本態性振戦に対するゾニサミドの安全性/有効性試験

本態性振戦は一般的であり、40 歳以上の人口の約 4% に影響を与えます。 これらのうち、約半数は医学的治療が必要な厄介な振戦を持っていますが、満足のいく治療が得られるのは半数だけです。 したがって、約 100 万人のアメリカ人が、本態性振戦の適切な治療法を見つけることができなかったと見積もることができます。 現在使用されている薬は、有効性または耐性の欠如により失敗する可能性があります。 本態性振戦に対するゾニサミドの有効性に関する逸話的な経験に遭遇した後、我々は、振戦の盲検化されたビデオテープの評価を用いて、単一部位の開放治療の漸増用量研究を実施することに決めました. ゾニサミドは現在、てんかんの治療薬として米国で販売されています。 他の条件での使用は実験的なものです。

両側の手振戦のある健康な参加者は、最初に IRB 承認のインフォームド コンセント フォームに署名し、次にスクリーニング訪問で評価を受けて、健康であることを確認し (身体的および神経学的検査、定期的な血液検査、心電図)、評価スケールによる振戦評価を受けます。 各訪問時の震えはビデオに記録され、評価者によって公然と評価されます。 参加者が適格基準を満たしている場合は、ベースライン訪問 (訪問 1) に戻り、振戦の評価とゾニサミドの初回投与を繰り返します。

治験薬は、最初は 1 日 50 mg の錠剤 1 錠として服用し、その後、2 週間ごとに 1 錠ずつ増量し、1 日 2 回服用するのは 3 錠 (150 mg) までとします。 この 12 週間の用量調整段階では、参加者は振戦の評価と健康状態の確認のために 4 週間ごとに診療所で診察を受けます。 また、参加者には毎週電話で連絡があります。 副作用を示唆する症状が発生した場合は、症状を解決するためにエスカレーションを中止するか、用量を減らします。

12 週間の用量調整段階の終了時に、来院 4 で、1 日あたり 300 mg の目標用量またはそれより少ないが許容される用量で有意な振戦の減少が起こったかどうかを判断します。 そうでない場合、参加者は研究を中止します。 利益が発生した場合、被験者はゾニサミドをさらに12週間服用し続けるように招待され、その結果、参加者は最後の訪問（訪問5）で見られます。

ビデオテープは、作成された順序が明らかにならないようにコード化され、振戦の程度は、研究参加者を知らない評価者によって評価されます。