Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fabrazyme-tutkimus lapsipotilailla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 13. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Monikeskus, vaihe 2, avoin tutkimus Fabrazymen (rekombinantti ihmisen a-galaktosidaasi A) korvaushoidosta lapsipotilailla, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tautia sairastavilla ihmisillä on muutos geneettisessä materiaalissaan (DNA), joka aiheuttaa a-galaktosidaasi A -entsyymin puutteen. Tämä entsyymi auttaa hajottamaan ja poistamaan tietyntyyppisiä rasva-aineita, joita kutsutaan "glykolipideiksi". Nämä glykolipidit ovat normaalisti läsnä kehossa useimmissa soluissa. Fabryn tautia sairastavilla ihmisillä glykolipidit kerääntyvät eri kudoksiin, kuten maksaan, munuaisiin, ihoon ja verisuoniin, koska a-galaktosidaasi A:ta ei ole läsnä tai sitä on pieniä määriä. Glykolipiditasojen (jota kutsutaan myös "globotriaosyyliseramidiksi" tai "GL-3"ksi) kertymisen näihin kudoksiin uskotaan aiheuttavan Fabryn taudille yhteisiä kliinisiä oireita. Oireet ilmaantuvat yleensä lapsuudessa käsien ja jalkojen kipuna. Tässä tutkimuksessa tutkittiin Fabrazymen turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa 7–15-vuotiailla lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Warsaw, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Ranska, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Ranska, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • University of Arizona

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan tai laillisen huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus
  • Potilailla on oltava kliininen diagnoosi Fabryn taudista ja aktiivisesta Fabryn taudista (kliiniset merkit ja oireet)
  • Potilaiden tulee olla ilmoittautumishetkellä vähintään 7-vuotiaita, mutta enintään 15-vuotiaita
  • Potilaiden tulee olla Tanner Stage ≤ III
  • Naispotilaiden on tehtävä negatiivinen raskaustesti ennen jokaista infuusiota ja käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä koko tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (lukuun ottamatta Fabryn tautiin liittyviä oireita), joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen
  • Potilas on osallistunut tutkimukseen, jossa käytettiin tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa tämän tutkimuksen alkamisesta
  • Potilas on saanut aikaisempaa hoitoa entsyymikorvaushoidolla
  • Potilas ei pysty noudattamaan kliinistä protokollaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fabrazyme
1,0 mg/kg Fabrazymea annettiin potilaille 2 viikon välein
Biologinen: Fabrazyme (agalsidaasi beeta)
1 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • r-hαGAL

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Globotriaosyyliseramidi (GL-3) puhdistuma ihon kapillaariendoteelista
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
Ihobiopsiat otettiin lähtötasolla, viikolla 24 ja viikolla 48, ja niistä analysoitiin solun GL-3:n kerääntyminen (sulkeumat) valomikroskopialla. Patologit arvioivat jokaisen koepalan niiden verisuonten kokonaismäärän suhteen, joissa oli GL-3:a kerääntymistä, ja inkluusiopisteet olivat 0 (ei mitään/jälkiä), 1 (lievä), 2 (kohtalainen) ja 3 (vakava).
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasma GL-3
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24 ja viikko 48
Plasman GL-3-arvot lähtötasolla, viikolla 24 ja viikolla 48. Normaali plasman GL-3-taso on ≤ 7,03 µg/ml.
Perustaso, viikko 24 ja viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2005

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 24. joulukuuta 2003

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. joulukuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 25. joulukuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 2. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGAL-016-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa