Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Fabrazyme hos pædiatriske patienter med Fabrys sygdom

13. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et multicenter, fase 2, åbent studie af Fabrazyme (rekombinant human a-galactosidase A) erstatningsterapi hos pædiatriske patienter med Fabrys sygdom

Mennesker med Fabrys sygdom har en ændring i deres genetiske materiale (DNA), som forårsager en mangel på a-galactosidase A-enzymet. Dette enzym hjælper med at nedbryde og fjerne visse typer fedtstoffer kaldet "glykolipider". Disse glykolipider er normalt til stede i kroppen i de fleste celler. Hos mennesker med Fabrys sygdom ophobes glykolipider i forskellige væv, såsom lever, nyrer, hud og blodkar, fordi a-galactosidase A ikke er til stede eller er til stede i små mængder. Opbygningen af ​​glycolipidniveauer (også kaldet "globotriaosylceramid" eller "GL-3") i disse væv menes at forårsage de kliniske symptomer, der er fælles for Fabrys sygdom. Symptomer opstår almindeligvis i barndommen med smerter i hænder og fødder. Denne undersøgelse undersøgte sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​Fabrazyme hos pædiatriske patienter i alderen mellem 7 og 15 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Det Forenede Kongerige, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, Cedex 03
        • Hopital Edouard Herriot
      • Marseille, Frankrig, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Frankrig, Cedex 15
        • Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient eller værge skal give skriftligt informeret samtykke
  • Patienter skal have en klinisk diagnose af Fabry sygdom og aktiv Fabry sygdom (kliniske tegn og symptomer)
  • Patienter skal være mindst 7 år gamle, men ikke ældre end 15 år på tidspunktet for indskrivning
  • Patienterne skal have Tanner Stage ≤ III
  • Kvindelige patienter skal have en negativ graviditetstest før hver infusion og bruge en medicinsk accepteret form for prævention under hele undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har en klinisk signifikant organisk sygdom (med undtagelse af symptomer relateret til Fabrys sygdom), som efter investigatorens opfattelse vil udelukke deltagelse i forsøget
  • Patienten har deltaget i en undersøgelse, der anvender forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter starten af ​​denne undersøgelse
  • Patienten har tidligere modtaget behandling med enzymerstatningsterapi
  • Patienten er ikke i stand til at overholde den kliniske protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fabrazyme
1,0 mg/kg Fabrazyme givet til patienterne hver 2. uge
Biologisk: Fabrazyme (agalsidase beta)
1 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • r-haGAL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Globotriaosylceramid (GL-3) Clearance i kapillært endotel i huden
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Hudbiopsier blev taget ved baseline, uge ​​24 og uge 48 og analyseret for cellulær GL-3-akkumulering (inklusioner) ved lysmikroskopi. Hver biopsi blev evalueret af patologer for det samlede antal kar med GL-3-akkumulering på en inklusionssværhedsscore på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig).
Baseline, uge ​​24 og uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma GL-3
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
Plasma GL-3-værdier ved baseline, uge ​​24 og uge 48. Normalt plasma GL-3 niveau er ≤ 7,03 µg/ml.
Baseline, uge ​​24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2002

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2005

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. december 2003

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. december 2003

Først opslået (Skøn)

25. december 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

2. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL-016-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Fabrazyme (agalsidase beta)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner