Greffe de cellules souches dans les myopathies inflammatoires idiopathiques

Critère d'intégration:

1. Âge ≥ 16 ans et ≤ 65 ans au moment de l'évaluation prétransplantation.
2. Un diagnostic établi de polymyosite, de dermatomyosite, de polymyosite/dermatomyosite juvénile et de myosite associée à d'autres maladies du collagène. Le diagnostic nécessite des études électrophysiologiques et des caractéristiques histopathologiques. Des preuves IRM d'inflammation musculaire ou des preuves histologiques de myosite active sont obligatoires à l'entrée. Si le patient avait une dermatomyosite/polymyosite associée à une tumeur maligne, le patient doit être indemne de malignité depuis 5 ans et considéré comme guéri.
3. Patients en échec d'un traitement conventionnel d'une durée d'au moins 3 mois comprenant des corticostéroïdes à forte dose (dose équivalente de prednisone > 1,0 mg/kg/jour au début), et qui doivent également avoir échoué à au moins deux des médicaments suivants : cyclophosphamide, azathioprine, 6- MP, méthotrexate, tacrolimus, cyclosporine A, mycophénolate mofétil, inhibiteur du TNF (par ex. étanercept), IgIV ou tout autre médicament immunosuppresseur ou immunomodulateur.

4. L'échec est défini par (un ou plusieurs des éléments suivants) (non causé par des conditions non liées) :

   • Faiblesse musculaire persistante (grade 4/5 ou pire selon le MRC) avec élévation des enzymes dérivées du muscle (CPK, aldolase)
   • Aggravation de la fonction pulmonaire, en particulier %VC ou DLCo > 15 % sur 12 mois indiquant une alvéolite active.
   • ECG anormal ou preuve échocardiographique de cardiomyopathie.
   • Présence d'une contracture articulaire progressive, d'une calcinose progressive, d'une vascularite ou d'ulcères cutanés dans la dermatomyosite/polymyosite juvénile.

Critère d'exclusion:

1. Statut de mauvaise performance (PS) (ECOG> 2) au moment de l'entrée, à moins que le déclin de la PS ne soit dû à la maladie elle-même.

2. Dommages importants aux organes cibles tels que (non causés par l'IIM) :

   • FEVG < 40 % ou détérioration de la FEVG lors d'un test d'effort sur MUGA ou échocardiogramme.
   • Arythmie potentiellement mortelle non traitée.
   • Cardiopathie ischémique active ou insuffisance cardiaque.
   • DLCo < 40 % ou VEMS/VEMS < 50 %.
   • Créatinine sérique > 2,5 ou clairance de la créatinine < 30 ml/min.
   • Cirrhose du foie, transaminases> 3x des limites normales ou bilirubine> 2,0 sauf si elles sont dues à la maladie de Gilbert.
3. Séropositif.
4. Diabète sucré non contrôlé ou toute autre maladie qui, de l'avis des enquêteurs, mettrait en péril la capacité du patient à tolérer un traitement agressif.
5. Antécédents de malignité, sauf cancer basocellulaire localisé ou épidermoïde de la peau. D'autres tumeurs malignes pour lesquelles le patient est jugé guéri par un traitement chirurgical local, telles que (mais sans s'y limiter) le cancer de la tête et du cou, ou le cancer du sein de stade I ou II, seront considérées sur une base individuelle.
6. Test de grossesse positif, incapacité ou incapacité à rechercher des moyens efficaces de contraception, incapacité à accepter ou à comprendre volontairement la stérilité irréversible comme effet secondaire du traitement.
7. Maladie psychiatrique ou déficience mentale rendant impossible l'observance du traitement ou le consentement éclairé.
8. Incapacité à donner un consentement éclairé.
9. Anomalies hématologiques majeures telles que numération plaquettaire inférieure à 100 000/ul, ANC inférieur à 1 000/ul.