En sikkerhet/effektivitetsprøve av Zonisamid for essensiell tremor

Essensiell skjelving er vanlig, og påvirker omtrent fire prosent av befolkningen over 40 år. Av disse har omtrent halvparten plagsom skjelving som krever medisinsk behandling, men bare halvparten av disse finner tilfredsstillende behandling. Dermed kan det anslås at rundt en million amerikanere ikke har vært i stand til å finne adekvat terapi for deres essensielle skjelving. For tiden brukte medisiner kan mislykkes på grunn av manglende effekt eller toleranse. Etter å ha møtt anekdotisk erfaring med zonisamids effekt for essensiell tremor, bestemte vi oss for å gjennomføre en enkeltsteds åpen behandling med økende dosestudie med blindede videobåndvurderinger av tremor. Zonisamid er for tiden på markedet i USA for epilepsi. Bruken under andre forhold er eksperimentell.

Friske deltakere med bilateral håndskjelving vil i utgangspunktet signere et IRB-godkjent informert samtykkeskjema, og deretter ha vurderinger i et screeningbesøk for å fastslå at de er friske (fysiske og nevrologiske undersøkelser, rutinemessige blodprøver, elektrokardiogram) og tremorvurderinger med vurderingsskalaer. Tremor ved hvert besøk vil bli videofilmet, samt vurderes åpent av en vurderer. Hvis deltakerne oppfyller kvalifikasjonskriteriene, vil de gå tilbake til et baseline-besøk (besøk 1) for gjentatt skjelvingsvurdering og den første utleveringen av zonisamid.

Studiemedisinen tas i utgangspunktet som én 50 mg tablett daglig, deretter økes dosen med én tablett annenhver uke, til ikke mer enn 3 tabletter (150 mg) tatt to ganger daglig. I løpet av denne 12-ukers dosejusteringsfasen vil deltakeren bli sett på klinikken hver 4. uke for tremorvurderinger og gjennomgang av helsetilstand. I tillegg vil deltakeren bli kontaktet på telefon hver uke. Hvis det oppstår et symptom som tyder på bivirkninger, vil eskaleringen stoppes eller dosen reduseres for å løse symptomene.

Ved slutten av den 12-ukers dosejusteringsfasen, ved besøk 4, vil det bli bestemt om det har skjedd en meningsfull tremorreduksjon ved måldosen på 300 mg per dag eller ved en lavere, men tolerert dose. Hvis ikke, vil deltakeren avbryte studien. Hvis fordel har oppstått, vil forsøkspersonen bli invitert til å fortsette å ta zonisamid i ytterligere 12 uker, ved avslutningen av dette vil deltakeren bli sett i det siste besøket (besøk 5).

Videobåndene vil bli kodet slik at rekkefølgen de ble laget ikke er synlig, og graden av skjelving vil bli vurdert av en vurderer som ikke kjenner studiedeltakerne.