嚢胞性線維症の青年および成人における成長ホルモンの使用
私たちは、成長ホルモン (GH) の同化作用により、除脂肪体重、骨減少症、筋力、肺機能、生活の質が改善され、CF 患者の臨床状態が改善されるのではないかと仮説を立てています。
この 12 か月の研究には、栄養失調の CF 患者 40 人を募集します。 40人の患者全員が組換えヒト成長ホルモン（rhGH）で治療される。 各患者は、研究登録前に6か月から1年間の医療記録を取得するか、または1年間の治療を受ける前にGHなしで6か月の研究を完了することによって、自分自身の対照として機能します。 GHさんと。
調査の概要
詳細な説明
患者は、ニュートロピン（患者自身が再構成する粉末製剤）またはニュートロピン AQ（すぐに使用できる液体）の形で成長ホルモンを 1 年間投与します。 これらの製品はどちらも Genentech, Inc. によって製造されています。 開始用量は、毎日皮下 (SC) 注射として与えられる 0.006 mg/kg です。 ＧＨ用量は、血中ＩＧＦ－１レベルを年齢および性別の正常範囲内に維持するために、ＧＨ開始後１～３ヶ月で漸増される。 用量は、35 歳未満の成人患者では毎日最大 0.025 mg/kg、35 歳以上の成人患者では毎日最大 0.0125 mg/kg まで増量されます。 思春期前および青年期の患者には、0.3 mg/kg/週から0.6 mg/kg/週で投与されます。
手順:
- CF における体重および除脂肪体重に対する GH の効果を決定するために、同じ体重計を使用してベースラインおよび 3 か月ごとに体重を測定します。 LBM は、ベースライン時および 6 か月ごとに二重放射 X 線吸収測定法 (DEXA) スキャンによって測定されます。
CFにおけるタンパク質分解およびタンパク質合成に対するGHの影響を決定するために、安定同位体C-ロイシンおよび質量分光光度分析を利用して、タンパク質代謝回転研究をベースライン時および6か月ごとに実施する。
各被験者は、フード間接熱量測定を使用して基質酸化と安静時エネルギー消費量を 30 分間測定します。 グルコース酸化および脂質酸化に関する情報をもたらす基質計算は、de Weir の方法を使用して決定され、結果は安定同位体注入から計算された測定値と相関します。
- 肝グルコース産生（HGP）に対するGHの効果を決定するために、次の研究をベースラインおよび6か月ごとに実施します。
- 吸収後の状態での糖新生およびグリコーゲン分解に由来する肝臓のグルコース産生 (HGP) の部分を定量化します。 Landau 11 の方法に従って、安定同位体 2H2O を用いた糖新生とグルコースの 6 番目と 2 番目の炭素への 2H の取り込みの測定を行います。
- GHがCF患者の栄養状態を改善するかどうかを判断するために、網膜結合タンパク質、トランスフェリン、チロキシン結合プレアルブミン、アルブミン、脂質プロファイルなどの栄養状態指標を6か月間隔で測定します。 さらに、カロリー摂取量と食品グループの摂取量は、6か月ごとに記録された3日間の食事日誌から熟練した栄養士によって分析されます。
- GHがCF患者の臨床状態を改善するかどうかを判断するために、参加者は呼吸筋強度を推定するためのPIおよびPEの測定を含む肺機能検査を実施します。 さらに、各被験者の臨床状態は、修正された NIH 臨床状態スコアリング システムを利用して、ベースライン時および 3 か月ごとに評価されます。
- GH が CF 患者の生活の質を改善するかどうかを判断するために、参加者は 15 分間のアンケートに回答して生活の質を評価します。 「嚢胞性線維症アンケート」と題されたこのアンケートは最近開発され、品質がテストされました。 これはCF患者専用であり、National CF Foundationによって承認されています。
- すべての患者は、CF財団のガイドラインに従ってランダムな血糖検査を受けます。 患者が、空腹時高血糖（FH）の有無にかかわらず、これまでに診断されていない嚢胞性線維症関連糖尿病（CFRD）を患っている場合、研究登録前に少なくとも3か月間、インスリンによる治療を受けます。 他のすべての耐糖能カテゴリーの患者も研究に参加できます。また、HgbA1C が 8.5% 未満の場合、以前にインスリン治療を受けた患者も参加できます。 そうでない場合、PI はインスリンを調整し、研究開始前の 3 か月間血糖コントロールを最大化します。 FHの有無にかかわらずCFRDを発症した患者は、インスリン療法に同意する場合にのみ研究を継続する。 患者がインスリン療法を拒否した場合、その患者は研究から中止されます。 患者は、ランダムな血糖値と HgbA1C を測定することにより、耐糖能異常のスクリーニングを受け続けます。
- GH の持続効果をさらに研究するために、すべての被験者にはさらに 1 年間 GH を継続する選択肢が与えられます。 上記と同じ評価が、追加の 1 年間、6 か月ごとに実行されます。
統計：
これは 40 人の被験者を対象としたパイロット研究です。 データは平均値と標準偏差として評価されます。 データは、将来の大規模な研究のための検出力解析を計算するために使用されます。 非治療データは、12 か月および 18 か月の時点に重点を置いて治療データと比較されます。 研究中にCFRDを発症した患者のデータがあれば、そのデータはCFRDを発症していない患者とは別に分析される。
研究の種類
段階
- 適用できない
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 対象年齢 6歳～40歳
- 理想体重の100%未満。
除外基準:
- Burkholderia cepacia の定着
- 妊娠。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
|---|
|
1) 体重
|
|
2）除脂肪体重。
|
二次結果の測定
結果測定 |
|---|
|
1) 全身のタンパク質代謝回転
|
|
2) 肝臓のグルコース生産
|
|
3) 骨密度
|
|
4) 肺機能の状態
|
|
5) 生活の質
|
協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者：Dana S Hardin, MD、University of Texas, Southwestern Medical Center at Dallas
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。