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특발성 염증성 근병증 질환에서의 줄기세포 이식

2017년 11월 3일 업데이트: Richard Burt, MD, Northwestern University

난치성 특발성 염증성 근병증 환자의 조혈 줄기 세포 이식을 통한 고용량 시클로포스파마이드 및 ATG: 1상 시험

근염은 일반적으로 신체를 보호하지만 현재 신체 내의 근육 및 기타 기관 시스템을 공격하는 세포인 면역 세포로 인한 것으로 여겨지는 질병입니다. 결과적으로 영향을 받은 근육과 기관이 제대로 작동하지 않아 쇠약, 삼키기 어려움, 피부 발진, 호흡기 문제, 심장 문제, 관절 경직, 연조직 석회화 및 혈관염(혈액 순환 문제)을 유발합니다. 이 질병의 진행 가능성이 높습니다. 이 연구는 환자를 고용량의 사이클로포스파마이드(면역 기능을 감소시키는 약물)와 ATG(이 질병을 유발하는 것으로 생각되는 면역 세포를 죽이는 단백질)로 치료한 후 이전의 복귀 여부를 조사하기 위해 고안되었습니다. 수집된 혈액 줄기 세포는 근염의 진행을 멈출 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

컨디셔닝 요법(무균 테스트를 보장하기 위해 줄기 세포 수집과 컨디셔닝 요법 시작 사이에 최소 14일이 필요합니다).

컨디셔닝 요법은 아래에 요약되어 있습니다.

사이클로포스파마이드 50mg/kg/일은 -5, -4, -3, -2일에 생리 식염수 250cc에서 1시간에 걸쳐 IV로 투여됩니다. 실제 체중 < 이상 체중인 경우 실제 체중을 기준으로 사이클로포스파마이드를 투여합니다. 실제 체중이 이상 체중보다 크면 사이클로포스파미드가 조정된 이상 체중으로 주어집니다. 조정된 이상 체중 = 이상 체중 + 40%(실제 체중에서 이상 체중을 뺀 값).

Mesna 50mg/kg/일은 250cc의 일반 식염수 또는 D5W에서 24시간 동안 각 용량을 오전 10시에 시작하여 IV로 제공됩니다. 무게 기반은 위와 같이 시클로포스파미드와 동일하게 계산됩니다.

1ATG(토끼) -6일에 0.5mg/kg 및 -5, -4, -3, -2 및 -1일에 1mg/kg(총 5.5mg/kg, 용량 조정 없음)을 10시간에 걸쳐 IV 투여함 사이클로포스파마이드 주입 후 최소 1시간 후에 생리식염수 250cc에서 시작합니다. 주입 30분 전에 아세트아미노펜 650mg po 및 디펜히드라민 25mg po/IV로 전처치하십시오.

Methylprednisolone- 250mg IV의 권장 용량은 각 ATG 주입 30분 전에 투여해야 합니다.

수분 공급 - 125cc/hr NS의 제안된 속도는 첫 번째 사이클로포스파미드 투여 6시간 전에 시작하여 마지막 사이클로포스파미드 투여 후 24시간까지 계속되어야 합니다. 수화 속도는 적극적으로 조정됩니다. BID 가중치를 얻습니다. 수액의 양은 환자의 수액 상태에 따라 수정될 수 있습니다. 최소 목표 소변량은 2리터/m2/일입니다.

G-CSF 5mcg/kg/일을 피하 투여하고 절대 호중구 수가 최소 500/µl에 도달할 때까지 계속합니다.

리툭산 500mg은 ATG 첫 투여 전날과 줄기세포 주입 다음날 정맥주사한다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 이식 전 평가 당시 연령 ≥ 16세 및 ≤ 65세.
  2. 다발근염, 피부근염, 소아 다발근염/피부근염 및 기타 콜라겐 질환과 관련된 근염의 확립된 진단. 진단에는 전기생리학적 연구와 조직병리학적 특징이 필요합니다. 근육 염증의 MRI 증거 또는 활동성 근염의 조직학적 증거는 입학 시 필수입니다. 환자에게 악성 종양과 관련된 피부근염/다발성 근염이 있는 경우, 환자는 5년 동안 악성이 없어야 하며 완치된 것으로 간주됩니다.
  3. 고용량 코르티코스테로이드(시작까지 동등한 용량의 프레드니손 >1.0mg/kg/일)를 포함하여 최소 3개월 동안 기존의 치료에 실패한 환자 및 다음 중 2개 이상도 실패한 환자: 시클로포스파미드, 아자티오프린, 6- MP, 메토트렉세이트, 타크로리무스, 사이클로스포린 A, 미코페놀레이트 모페틸, TNF 억제제(예: etanercept), IVIG 또는 기타 면역억제제 또는 면역조절제.

  4. 실패는 (다음 중 하나 이상)으로 정의됩니다(관련 없는 조건으로 인해 발생하지 않음).

    • 근육 유래 효소(CPK, 알돌라제)의 상승으로 인한 지속적인 근육 약화(MRC에 의해 4/5등급 이하)
    • 악화되는 폐 기능, 특히 활성 폐포염을 나타내는 12개월 동안 %VC 또는 DLCo > 15%.
    • 비정상적인 EKG 또는 심근병증의 심초음파 증거.
    • 소아 피부근염/다발근육염에서 진행성 관절 구축, 진행성 석회화, 혈관염 또는 피부 궤양의 존재.

제외 기준:

  1. PS의 감소가 질병 자체로 인한 것이 아닌 한, 진입 시점의 성능 저하(PS) 상태(ECOG >2).

  2. 다음과 같은 심각한 말단 장기 손상(IIM에 의해 유발되지 않음):

    • LVEF <40% 또는 MUGA 또는 심초음파에서 운동 테스트 중 LVEF 저하.
    • 치료되지 않은 생명을 위협하는 부정맥.
    • 활성 허혈성 심장 질환 또는 심부전.
    • DLCo <40% 또는 FEV1/FEV < 50%.
    • 혈청 크레아티닌 >2.5 또는 크레아티닌 청소율 <30ml/min.
    • 간경변증, 아미노전달효소가 정상 한계의 3배 초과 또는 빌리루빈 >2.0(길버트병이 아닌 경우).
  3. HIV 양성.
  4. 조절되지 않는 진성 당뇨병, 또는 조사관의 의견으로는 공격적인 치료를 견딜 수 있는 환자의 능력을 위태롭게 할 수 있는 기타 질병.
  5. 국소 기저 세포 또는 편평 피부암을 제외한 악성 종양의 이전 병력. 두경부암 또는 1기 또는 2기 유방암과 같이 환자가 국소 수술 요법으로 완치된 것으로 판단되는 기타 악성 종양은 개별적으로 고려됩니다.
  6. 긍정적인 임신 테스트, 효과적인 피임 수단을 추구할 수 없거나 추구할 수 없음, 치료의 부작용으로 돌이킬 수 없는 불임을 기꺼이 받아들이거나 이해하지 못함.
  7. 치료 또는 정보에 입각한 동의를 준수할 수 없게 만드는 정신 질환 또는 정신적 결함.
  8. 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
  9. 혈소판 수가 100,000/ul 미만, ANC가 1000/ul 미만과 같은 주요 혈액학적 이상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 조혈모세포이식
컨디셔닝 요법 후 조혈모세포 이식으로서의 개입: 컨디셔닝 요법 후 자가 조혈모세포를 주입함
의약품: 사이클로포스파마이드
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: 메틸프레드니솔론
의약품: G-CSF
의약품: 메스나
생물학적: 조혈모세포이식
자가조혈모세포이식
의약품: ATG(토끼)
의약품: 리툭산

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
활착
기간: 최대 5년
활착
최대 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Northwestern University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2005년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2006년 1월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2006년 1월 15일

처음 게시됨 (추정)

2006년 1월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 11월 3일

마지막으로 확인됨

2017년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NU FDA IIM.Auto2003

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