Őssejt-transzplantáció idiopátiás gyulladásos myopathiás betegségekben

Bevételi kritériumok:

1. Életkor ≥ 16 év és ≤ 65 év a transzplantációs értékelés időpontjában.
2. Polimiozitisz, dermatomyositis, juvenilis polimiozitisz/dermatomiozitisz és más kollagénbetegségekkel összefüggő myositis megállapított diagnózisa. A diagnózis elektrofiziológiai vizsgálatokat és kórszövettani jellemzőket igényel. Az izomgyulladás vagy az aktív myositis szövettani bizonyítéka a belépéskor kötelező. Ha a betegnek rosszindulatú daganathoz társuló dermatomyositise/polymyositise volt, a betegnek 5 évig rosszindulatú daganattól mentesnek kell lennie, és gyógyultnak kell tekinteni.
3. Azok a betegek, akiknél sikertelen volt a legalább 3 hónapig tartó hagyományos kezelés, beleértve a nagy dózisú kortikoszteroidokat (a prednizon egyenértékű dózisa >1,0 mg/ttkg/nap a kezdéskor), és az alábbiak közül kettő vagy több sikertelen volt: ciklofoszfamid, azatioprin, 6- MP, metotrexát, takrolimusz, ciklosporin A, mikofenolát-mofetil, TNF-gátló (pl. etanercept), IVIG vagy bármely más immunszuppresszív gyógyszer vagy immunmoduláló gyógyszer.

4. A kudarcot (az alábbiak közül egy vagy több) határozza meg (nem független körülmények okozzák):

   • Tartós izomgyengeség (4/5 fokozat vagy rosszabb MRC alapján) az izomból származó enzimek (CPK, aldoláz) emelkedésével
   • A tüdőfunkció romlása, különösen a %VC vagy DLCo > 15% 12 hónap alatt, ami aktív alveolitisre utal.
   • Rendellenes EKG vagy kardiomiopátia echokardiográfiás bizonyítéka.
   • Progresszív ízületi kontraktúra, progresszív kalcinózis, vasculitis vagy bőrfekélyek fiatalkori dermatomyositisben/polymyositisben.

Kizárási kritériumok:

1. Gyenge teljesítmény (PS) állapot (ECOG >2) a belépés időpontjában, kivéve, ha a PS csökkenése maga a betegség miatt van.

2. Jelentős végszervi károsodások, például (nem IIM okozta):

   • LVEF <40% vagy az LVEF romlása MUGA-n vagy echokardiogramon végzett terhelési teszt során.
   • Kezeletlen életveszélyes aritmia.
   • Aktív ischaemiás szívbetegség vagy szívelégtelenség.
   • DLCo <40% vagy FEV1/FEV <50%.
   • Szérum kreatinin > 2,5 vagy kreatinin clearance < 30 ml/perc.
   • Májcirrhosis, a transzaminázok a normál határértékek háromszorosa felett vagy a bilirubinszint >2,0, kivéve, ha Gilbert-kór okozza.
3. HIV pozitív.
4. Nem kontrollált diabetes mellitus, vagy bármely más olyan betegség, amely a vizsgálók véleménye szerint veszélyezteti a beteg agresszív kezeléstűrő képességét.
5. Korábbi rosszindulatú daganatok, kivéve a lokalizált bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot. Az egyéb rosszindulatú daganatok esetében, amelyekről a páciens helyi sebészeti kezeléssel gyógyultnak ítélik, mint például (de nem kizárólagosan) a fej-nyaki rák, vagy az I. vagy II. stádiumú emlőrák, egyénileg mérlegeljük.
6. Pozitív terhességi teszt, a fogamzásgátlás hatékony eszközeinek alkalmazására való képtelenség vagy képtelenség, a visszafordíthatatlan sterilitás készséges elfogadásának vagy megértésének elmulasztása a terápia mellékhatásaként.
7. Pszichiátriai betegség vagy mentális hiányosság, amely lehetetlenné teszi a kezelés vagy a tájékozott beleegyezés betartását.
8. Képtelenség tájékozott beleegyezést adni.
9. Jelentős hematológiai rendellenességek, mint például a vérlemezkeszám kevesebb, mint 100 000/ul, az ANC kevesebb, mint 1000/ul.