Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolujen siirto idiopaattisissa tulehduksellisissa myopatiasairauksissa

perjantai 3. marraskuuta 2017 päivittänyt: Richard Burt, MD, Northwestern University

Suuriannoksinen syklofosfamidi ja ATG hematopoieettisten kantasolujen siirrolla potilailla, joilla on refraktaarinen idiopaattinen tulehduksellinen myopatia: vaiheen I tutkimus

Myosiitti on sairaus, jonka uskotaan johtuvan immuunisoluista, soluista, jotka normaalisti suojaavat kehoa, mutta hyökkäävät nyt lihaksia ja muita kehon elinjärjestelmiä vastaan. Tämän seurauksena sairaat lihakset ja elimet eivät toimi kunnolla, mikä aiheuttaa heikkoutta, nielemisvaikeuksia, ihottumaa, hengitysvaikeuksia, sydänongelmia, nivelten jäykkyyttä, pehmytkudosten kalkkeutumista ja vaskuliittia (verenkiertohäiriöitä). Tämän taudin etenemisen todennäköisyys on suuri. Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan, hoidetaanko potilaita suuriannoksisella syklofosfamidilla (immuunijärjestelmän toimintaa heikentävä lääke) ja ATG:llä (proteiini, joka tappaa immuunisoluja, joiden uskotaan aiheuttavan tämän taudin), minkä jälkeen palautetaan aiempi kerätyt veren kantasolut pysäyttävät myosiitin etenemisen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hoitoohjelma (Steriilisyystestauksen varmistamiseksi tarvitaan vähintään 14 päivää kantasolujen keräämisen ja hoito-ohjelman aloittamisen välillä).

Hoito-ohjelma on kuvattu alla:

Syklofosfamidia 50 mg/kg/vrk annetaan IV tunnin ajan 250 cm3:ssä normaalia suolaliuosta päivinä -5, -4, -3 ja -2. Jos todellinen paino on < ihanteellinen paino, syklofosfamidi annetaan todellisen painon perusteella. Jos todellinen paino on > ihannepaino, syklofosfamidia annetaan sovitettuna ihannepainona. Säädetty ihannepaino = ihanteellinen paino + 40% (todellinen paino miinus ideaalipaino).

Mesna 50 mg/kg/vrk annetaan suonensisäisesti 24 tunnin ajan 250 cc:ssä normaalia suolaliuosta tai D5W:tä alkaen klo 10.00 kukin annos. Painopohja lasketaan samalla tavalla kuin syklofosfamidi kuten edellä.

1ATG (kani) 0,5 mg/kg päivänä -6 ja 1 mg/kg päivinä -5, -4, -3, -2 ja -1 (yhteensä 5,5 mg/kg, ei annoksen säätämistä) annetaan IV 10 tunnin aikana 250 cc:ssä normaalia suolaliuosta alkaen vähintään 1 tunti syklofosfamidin infuusion jälkeen. Esilääke asetaminofeenilla 650 mg po ja difenhydramiinilla 25 mg po/iv 30 minuuttia ennen infuusiota.

Metyyliprednisoloni – Suositeltu annos 250 mg IV tulee antaa 30 minuuttia ennen jokaista ATG-infuusiota.

Nesteytys – Suositeltu nopeus 125 cc/h NS tulee antaa alkaen 6 tuntia ennen ensimmäistä syklofosfamidiannosta ja jatkaa 24 tuntia viimeisen syklofosfamidiannoksen jälkeen. Nesteytysnopeutta säädetään aggressiivisesti. BID-painot saadaan. Nesteen määrää voidaan muuttaa potilaan nestetilan perusteella. Vähimmäistavoitevirtsan eritys on 2 litraa/m2/vrk

G-CSF 5 mcg/kg/vrk annetaan ihonalaisesti ja jatketaan, kunnes absoluuttinen neutrofiilien määrä saavuttaa vähintään 500/µl.

Rituxan 500 mg annetaan suonensisäisesti ensimmäisenä ATG-annosta edeltävänä päivänä ja kantasoluinfuusion jälkeisenä päivänä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University, Feinberg School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 16 vuotta ja ≤ 65 vuotta elinsiirtoa edeltävän arvioinnin aikaan.
  2. Vakiintunut diagnoosi polymyosiitista, dermatomyosiitista, nuorten polymyosiitista/dermatomyosiitista ja muihin kollageenisairauksiin liittyvästä myosiittista. Diagnoosi edellyttää elektrofysiologisia tutkimuksia ja histopatologisia ominaisuuksia. MRI-todisteet lihastulehduksesta tai histologiset todisteet aktiivisesta myosiitista ovat pakollisia tulon yhteydessä. Jos potilaalla oli pahanlaatuiseen kasvaimiin liittyvä dermatomyosiitti/polymyosiitti, potilaan on oltava pahanlaatuinen 5 vuoden ajan ja hänen on katsottava olevan parantunut.
  3. Potilaat, joille on epäonnistuttu vähintään 3 kuukauden tavanomaisessa hoidossa, mukaan lukien suuriannoksiset kortikosteroidit (vastaava prednisoniaannos > 1,0 mg/kg/vrk alussa), ja heillä on myös täytynyt epäonnistua kahdessa tai useammassa seuraavista: syklofosfamidi, atsatiopriini, 6- MP, metotreksaatti, takrolimuusi, siklosporiini A, mykofenolaattimofetiili, TNF:n estäjä (esim. etanersepti), IVIG tai muut immunosuppressiiviset lääkkeet tai immuunivastetta moduloivat lääkkeet.

  4. Epäonnistumisen määrittelee (yksi tai useampi seuraavista) (ei aiheuta riippumattomista olosuhteista):

    • Jatkuva lihasheikkous (luokka 4/5 tai huonompi MRC:n mukaan), johon liittyy lihasperäisten entsyymien (CPK, aldolaasi) nousu
    • Keuhkojen toiminnan heikkeneminen, erityisesti %VC tai DLCo > 15 % 12 kuukauden aikana, mikä viittaa aktiiviseen alveoliittiin.
    • Epänormaali EKG tai kaikukardiografinen näyttö kardiomyopatiasta.
    • Progressiivinen nivelsupistus, etenevä kalsinoosi, vaskuliitti tai ihohaavat nuorten dermatomyosiitissa/polymyosiitissa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Huono suorituskyvyn (PS) tila (ECOG > 2) tulohetkellä, ellei PS:n heikkeneminen johdu itse taudista.

  2. Merkittävät pääteelinvauriot, kuten (ei IIM:n aiheuttamia):

    • LVEF < 40 % tai LVEF:n heikkeneminen rasitustestissä MUGA:ssa tai kaikututkimuksessa.
    • Hoitamaton hengenvaarallinen rytmihäiriö.
    • Aktiivinen iskeeminen sydänsairaus tai sydämen vajaatoiminta.
    • DLCo <40 % tai FEV1/FEV < 50 %.
    • Seerumin kreatiniini >2,5 tai kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min.
    • Maksakirroosi, transaminaasit > 3 x normaaliarvot tai bilirubiini > 2,0, ellei se johdu Gilbertin taudista.
  3. HIV-positiivinen.
  4. Hallitsematon diabetes mellitus tai muu sairaus, joka tutkijoiden mielestä vaarantaisi potilaan kyvyn sietää aggressiivista hoitoa.
  5. Aiempi pahanlaatuisuus, paitsi paikallinen tyvisolusyöpä tai levyepiteelisyöpä. Muut pahanlaatuiset kasvaimet, joista potilaan arvioidaan paranevan paikallisella kirurgisella hoidolla, kuten (mutta ei rajoittuen) pään ja kaulan syöpään tai vaiheen I tai II rintasyöpään, harkitaan yksilöllisesti.
  6. Positiivinen raskaustesti, kyvyttömyys tai kyvyttömyys harjoittaa tehokkaita ehkäisykeinoja, kyvyttömyys hyväksyä tai ymmärtää peruuttamatonta hedelmällisyyttä hoidon sivuvaikutuksena.
  7. Psyykkinen sairaus tai henkinen vajaatoiminta, joka tekee hoidon tai tietoisen suostumuksen noudattamisen mahdottomaksi.
  8. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
  9. Suuret hematologiset poikkeavuudet, kuten verihiutaleiden määrä alle 100 000/ul, ANC alle 1000/ul.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Interventio hematopoieettisten kantasolujen siirrona hoito-ohjelman jälkeen: Autologiset hematopoieettiset kantasolut ruiskutetaan hoito-ohjelman jälkeen
Lääke: Syklofosfamidi
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: Metyyliprednisoloni
Lääke: G-CSF
Lääke: Mesna
Biologinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto
Lääke: ATG (kani)
Lääke: Rituxan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Eloonjääminen
Aikaikkuna: jopa 5 vuotta
Eloonjääminen
jopa 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Northwestern University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 15. tammikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 15. tammikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 18. tammikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 6. elokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. marraskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NU FDA IIM.Auto2003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Syklofosfamidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa