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Eine Studie über Fabrazyme bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Fabry

13. März 2015 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine multizentrische, offene Phase-2-Studie zur Substitutionstherapie mit Fabrazyme (rekombinante humane a-Galactosidase A) bei pädiatrischen Patienten mit Morbus Fabry

Menschen mit Morbus Fabry haben eine Veränderung in ihrem genetischen Material (DNA), die einen Mangel des Enzyms a-Galactosidase A verursacht. Dieses Enzym hilft beim Abbau und der Entfernung bestimmter Arten von Fettstoffen, die als „Glykolipide“ bezeichnet werden. Diese Glykolipide sind normalerweise in den meisten Zellen des Körpers vorhanden. Bei Menschen mit Morbus Fabry sammeln sich Glykolipide in verschiedenen Geweben wie Leber, Niere, Haut und Blutgefäßen an, da a-Galactosidase A nicht oder nur in geringen Mengen vorhanden ist. Es wird angenommen, dass der Aufbau von Glykolipidspiegeln (auch als „Globotriaosylceramid“ oder „GL-3“ bezeichnet) in diesen Geweben die klinischen Symptome verursacht, die bei der Fabry-Krankheit üblich sind. Die Symptome treten häufig in der Kindheit mit Schmerzen in Händen und Füßen auf. Diese Studie untersuchte die Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von Fabrazyme bei pädiatrischen Patienten im Alter zwischen 7 und 15 Jahren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Frankreich, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Frankreich, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Vereinigtes Königreich, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient oder Erziehungsberechtigte muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Patienten müssen eine klinische Diagnose von Morbus Fabry und aktivem Morbus Fabry haben (klinische Anzeichen und Symptome)
  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Einschreibung mindestens 7 Jahre, aber nicht älter als 15 Jahre sein
  • Die Patienten müssen im Tanner-Stadium ≤ III sein
  • Patientinnen müssen vor jeder Infusion einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der gesamten Studie eine medizinisch anerkannte Form der Empfängnisverhütung anwenden

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit Morbus Fabry), die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen nach Beginn dieser Studie an einer Studie teilgenommen, in der das Prüfpräparat eingesetzt wurde
  • Der Patient hat zuvor eine Enzymersatztherapie erhalten
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das klinische Protokoll einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fabrazyme
1,0 mg/kg Fabrazyme wird den Patienten alle 2 Wochen verabreicht
Biologisch: Fabrazyme (Agalsidase beta)
1 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • r-haGAL

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globotriaosylceramid (GL-3) Clearance im Kapillarendothel in der Haut
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Hautbiopsien wurden zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48 entnommen und mittels Lichtmikroskopie auf zelluläre GL-3-Akkumulation (Einschlüsse) analysiert. Jede Biopsie wurde von Pathologen für die Gesamtzahl der Gefäße mit GL-3-Akkumulation auf einer Einschlussschwerebewertung von 0 (keine/Spuren), 1 (leicht), 2 (mäßig) und 3 (schwer) bewertet.
Baseline, Woche 24 und Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-GL-3
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Plasma-GL-3-Werte zu Studienbeginn, Woche 24 und Woche 48. Der normale GL-3-Plasmaspiegel beträgt ≤ 7,03 µg/ml.
Baseline, Woche 24 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2002

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2005

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Dezember 2003

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Dezember 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Dezember 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

2. April 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2015

Zuletzt verifiziert

1. März 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL-016-01

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