소아 파브리병 환자의 파브라자임 연구
2015년 3월 13일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
소아 파브리병 환자를 대상으로 한 Fabrazyme(Recombinant Human α-Galactosidase A) 대체 요법에 대한 다기관 2상 공개 라벨 연구
파브리병 환자는 유전 물질(DNA)에 변형이 있어 α-갈락토시다아제 A 효소 결핍을 일으킵니다.
이 효소는 "당지질"이라고 하는 특정 유형의 지방 물질을 분해하고 제거하는 데 도움이 됩니다.
이러한 당지질은 일반적으로 대부분의 세포에서 체내에 존재합니다.
파브리병 환자의 경우 α-갈락토시다아제 A가 없거나 소량 존재하기 때문에 간, 신장, 피부, 혈관과 같은 다양한 조직에 당지질이 축적됩니다.
이러한 조직에서 당지질 수준("글로보트리아오실세라마이드" 또는 "GL-3"이라고도 함)의 축적은 파브리병에 공통적인 임상 증상을 유발하는 것으로 생각됩니다.
증상은 일반적으로 손과 발의 통증과 함께 어린 시절에 나타납니다.
이 연구는 7세에서 15세 사이의 소아 환자를 대상으로 파브라자임의 안전성, 효능 및 약동학을 조사했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- University of Arizona
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Manchester
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Pendlebury, Manchester, 영국, M27 4HA
- Royal Manchester Children's Hospital
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Warsaw, 폴란드, 04-730
- Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
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Lyon, 프랑스, Cedex 03
- Hôpital Edouard Herriot
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Marseille, 프랑스, Cedex 05
- Hôpital de la Timone Enfants
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Paris, 프랑스, Cedex 15
- Hopital Europeen Georges Pompidou
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자 또는 법적 보호자는 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 환자는 파브리병 및 활동성 파브리병의 임상 진단을 받아야 합니다(임상 징후 및 증상).
- 환자는 등록 시점에 최소 7세 이상 15세 미만이어야 합니다.
- 환자는 태너 단계 ≤ III여야 합니다.
- 여성 환자는 각 주입 전에 음성 임신 검사를 받아야 하며 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 환자가 임상적으로 유의미한 기질적 질병(파브리병과 관련된 증상은 제외)을 가지고 있으며 연구자의 의견으로는 임상시험 참여가 불가능함
- 환자는 이 연구 시작 후 30일 이내에 연구 약물을 사용하는 연구에 참여했습니다.
- 환자는 이전에 효소 대체 요법으로 치료를 받았습니다.
- 환자가 임상 프로토콜을 준수할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파브라자임
2주마다 환자에게 1.0 mg/kg의 Fabrazyme 투여
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2주마다 1mg/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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글로보트리아오실세라마이드(GL-3) 피부 모세혈관 내피의 청소율
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선, 24주 및 48주에 피부 생검을 취하고 광학 현미경으로 세포 GL-3 축적(내포물)을 분석했습니다.
각 생검은 0(없음/추적), 1(약함), 2(보통) 및 3(심함)의 포함 심각도 점수에서 GL-3 축적이 있는 총 혈관 수에 대해 병리학자에 의해 평가되었습니다.
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기준선, 24주 및 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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플라즈마 GL-3
기간: 기준선, 24주 및 48주
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기준선, 24주차 및 48주차의 혈장 GL-3 값.
정상 혈장 GL-3 수치는 ≤ 7.03µg/mL입니다.
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기준선, 24주 및 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2002년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2005년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2005년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2003년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2003년 12월 24일
처음 게시됨 (추정)
2003년 12월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 4월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2015년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGAL-016-01
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파브라자임(아갈시다제 베타)에 대한 임상 시험
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Barcelonabeta Brain Research Center, Pasqual Maragall...Fundacion SARquavitae완전한
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Children's Hospital of Philadelphia사용 가능
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Uppsala University HospitalBeta-O2 Technologies Ltd.모집하지 않고 적극적으로