Étude d'efficacité et d'innocuité du glutathion inhalé chez les patients atteints de fibrose kystique

Critère d'intégration:

• Patient masculin ou féminin, 8 ans (pédiatrique 8 - 17 ans inclus ; adulte 18 ans)
• Diagnostic confirmé de mucoviscidose (chlorure de sueur positif, 60 mEq/litre par ionophorèse à la pilocarpine et/ou un génotype avec deux mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose accompagnée d'une ou plusieurs caractéristiques cliniques avec le phénotype mucoviscidose)
• Le patient est capable d'effectuer des manœuvres spirométriques acceptables selon les normes ATS
• VEMS > 40 % prédit et < 90 % prédit
• Le patient est cliniquement stable et remplit les conditions suivantes :

Aucune preuve d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures dans les 4 semaines suivant le dépistage.

Aucune exacerbation pulmonaire nécessitant l'utilisation d'antibiotiques i.v./oraux/inhalés ou de corticostéroïdes oraux dans les 4 semaines suivant le dépistage.

Le VEMS à la visite 2 se situe dans une plage de ± 10 % du VEMS de la visite 1. (Si le VEMS à V2 n'est pas dans cette plage, V2 peut être reprogrammé une fois dans les 7 jours)

• La médication concomitante ou chronique doit être poursuivie inchangée pendant toute la durée de l'étude
• Le patient ou son représentant légalement acceptable est en mesure de donner son consentement éclairé conformément aux directives de l'ICH et des BPC et à la législation locale
• Le patient est capable de se conformer au calendrier des visites d'étude et est disposé et capable de réaliser les évaluations spécifiées dans le protocole.

Critère d'exclusion:

• Antécédents d'allergie / d'hypersensibilité (y compris l'allergie aux médicaments) jugés pertinents pour l'essai par l'investigateur. La « pertinence » dans ce contexte fait référence à tout risque accru de réaction d'hypersensibilité au médicament à l'essai. (Les préoccupations spécifiques actuellement identifiées concernant l'utilisation du glutathion inhalé chez les patients allergiques en soi n'existent pas)
• Médicaments inhalés concomitants contenant du thiol (par exemple, N-acétylcystéine inhalée).

Ces médicaments devaient être terminés au moins 2 semaines avant la visite de dépistage. La N-acétylcystéine orale peut être poursuivie.

• Nouveaux médicaments oraux ou inhalés contenant du thiol (par exemple, N-acétylcystéine inhalée ou orale) tout au long de la période d'étude.
• Patient avec un abus de substance pertinent connu, y compris l'abus d'alcool ou de drogues.
• Femme enceinte ou allaitante ou patiente en âge de procréer qui est sexuellement active et n'utilise pas une forme de contraception médicalement approuvée telle que les contraceptifs oraux ou injectables, les dispositifs intra-utérins, la méthode à double barrière, le patch contraceptif, la stérilisation du partenaire masculin ou les préservatifs.
• Patient avec une colonisation persistante documentée par B. cepacia (définie comme plus d'une culture positive au cours de la dernière année).
• Début d'un nouveau médicament concomitant ou chronique pour la mucoviscidose dans les 4 semaines suivant le dépistage.
• Le régime de médicaments de cyclisme existant sans l'achèvement d'au moins 3 cycles avant la visite de dépistage ou les cycles de médicaments d'autres thérapies ne sont pas conformes au calendrier de 4 semaines pour les visites uniques de cette étude
• Maladies ou conditions médicales cliniquement pertinentes autres que la mucoviscidose ou les conditions liées à la mucoviscidose qui, de l'avis de l'investigateur, compromettraient la sécurité du patient ou la qualité des données. Cela inclut, mais sans s'y limiter, les maladies hématologiques, hépatiques, rénales, cardiovasculaires et neurologiques importantes (les patients diabétiques peuvent participer si leur maladie est bien contrôlée avant le dépistage).
• Participation à une autre étude avec un médicament expérimental dans un délai d'un mois ou de 6 demi-vies (selon la plus grande) précédant la visite de dépistage.
• Le patient est un employé de l'investigateur ou de l'établissement impliqué directement dans l'essai ou d'autres essais sous la direction de l'investigateur ou de ses membres.