basale, settimana 24 e settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2002

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2005

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 dicembre 2003

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 dicembre 2003

Primo Inserito (Stima)

25 dicembre 2003

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

2 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL-016-01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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