Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Fabrazymu u dětských pacientů s Fabryho chorobou

13. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Multicentrická, 2. fáze, otevřená studie Fabrazymu (rekombinantní lidská a-galaktosidáza A) substituční terapie u pediatrických pacientů s Fabryho chorobou

Lidé s Fabryho chorobou mají změnu ve svém genetickém materiálu (DNA), která způsobuje nedostatek enzymu a-galaktosidázy A. Tento enzym pomáhá rozkládat a odstraňovat určité typy tukových látek nazývaných „glykolipidy“. Tyto glykolipidy jsou normálně přítomny v těle ve většině buněk. U lidí s Fabryho chorobou se glykolipidy hromadí v různých tkáních, jako jsou játra, ledviny, kůže a krevní cévy, protože a-galaktosidáza A není přítomna nebo je přítomna v malých množstvích. Předpokládá se, že nahromadění hladin glykolipidů (také označovaných jako "globotriaosylceramid" nebo "GL-3") v těchto tkáních způsobuje klinické příznaky, které jsou společné pro Fabryho chorobu. Příznaky se běžně objevují v dětství s bolestí rukou a nohou. Tato studie zkoumala bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku přípravku Fabrazyme u pediatrických pacientů ve věku 7 až 15 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Francie, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Francie, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Spojené království, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient nebo zákonný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas
  • Pacienti musí mít klinickou diagnózu Fabryho choroby a aktivní Fabryho choroby (klinické známky a příznaky)
  • Pacientům musí být v době zápisu alespoň 7 let, ale ne starší 15 let
  • Pacienti musí být Tannerovo stadium ≤ III
  • Pacientky musí mít před každou infuzí negativní těhotenský test a po celou dobu studie musí používat lékařsky uznávanou formu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Pacient má klinicky významné organické onemocnění (s výjimkou symptomů souvisejících s Fabryho chorobou), které by podle názoru zkoušejícího bránilo účasti ve studii
  • Pacient se do 30 dnů od zahájení této studie zúčastnil studie využívající zkoumaný lék
  • Pacient byl dříve léčen enzymovou substituční terapií
  • Pacient není schopen dodržovat klinický protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fabrazyme
1,0 mg/kg přípravku Fabrazyme podávané pacientům každé 2 týdny
Biologický: Fabrazyme (agalsidáza beta)
1 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • r-haGAL

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globotriaosylceramid (GL-3) Clearance v endotelu kapilár v kůži
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Kožní biopsie byly odebrány ve výchozím stavu, v týdnu 24 a týdnu 48 a analyzovány na akumulaci buněčného GL-3 (inkluze) pomocí světelné mikroskopie. Každá biopsie byla hodnocena patology pro celkový počet cév s akumulací GL-3 na skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (závažná).
Výchozí stav, týden 24 a týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazma GL-3
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Hodnoty GL-3 v plazmě ve výchozím stavu, v týdnu 24 a v týdnu 48. Normální hladina GL-3 v plazmě je ≤ 7,03 µg/ml.
Výchozí stav, týden 24 a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2002

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2005

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. prosince 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. prosince 2003

První zveřejněno (Odhad)

25. prosince 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

2. dubna 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL-016-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit