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Un estudio de Fabrazyme en pacientes pediátricos con enfermedad de Fabry

13 de marzo de 2015 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio multicéntrico, de fase 2, abierto, de terapia de reemplazo con Fabrazyme (α-galactosidasa A humana recombinante) en pacientes pediátricos con enfermedad de Fabry

Las personas con la enfermedad de Fabry tienen una alteración en su material genético (ADN) que provoca una deficiencia de la enzima a-galactosidasa A. Esta enzima ayuda a descomponer y eliminar ciertos tipos de sustancias grasas llamadas "glicolípidos". Estos glicolípidos normalmente están presentes dentro del cuerpo en la mayoría de las células. En las personas con la enfermedad de Fabry, los glicolípidos se acumulan en varios tejidos, como el hígado, los riñones, la piel y los vasos sanguíneos, porque la a-galactosidasa A no está presente o lo está en pequeñas cantidades. Se cree que la acumulación de niveles de glicolípidos (también conocida como "globotriaosilceramida" o "GL-3") en estos tejidos causa los síntomas clínicos que son comunes a la enfermedad de Fabry. Los síntomas comúnmente aparecen durante la infancia con dolor en las manos y los pies. Este estudio exploró la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de Fabrazyme en pacientes pediátricos de entre 7 y 15 años.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona
  • Francia
      • Lyon, Francia, Cedex 03
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Marseille, Francia, Cedex 05
        • Hôpital de la Timone Enfants
      • Paris, Francia, Cedex 15
        • Hôpital Europeén Georges Pompidou
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
    • Manchester
      • Pendlebury, Manchester, Reino Unido, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente o tutor legal debe dar su consentimiento informado por escrito
  • Los pacientes deben tener un diagnóstico clínico de enfermedad de Fabry y enfermedad de Fabry activa (signos y síntomas clínicos)
  • Los pacientes deben tener al menos 7 años de edad pero no más de 15 años al momento de la inscripción
  • Los pacientes deben estar en estadio de Tanner ≤ III
  • Las pacientes deben tener una prueba de embarazo negativa antes de cada infusión y utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  • El paciente tiene una enfermedad orgánica clínicamente significativa (con la excepción de los síntomas relacionados con la enfermedad de Fabry) que, en opinión del investigador, impediría la participación en el ensayo.
  • El paciente ha participado en un estudio que emplea un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al inicio de este estudio.
  • El paciente ha recibido tratamiento previo con terapia de reemplazo enzimático
  • El paciente no puede cumplir con el protocolo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fabrazyme
1,0 mg/kg de Fabrazyme administrado a los pacientes cada 2 semanas
Biológico: Fabrazyme (agalsidasa beta)
1 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • r-hαGAL

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aclaramiento de globotriaosilceramida (GL-3) en el endotelio capilar de la piel
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
Se tomaron biopsias de piel al inicio, la semana 24 y la semana 48 y se analizaron para la acumulación celular de GL-3 (inclusiones) mediante microscopía óptica. Cada biopsia fue evaluada por patólogos para determinar el número total de vasos con acumulación de GL-3 en una puntuación de gravedad de inclusión de 0 (ninguna/trazas), 1 (leve), 2 (moderada) y 3 (grave).
Línea de base, semana 24 y semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Plasma GL-3
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24 y semana 48
Valores plasmáticos de GL-3 al inicio, la semana 24 y la semana 48. El nivel plasmático normal de GL-3 es ≤ 7,03 µg/mL.
Línea de base, semana 24 y semana 48

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2002

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2005

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de diciembre de 2003

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de diciembre de 2003

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de diciembre de 2003

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

2 de abril de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2015

Última verificación

1 de marzo de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL-016-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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