骨髄異形成患者における輸血による鉄過剰症の治療に関する研究

包含基準:

• -IPSS基準によって決定された低または中（INT-1）リスクMDSの男性または女性患者で、輸血による鉄過剰症。 注: 患者が血液学的に安定している場合は、スクリーニング前の 3 か月以内に完了した骨髄形態および細胞遺伝学的研究を使用できます。 細胞遺伝学研究を取得するためのあらゆる試みを行う必要があります。ただし、培養に失敗した場合は、骨髄吸引を繰り返す必要はありません。 この場合、骨髄芽球が 11% 未満の RAEB が受け入れられます。
• スクリーニング時にキレート療法を受けている患者は、治験薬の初回投与前に 1 日間のウォッシュアウトが必要でした。
• 年齢：18歳以上

• 血清フェリチン：

  • スクリーニング期間に入る場合：前年中に少なくとも2週間間隔で少なくとも2回、1000 µg / mL以上の血清フェリチン。 サンプルは、付随する感染がない状態で取得する必要があります。
  • -研究への登録のため：付随感染の非存在下で得られたスクリーニング（中央検査室経由）で1000μg/ mL以上の血清フェリチン
• 生涯で最低20回のパック赤血球輸血
• -平均余命が6か月以上
• 女性は、血清または尿の妊娠検査が陰性であり、効果的な避妊方法を使用している必要があります。または、臨床的に文書化された子宮全摘出術および/または卵巣摘出術、または卵管結紮術を受けているか、閉経後（少なくとも12か月の無月経によって定義されます）である必要があります。
• -書面によるインフォームドコンセントを提供できる

除外基準:

• 血清クレアチニン値が2×正常上限値（ULN）を超える
• -5×ULNを超えるALTまたはAST。
• -活動性B型肝炎またはC型肝炎の臨床的または検査的証拠（HBsAbの非存在下でのHBsAg -または-HCV RNA陽性および正常範囲を超えるALTを伴うHCV Ab陽性）
• -スクリーニング中の非最初の排尿サンプル（またはスクリーニングのために取得した3つのサンプルのうちの2つ）で0.5 mg / mgを超える尿タンパク質/クレアチニン比によって示される有意なタンパク尿
• -HIV陽性検査結果の履歴（ELISAまたはウェスタンブロット）
• 2を超えるECOGパフォーマンスステータス
• コントロールされていない全身性高血圧
• 標準的な医学療法では制御できない不安定な心疾患
• -第3度房室（AV）ブロックまたは正常範囲を超えるQT間隔延長
• -鉄キレート化に関連する臨床的に関連する眼毒性の病歴
• 妊娠中または授乳中
• -過去4週間以内の全身治験薬または過去7日以内の局所治験薬による治療。

• 薬物の吸収、分布、代謝または排泄を著しく変化させる可能性のあるその他の外科的または医学的状態。 調査官は、次のいずれかの証拠によって導かれる必要があります。

  • 炎症性腸症候群、胃炎、潰瘍、胃腸または直腸出血;
  • 胃切除術、胃腸瘻術、または腸切除術などの主要な消化管手術;
  • 異常なリパーゼまたはアミラーゼによって示される、膵臓損傷または膵炎、または膵臓機能障害/損傷の徴候;
  • 尿路閉塞または排尿困難。
• -潜在的に信頼できない、および/または協力的でないと考えられる医療レジメンまたは患者への不遵守の歴史