特発性炎症性ミオパシー疾患における幹細胞移植
難治性特発性炎症性ミオパシー疾患患者における造血幹細胞移植を伴う高用量シクロホスファミドおよびATG：第I相試験
調査の概要
詳細な説明
コンディショニングレジメン (無菌試験を確実にするために、幹細胞の収集とコンディショニングレジメンの開始の間に最低 14 日間必要です)。
コンディショニングレジメンの概要を以下に示します。
-5、-4、-3、および -2 日目に、シクロホスファミド 50 mg/kg/日を 250 cc の生理食塩水で 1 時間かけて IV 投与します。 実際の体重が理想体重未満の場合、シクロホスファミドは実際の体重に基づいて投与されます。 実際の体重が理想体重よりも大きい場合、シクロホスファミドは調整された理想体重として与えられます。 調整済み理想体重 = 理想体重 + 40% (実際の体重から理想体重を引いたもの)。
Mesna 50mg/kg/日は、250 cc の通常の生理食塩水または D5W で 24 時間にわたって IV で投与され、各用量は午前 10 時に開始されます。 重量ベースは、上記のシクロホスファミドと同じように計算されます。
1ATG (ウサギ) -6 日目に 0.5 mg/kg、-5、-4、-3、-2、および -1 日目に 1 mg/kg (合計 5.5 mg/kg、用量調整なし) を 10 時間かけて IV 投与するシクロホスファミドの注入の少なくとも 1 時間後から 250 cc の通常の生理食塩水に浸します。 注入の 30 分前に、アセトアミノフェン 650 mg po およびジフェンヒドラミン 25 mg po / IV を前投薬します。
メチルプレドニゾロン - 250mg IV の推奨用量は、各 ATG 注入の 30 分前に投与する必要があります。
水分補給 - 推奨される 125 cc/hr NS の速度は、最初のシクロホスファミド投与の 6 時間前から開始し、最後のシクロホスファミド投与の 24 時間後まで継続する必要があります。 水分補給率は積極的に調整されます。 BID ウェイトが取得されます。 液体の量は、患者の体液の状態に基づいて変更できます。 最小目標尿量は 2 リットル/m2/日です
G-CSF 5 mcg/kg/日を皮下投与し、好中球の絶対数が少なくとも 500/μl に達するまで続けます。
リツキサン 500 mg は、ATG の初回投与の前日と幹細胞注入の翌日に IV 投与されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -移植前評価時の年齢が16歳以上65歳以下。
- 多発性筋炎、皮膚筋炎、若年性多発性筋炎・皮膚筋炎、その他の膠原病に伴う筋炎の確定診断。 診断には、電気生理学的研究と組織病理学的特徴が必要です。 筋肉炎症のMRI証拠または活動性筋炎の組織学的証拠は、エントリー時に必須です。 患者が悪性腫瘍に関連する皮膚筋炎/多発性筋炎を患っていた場合、患者は 5 年間悪性腫瘍がなく、治癒したと見なされなければなりません。
- -高用量のコルチコステロイドを含む少なくとも3か月の従来の治療に失敗した患者（開始するプレドニゾンの同等の投与量> 1.0 mg / kg /日）、および次の2つ以上にも失敗した必要があります：シクロホスファミド、アザチオプリン、6- MP、メトトレキサート、タクロリムス、シクロスポリン A、ミコフェノール酸モフェチル、TNF 阻害剤 (例: エタネルセプト）、IVIG、またはその他の免疫抑制薬または免疫調節薬。
失敗は (以下の 1 つまたは複数) によって定義されます (無関係な条件によるものではありません)。
- 筋肉由来の酵素（CPK、アルドラーゼ）の上昇を伴う持続的な筋力低下（MRCによるグレード4/5またはそれ以上）
- 肺機能の悪化、特に活動性肺胞炎を示す 12 か月にわたる %VC または DLCo > 15%。
- -心筋症の異常な心電図または心エコー検査の証拠。
- 若年性皮膚筋炎/多発性筋炎における進行性関節拘縮、進行性石灰沈着、血管炎、または皮膚潰瘍の存在。
除外基準:
- -PSの低下が疾患自体によるものでない限り、登録時のパフォーマンス（PS）ステータスが低い（ECOG> 2）。
次のような重大な終末器官の損傷 (IIM によるものではない):
- MUGAまたは心エコー図での運動試験中のLVEF <40％またはLVEFの悪化。
- 未治療の生命を脅かす不整脈。
- -アクティブな虚血性心疾患または心不全。
- DLCo <40% または FEV1/FEV < 50%。
- 血清クレアチニン>2.5またはクレアチニンクリアランス<30ml/分。
- -ギルバート病によるものでない限り、肝硬変、トランスアミナーゼが正常限界の3倍以上、またはビリルビンが2.0以上。
- HIV陽性。
- -制御されていない真性糖尿病、または研究者の意見では、積極的な治療に耐える患者の能力を危険にさらすその他の病気。
- -限局性基底細胞がんまたは扁平上皮がんを除く悪性腫瘍の既往歴。 患者が局所外科療法によって治癒すると判断されるその他の悪性腫瘍、例えば頭頸部がん、またはステージ I または II の乳がんなど (ただしこれらに限定されません) は、個別に考慮されます。
- 妊娠検査陽性、避妊の効果的な手段を追求できない、または追求できない、治療の副作用として不可逆的な不妊症を進んで受け入れない、または理解できない。
- 治療またはインフォームドコンセントの遵守を不可能にする精神疾患または精神的欠陥。
- -インフォームドコンセントを与えることができない。
- 血小板数が 100,000/ul 未満、ANC が 1000/ul 未満などの主要な血液学的異常。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：造血幹細胞移植
コンディショニングレジメン後の造血幹細胞移植としての介入：コンディショニングレジメン後に自家造血幹細胞を注入します
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他の名前：
自家造血幹細胞移植
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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サバイバル
時間枠：最長5年
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サバイバル
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最長5年
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
- 神経系疾患
- 筋骨格疾患
- 神経筋疾患
- 筋肉の病気
- 筋炎
- 薬の生理作用
- 薬理作用の分子機構
- 自律神経剤
- 末梢神経系エージェント
- 抗炎症剤
- 抗リウマチ剤
- 抗悪性腫瘍薬
- 免疫抑制剤
- 免疫学的要因
- 制吐薬
- 胃腸薬
- グルココルチコイド
- ホルモン
- ホルモン、ホルモン代替物、およびホルモン拮抗薬
- 抗腫瘍剤、ホルモン剤
- 神経保護剤
- 保護剤
- 抗悪性腫瘍薬、アルキル化
- アルキル化剤
- 骨髄破壊的アゴニスト
- 抗悪性腫瘍剤、免疫
- プレドニゾロン
- 酢酸メチルプレドニゾロン
- メチルプレドニゾロン
- メチルプレドニゾロンヘミスクシネート
- 酢酸プレドニゾロン
- ヘミコハク酸プレドニゾロン
- リン酸プレドニゾロン
- シクロホスファミド
- リツキシマブ
その他の研究ID番号
- NU FDA IIM.Auto2003
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