Transplantace kmenových buněk u idiopatických zánětlivých myopatických onemocnění

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 16 let a ≤ 65 let v době předtransplantačního hodnocení.
2. Stanovená diagnóza polymyozitidy, dermatomyozitidy, juvenilní polymyozitidy/dermatomyozitidy a myositidy spojené s jinými kolagenovými onemocněními. Diagnóza vyžaduje elektrofyziologické studie a histopatologické znaky. Při vstupu je povinný průkaz svalového zánětu na MRI nebo histologický průkaz aktivní myositidy. Pokud měl pacient dermatomyozitidu/polymyozitidu spojenou s maligním onemocněním, musí být pacient bez malignity po dobu 5 let a musí být považován za vyléčeného.
3. Pacienti, u kterých selhala konvenční léčba trvající alespoň 3 měsíce, včetně vysokých dávek kortikosteroidů (ekvivalentní dávka prednisonu > 1,0 mg/kg/den na začátku), a musí také selhat dva nebo více z následujících: cyklofosfamid, azathioprin, 6- MP, methotrexát, takrolimus, cyklosporin A, mykofenolát mofetil, inhibitor TNF (např. etanercept), IVIG nebo jakékoli jiné imunosupresivní léky nebo imunomodulační léky.

4. Selhání je definováno (jednou nebo více z následujících) (nezpůsobeno nesouvisejícími podmínkami):

   • Přetrvávající svalová slabost (stupeň 4/5 nebo horší podle MRC) se zvýšením svalových enzymů (CPK, aldoláza)
   • Zhoršení plicních funkcí, zejména %VC nebo DLCo > 15 % během 12 měsíců, svědčící o aktivní alveolitidě.
   • Abnormální EKG nebo echokardiografický průkaz kardiomyopatie.
   • Přítomnost progresivní kloubní kontraktury, progresivní kalcinóza, vaskulitida nebo kožní vředy u juvenilní dermatomyozitidy/polymyozitidy.

Kritéria vyloučení:

1. Stav špatné výkonnosti (PS) (ECOG >2) v době vstupu, pokud pokles PS není způsoben samotnou nemocí.

2. Významné poškození koncových orgánů jako (nezpůsobené IIM):

   • LVEF <40 % nebo zhoršení LVEF během zátěžového testu na MUGA nebo echokardiogramu.
   • Neléčená život ohrožující arytmie.
   • Aktivní ischemická choroba srdeční nebo srdeční selhání.
   • DLCo <40 % nebo FEV1/FEV < 50 %.
   • Sérový kreatinin >2,5 nebo clearance kreatininu <30ml/min.
   • Jaterní cirhóza, transaminázy > 3x normálních limitů nebo bilirubin > 2,0, pokud nejsou způsobeny Gilbertovou chorobou.
3. HIV pozitivní.
4. Nekontrolovaný diabetes mellitus nebo jiné onemocnění, které by podle názoru zkoušejících ohrozilo schopnost pacienta tolerovat agresivní léčbu.
5. Předchozí malignita s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo skvamózního karcinomu kůže. Ostatní malignity, u kterých je pacient posouzen jako vyléčený lokální chirurgickou terapií, jako je (ale nejen) rakovina hlavy a krku nebo rakovina prsu stadia I nebo II, budou zvažovány individuálně.
6. Pozitivní těhotenský test, neschopnost nebo neschopnost používat účinné prostředky kontroly porodnosti, neschopnost dobrovolně přijmout nebo pochopit nevratnou sterilitu jako vedlejší účinek terapie.
7. Psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek znemožňující dodržování léčby nebo informovaný souhlas.
8. Neschopnost dát informovaný souhlas.
9. Závažné hematologické abnormality, jako je počet krevních destiček nižší než 100 000/ul, ANC nižší než 1000/ul.