Трансплантация стволовых клеток при идиопатических воспалительных миопатиях

Критерии включения:

1. Возраст ≥ 16 лет и ≤ 65 лет на момент оценки перед трансплантацией.
2. Установленный диагноз полимиозита, дерматомиозита, ювенильного полимиозита/дерматомиозита и миозита, связанного с другими заболеваниями коллагена. Диагноз требует электрофизиологических исследований и гистопатологических особенностей. МРТ-признаки воспаления мышц или гистологические признаки активного миозита являются обязательными при поступлении. Если у пациента был дерматомиозит/полимиозит, связанный со злокачественным новообразованием, пациент должен быть свободен от злокачественного новообразования в течение 5 лет и считаться излеченным.
3. Пациенты с неэффективностью обычного лечения продолжительностью не менее 3 месяцев, включая высокие дозы кортикостероидов (эквивалентная доза преднизолона >1,0 мг/кг/день для начала), а также два или более из следующих препаратов: циклофосфамид, азатиоприн, 6- МП, метотрексат, такролимус, циклоспорин А, микофенолата мофетил, ингибитор ФНО (например, этанерцепт), ВВИГ или любые другие иммунодепрессанты или иммуномодулирующие препараты.

4. Неисправность определяется (одним или несколькими из следующих) (не вызвана несвязанными условиями):

   • Стойкая мышечная слабость (степень 4/5 или хуже по MRC) с повышением активности мышечных ферментов (КФК, альдолаза)
   • Ухудшение легочной функции, особенно %VC или DLCo > 15% в течение 12 месяцев, указывает на активный альвеолит.
   • Аномальные ЭКГ или эхокардиографические признаки кардиомиопатии.
   • Наличие прогрессирующей контрактуры суставов, прогрессирующего кальциноза, васкулита или кожных язв при ювенильном дерматомиозите/полимиозите.

Критерий исключения:

1. Плохая работоспособность (PS) (ECOG > 2) на момент поступления, за исключением случаев, когда снижение PS связано с самим заболеванием.

2. Значительное повреждение органа-мишени, такое как (не вызванное IIM):

   • ФВ ЛЖ <40% или ухудшение ФВ ЛЖ во время нагрузочной пробы на MUGA или эхокардиограмме.
   • Нелеченная опасная для жизни аритмия.
   • Активная ишемическая болезнь сердца или сердечная недостаточность.
   • DLCo <40% или ОФВ1/ОФВ <50%.
   • Креатинин сыворотки >2,5 или клиренс креатинина <30 мл/мин.
   • Цирроз печени, трансаминазы >3х от нормальных пределов или билирубин >2,0, за исключением случаев, связанных с болезнью Жильбера.
3. ВИЧ положительный.
4. Неконтролируемый сахарный диабет или любое другое заболевание, которое, по мнению исследователей, может поставить под угрозу способность пациента переносить агрессивное лечение.
5. Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением локализованного базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи. Другие злокачественные новообразования, от которых пациент считается вылеченным с помощью местной хирургической терапии, такие как (но не ограничиваясь этим) рак головы и шеи или рак молочной железы стадии I или II, будут рассматриваться на индивидуальной основе.
6. Положительный тест на беременность, неспособность или неспособность применять эффективные средства контроля над рождаемостью, неспособность добровольно принять или осознать необратимое бесплодие как побочный эффект терапии.
7. Психическое заболевание или умственная отсталость, делающие невозможным соблюдение режима лечения или получение информированного согласия.
8. Невозможность дать информированное согласие.
9. Основные гематологические аномалии, такие как количество тромбоцитов менее 100 000/мкл, АЧН менее 1000/мкл.