特发性炎症性肌病的干细胞移植
大剂量环磷酰胺和 ATG 联合造血干细胞移植治疗难治性特发性炎症性肌病患者：I 期试验
研究概览
详细说明
调节方案（为了确保无菌测试，干细胞收集和开始调节方案之间至少需要 14 天）。
预处理方案概述如下：
在第-5、-4、-3 和-2 天，将在 250 cc 生理盐水中在 1 小时内静脉内给予环磷酰胺 50 mg/kg/天。 如果实际体重<理想体重，则按实际体重给予环磷酰胺。 如果实际体重＞理想体重，则给予环磷酰胺作为调整后的理想体重。 调整后的理想体重=理想体重+40%（实际体重减去理想体重）。
Mesna 50mg/kg/day 将在 250 cc 生理盐水中在 24 小时内静脉注射，或从上午 10 点开始每剂 D5W。 重量基础与上述环磷酰胺的计算相同。
1ATG（兔）第 -6 天 0.5 mg/kg，第 -5、-4、-3、-2 和 -1 天 1mg/kg（总计 5.5mg/kg，无剂量调整）将在 10 小时内静脉注射在输注环磷酰胺后至少 1 小时开始在 250 cc 生理盐水中。 输注前 30 分钟预先给药对乙酰氨基酚 650 mg po 和苯海拉明 25 mg po/IV。
甲基泼尼松龙 - 每次 ATG 输注前 30 分钟应给予建议剂量 250mg IV。
水合作用——建议的 125 cc/hr NS 速率应在首次环磷酰胺给药前 6 小时开始，并持续至最后一次环磷酰胺给药后 24 小时。 水合作用的速度将被积极调整。 将获得投标权重。 可以根据患者的液体状态修改液体量。 最小目标尿量为 2 升/平方米/天
G-CSF 5 mcg/kg/day 将皮下给药并持续给药，直到中性粒细胞绝对计数达到至少 500/µl。
Rituxan 500 mg 将在第一次 ATG 给药前一天和干细胞输注后的第二天静脉注射。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University, Feinberg School of Medicine
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 移植前评估时年龄 ≥ 16 岁且 ≤ 65 岁。
- 多发性肌炎、皮肌炎、幼年多发性肌炎/皮肌炎以及与其他胶原病相关的肌炎的明确诊断。 诊断需要电生理学研究和组织病理学特征。 肌肉炎症的 MRI 证据或活动性肌炎的组织学证据在入学时是强制性的。 如果患者患有与恶性肿瘤相关的皮肌炎/多发性肌炎，患者必须在 5 年内没有恶性肿瘤并被认为已治愈。
- 至少 3 个月的常规治疗失败的患者，包括大剂量皮质类固醇（泼尼松的等效剂量 > 1.0 mg/kg/天开始），并且还必须有以下两项或多项失败：环磷酰胺、硫唑嘌呤、6- MP、甲氨蝶呤、他克莫司、环孢菌素 A、霉酚酸酯、TNF 抑制剂（例如 依那西普）、IVIG 或任何其他免疫抑制药物或免疫调节药物。
故障由（以下一项或多项）定义（不是由不相关的条件引起）：
- 持续性肌肉无力（MRC 4/5 级或更糟）伴有肌肉衍生酶（CPK、醛缩酶）升高
- 肺功能恶化，尤其是 %VC 或 DLCo > 15% 超过 12 个月表明活动性肺泡炎。
- 心肌病的心电图或超声心动图异常证据。
- 青少年皮肌炎/多发性肌炎中存在进行性关节挛缩、进行性钙质沉着、血管炎或皮肤溃疡。
排除标准：
- 入组时表现 (PS) 状态不佳 (ECOG >2)，除非 PS 下降是由疾病本身引起的。
显着的终末器官损伤，例如（不是由 IIM 引起）：
- MUGA 或超声心动图运动试验期间 LVEF <40% 或 LVEF 恶化。
- 未经治疗的危及生命的心律失常。
- 活动性缺血性心脏病或心力衰竭。
- DLCo <40% 或 FEV1/FEV < 50%。
- 血清肌酐 >2.5 或肌酐清除率 <30ml/min。
- 肝硬化、转氨酶 > 正常限值的 3 倍或胆红素 >2.0，除非是由于吉尔伯特病。
- 艾滋病毒阳性。
- 不受控制的糖尿病，或研究人员认为会危及患者耐受积极治疗能力的任何其他疾病。
- 除局限性基底细胞癌或鳞状皮肤癌外，既往恶性肿瘤病史。 患者被判断为可通过局部手术治疗治愈的其他恶性肿瘤，例如（但不限于）头颈癌，或 I 期或 II 期乳腺癌，将根据个体情况进行考虑。
- 妊娠试验呈阳性，无法或无法寻求有效的节育手段，未能自愿接受或理解不可逆转的不育是治疗的副作用。
- 精神疾病或精神缺陷导致无法遵守治疗或知情同意。
- 无法给予知情同意。
- 主要血液学异常，例如血小板计数低于 100,000/ul，ANC 低于 1000/ul。
学习计划
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NU FDA IIM.Auto2003
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环磷酰胺的临床试验
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