Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фабразима у детей с болезнью Фабри

13 марта 2015 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Многоцентровое открытое исследование фазы 2 заместительной терапии фабразимом (рекомбинантная человеческая α-галактозидаза А) у педиатрических пациентов с болезнью Фабри

У людей с болезнью Фабри имеется изменение генетического материала (ДНК), которое вызывает дефицит фермента а-галактозидазы А. Этот фермент помогает расщеплять и удалять определенные типы жировых веществ, называемых «гликолипидами». Эти гликолипиды обычно присутствуют в организме в большинстве клеток. У людей с болезнью Фабри гликолипиды накапливаются в различных тканях, таких как печень, почки, кожа и кровеносные сосуды, поскольку а-галактозидаза А отсутствует или присутствует в небольших количествах. Считается, что увеличение уровней гликолипидов (также называемых «глоботриаозилцерамидом» или «GL-3») в этих тканях вызывает клинические симптомы, характерные для болезни Фабри. Симптомы обычно появляются в детстве с болью в руках и ногах. В этом исследовании изучались безопасность, эффективность и фармакокинетика Фабразима у детей в возрасте от 7 до 15 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Польша
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Соединенное Королевство, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
        • University of Arizona
  • Франция
      • Lyon, Франция, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Франция, Cedex 05
        • Hopital de la Timone Enfants
      • Paris, Франция, Cedex 15
        • Hôpital Européen Georges Pompidou

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациент или законный опекун должны предоставить письменное информированное согласие
  • Пациенты должны иметь клинический диагноз болезни Фабри и активной болезни Фабри (клинические признаки и симптомы).
  • Пациенты должны быть не моложе 7 лет, но не старше 15 лет на момент регистрации.
  • Пациенты должны иметь стадию Таннера ≤ III.
  • Пациентки женского пола должны иметь отрицательный тест на беременность перед каждой инфузией и использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • У пациента имеется клинически значимое органическое заболевание (за исключением симптомов, относящихся к болезни Фабри), которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании.
  • Пациент участвовал в исследовании с использованием исследуемого препарата в течение 30 дней после начала этого исследования.
  • Пациент ранее получал заместительную ферментную терапию.
  • Пациент не может соблюдать клинический протокол

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Фабразим
1,0 мг/кг Фабразима назначают пациентам каждые 2 недели.
Биологический: Фабразим (агалсидаза бета)
1 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • р-гагал

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клиренс глоботриаозилцерамида (GL-3) в эндотелии капилляров кожи
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24 и неделя 48
Биопсии кожи брали на исходном уровне, на 24-й и 48-й неделе и анализировали на предмет накопления клеточного GL-3 (включения) с помощью световой микроскопии. Каждая биопсия оценивалась патологами на предмет общего количества сосудов с накоплением GL-3 по шкале тяжести включения 0 (отсутствие/след), 1 (легкая), 2 (умеренная) и 3 (тяжелая).
Исходный уровень, неделя 24 и неделя 48

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазма ГЛ-3
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24 и неделя 48
Значения GL-3 в плазме на исходном уровне, на 24-й и 48-й неделе. Нормальный уровень GL-3 в плазме составляет ≤ 7,03 мкг/мл.
Исходный уровень, неделя 24 и неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2002 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2005 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2005 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 декабря 2003 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 декабря 2003 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 декабря 2003 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

2 апреля 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGAL-016-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Фабразим (агалсидаза бета)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mauritania

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться