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Um estudo de Fabrazyme em pacientes pediátricos com doença de Fabry

13 de março de 2015 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo multicêntrico, fase 2, aberto da terapia de reposição Fabrazyme (alfa-galactosidase A humana recombinante) em pacientes pediátricos com doença de Fabry

As pessoas com doença de Fabry têm uma alteração em seu material genético (DNA) que causa uma deficiência da enzima a-galactosidase A. Esta enzima ajuda a quebrar e remover certos tipos de substâncias gordurosas chamadas "glicolipídios". Esses glicolipídios estão normalmente presentes no corpo na maioria das células. Em pessoas com doença de Fabry, os glicolipídios se acumulam em vários tecidos, como fígado, rim, pele e vasos sanguíneos, porque a a-galactosidase A não está presente ou está presente em pequenas quantidades. Pensa-se que a acumulação de níveis de glicolípidos (também referidos como "globotriaosilceramida" ou "GL-3") nestes tecidos cause os sintomas clínicos comuns à doença de Fabry. Os sintomas geralmente aparecem durante a infância com dor nas mãos e nos pés. Este estudo explorou a segurança, eficácia e farmacocinética de Fabrazyme em pacientes pediátricos com idade entre 7 e 15 anos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

16

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona
  • França
      • Lyon, França, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, França, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, França, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Reino Unido, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente ou responsável legal deve fornecer consentimento informado por escrito
  • Os pacientes devem ter um diagnóstico clínico de doença de Fabry e doença de Fabry ativa (sinais e sintomas clínicos)
  • Os pacientes devem ter pelo menos 7 anos de idade, mas não mais de 15 anos de idade no momento da inscrição
  • Os pacientes devem estar no estágio de Tanner ≤ III
  • Pacientes do sexo feminino devem ter um teste de gravidez negativo antes de cada infusão e usar uma forma de contracepção medicamente aceita durante todo o estudo

Critério de exclusão:

  • O paciente tem uma doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Fabry) que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo
  • O paciente participou de um estudo empregando medicamento em investigação até 30 dias após o início deste estudo
  • O paciente recebeu tratamento anterior com terapia de reposição enzimática
  • O paciente é incapaz de cumprir o protocolo clínico

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fabrazyme
1,0 mg/kg de Fabrazyme administrado aos pacientes a cada 2 semanas
Biológico: Fabrazyme (agalsidase beta)
1 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • r-hαGAL

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Depuração de Globotriaosilceramida (GL-3) no Endotélio Capilar na Pele
Prazo: Linha de base, Semana 24 e Semana 48
As biópsias de pele foram feitas na linha de base, semana 24 e semana 48 e analisadas quanto ao acúmulo de GL-3 celular (inclusões) por microscopia de luz. Cada biópsia foi avaliada por patologistas quanto ao número total de vasos com acúmulo de GL-3 em uma pontuação de gravidade de inclusão de 0 (nenhum/traço), 1 (leve), 2 (moderado) e 3 (grave).
Linha de base, Semana 24 e Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Plasma GL-3
Prazo: Linha de base, Semana 24 e Semana 48
Valores plasmáticos de GL-3 na linha de base, semana 24 e semana 48. O nível normal de GL-3 no plasma é ≤ 7,03 µg/mL.
Linha de base, Semana 24 e Semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2002

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2005

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2005

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de dezembro de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de dezembro de 2003

Primeira postagem (Estimativa)

25 de dezembro de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

2 de abril de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2015

Última verificação

1 de março de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL-016-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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