嚢胞性線維症患者における吸入グルタチオンの有効性と安全性に関する研究

包含基準:

• 男性または女性患者、8 歳 (小児 8 ～ 17 歳、成人 18 歳)
• -CFの確定診断（ピロカルピンイオントフォレシスによる汗塩化物陽性、60mEq /リットル、および/またはCF表現型を伴う1つ以上の臨床的特徴を伴うCFと一致する2つの識別可能な変異を有する遺伝子型）
• -患者はATS基準に従って許容可能なスパイロメトリック操作を実行できます
• FEV1 > 40% 予測および < 90% 予測
• 患者は臨床的に安定しており、以下を満たす：

-スクリーニングから4週間以内に急性上気道または下気道感染の証拠がない。

-静脈内/経口/吸入抗生物質の使用を必要とする肺の増悪、またはスクリーニングから4週間以内の経口コルチコステロイド。

訪問 2 の FEV1 は、訪問 1 の FEV1 の ± 10% の範囲内です。

• -併用薬または慢性薬は、研究期間全体にわたって変更されずに継続される予定です
• -患者または患者の法的に許容される代理人は、ICHおよびGCPガイドラインおよび現地の法律に従ってインフォームドコンセントを与えることができます
• -患者は研究訪問スケジュールを順守でき、プロトコルで指定された評価を喜んで完了することができます。

除外基準:

• -研究者による試験に関連すると見なされるアレルギー/過敏症（薬物アレルギーを含む）の病歴。 この文脈における「関連性」とは、治験薬に対する過敏反応のリスクの増加を指します。 (アレルギー患者における吸入グルタチオンの使用に関して現在特定されている特定の懸念自体は存在しない)
• -併用吸入チオール含有薬（例えば、吸入N-アセチルシステイン）。

このような投薬は、スクリーニング訪問の少なくとも 2 週間前に終了する必要がありました。 経口N-アセチルシステインは継続することができます。

• -研究期間中の新しい経口または吸入チオール含有薬（例えば、吸入または経口N-アセチルシステイン）。
• -アルコールや薬物乱用を含む、既知の関連物質乱用のある患者。
• 妊娠中または授乳中の女性または妊娠の可能性のある女性患者で、性的に活発で、経口または注射可能な避妊薬、子宮内避妊具、二重バリア法、避妊パッチ、男性パートナーの滅菌またはコンドームなどの医学的に承認された避妊法を使用していない。
• -B.セパシアの持続的なコロニー形成が記録されている患者（過去1年以内に複数の陽性培養と定義）。
• -スクリーニングから4週間以内に、CFの新しい併用薬または慢性薬の開始。
• -スクリーニング訪問の前に少なくとも3サイクルが完了していない既存の循環投薬レジメンまたは他の治療の薬物サイクルは、この研究の1回の訪問の4週間のタイムスケジュールに従っていません
• -治験責任医師の意見では、CFまたはCF関連の状態以外の臨床的に関連する疾患または病状は、患者の安全性またはデータの質を損なうと考えられます。 これには、重大な血液、肝臓、腎臓、心血管、および神経疾患が含まれますが、これらに限定されません (糖尿病患者は、スクリーニング前に疾患が良好に管理されている場合に参加できます)。
• -スクリーニング訪問前の1か月または6半減期（いずれか大きい方）以内の治験薬による別の研究への参加。
• 患者は治験責任医師または治験責任医師または治験責任医師またはそのメンバーの指示の下で治験またはその他の治験に直接関与する機関の従業員です。