Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Fabrazyme u pacjentów pediatrycznych z chorobą Fabry'ego

13 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 dotyczące terapii zastępczej Fabrazyme (rekombinowanej ludzkiej a-galaktozydazy A) u dzieci i młodzieży z chorobą Fabry'ego

Osoby z chorobą Fabry'ego mają zmianę w swoim materiale genetycznym (DNA), która powoduje niedobór enzymu a-galaktozydazy A. Enzym ten pomaga rozkładać i usuwać niektóre rodzaje substancji tłuszczowych zwanych „glikolipidami”. Te glikolipidy są normalnie obecne w organizmie w większości komórek. U osób z chorobą Fabry'ego glikolipidy gromadzą się w różnych tkankach, takich jak wątroba, nerki, skóra i naczynia krwionośne, ponieważ a-galaktozydaza A nie jest obecna lub jest obecna w małych ilościach. Uważa się, że nagromadzenie poziomów glikolipidów (określanych również jako „globotriaozyloceramid” lub „GL-3”) w tych tkankach powoduje objawy kliniczne typowe dla choroby Fabry'ego. Objawy często pojawiają się w dzieciństwie z bólem dłoni i stóp. W badaniu tym oceniano bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę produktu Fabrazyme u dzieci i młodzieży w wieku od 7 do 15 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Francja, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Francja, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • University of Arizona
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent lub opiekun prawny musi przedstawić pisemną świadomą zgodę
  • Pacjenci muszą mieć kliniczną diagnozę choroby Fabry'ego i aktywną chorobę Fabry'ego (kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe)
  • Pacjenci muszą mieć co najmniej 7 lat, ale nie więcej niż 15 lat w momencie rejestracji
  • Pacjenci muszą być w stadium Tannera ≤ III
  • Pacjentki muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed każdą infuzją i stosować medycznie akceptowaną formę antykoncepcji przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Fabry'ego), która w opinii badacza wykluczałaby udział w badaniu
  • Pacjent brał udział w badaniu z zastosowaniem badanego leku w ciągu 30 dni od rozpoczęcia tego badania
  • Pacjent był wcześniej leczony enzymatyczną terapią zastępczą
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fabrazyme
1,0 mg/kg Fabrazyme podawany pacjentom co 2 tygodnie
Biologiczny: Fabrazyme (agalzydaza beta)
1 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • r-hαGAL

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klirens globotriaozyloceramidu (GL-3) w śródbłonku naczyń włosowatych w skórze
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Biopsje skóry pobierano na początku badania, w 24. i 48. tygodniu i analizowano pod kątem akumulacji komórkowej GL-3 (wtrąceń) za pomocą mikroskopii świetlnej. Każda biopsja była oceniana przez patologów pod kątem całkowitej liczby naczyń z akumulacją GL-3 w ocenie ciężkości inkluzji 0 (brak/ślad), 1 (łagodna), 2 (umiarkowana) i 3 (ciężka).
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Plazma GL-3
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Wartości GL-3 w osoczu na początku badania, w 24. i 48. tygodniu. Prawidłowy poziom GL-3 w osoczu wynosi ≤ 7,03 µg/ml.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2002

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2005

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 grudnia 2003

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2003

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 grudnia 2003

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

2 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL-016-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj