Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af inhaleret glutathion hos patienter med cystisk fibrose

Inklusionskriterier:

• Mandlig eller kvindelig patient, 8 år (pædiatrisk 8 - 17 år inklusive; voksen 18 år)
• Bekræftet diagnose af CF (positivt svedklorid, 60 mEq/liter ved pilocarpiniontoforese og/eller en genotype med to identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF ledsaget af et eller flere kliniske træk med CF-fænotypen)
• Patienten er i stand til at udføre acceptable spirometriske manøvrer i overensstemmelse med ATS-standarder
• FEV1 > 40 % forudsagt og < 90 % forudsagt
• Patienten er klinisk stabil og opfylder følgende:

Ingen tegn på akut øvre eller nedre luftvejsinfektion inden for 4 uger efter screening.

Ingen pulmonal eksacerbation, der kræver brug af i.v./oral/inhaleret antibiotika eller orale kortikosteroider inden for 4 uger efter screening.

FEV1 ved besøg 2 er inden for et interval på ± 10 % af FEV1 fra besøg 1. (Hvis FEV1 ved V2 ikke er inden for dette interval, kan V2 omlægges én gang inden for 7 dage)

• Samtidig eller kronisk medicin er planlagt til at fortsætte uændret i hele undersøgelsens varighed
• Patienten eller patientens juridisk acceptable repræsentant er i stand til at give informeret samtykke i overensstemmelse med ICH og GCP retningslinjer og lokal lovgivning
• Patienten er i stand til at overholde studiebesøgsplanen og er villig og i stand til at gennemføre de vurderinger, der er specificeret i protokollen.

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med allergi/overfølsomhed (herunder medicinallergi), som af investigator vurderes at være relevant for forsøget. "Relevans" henviser i denne sammenhæng til enhver øget risiko for overfølsomhedsreaktion på forsøgsmedicin. (Særlige bekymringer, der i øjeblikket er identificeret med hensyn til brugen af ​​inhaleret glutathion hos allergiske patienter i sig selv, eksisterer ikke)
• Samtidig inhaleret thiol-holdig medicin (f.eks. inhaleret N-acetylcystein).

Sådan medicin skulle være afsluttet mindst 2 uger før screeningsbesøget. Oral N-acetylcystein kan fortsættes.

• Ny oral eller inhaleret thiol-holdig medicin (f.eks. inhaleret eller oral N-acetylcystein) gennem hele undersøgelsesperioden.
• Patient med et kendt relevant stofmisbrug, herunder alkohol- eller stofmisbrug.
• Gravid eller ammende kvinde eller kvindelig patient i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktiv og ikke bruger en medicinsk godkendt form for prævention, såsom orale eller injicerbare præventionsmidler, intrauterine anordninger, dobbeltbarrieremetode, præventionsplaster, mandlig partnersterilisering eller kondomer.
• Patient med en dokumenteret vedvarende kolonisering med B. cepacia (defineret som mere end én positiv kultur inden for det seneste år).
• Start af ny samtidig eller kronisk medicin mod CF inden for 4 uger efter screening.
• Eksisterende cyklusmedicineringsregime uden afslutning af mindst 3 cyklusser før screeningsbesøget eller lægemiddelcyklusserne for andre terapier er ikke i overensstemmelse med 4-ugers tidsplan for de enkelte besøg i denne undersøgelse
• Klinisk relevante sygdomme eller medicinske tilstande ud over CF eller CF-relaterede tilstande, der efter investigators mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, betydelige hæmatologiske, lever-, nyre-, kardiovaskulære og neurologiske sygdomme (diabetespatienter kan deltage, hvis deres sygdom er under god kontrol før screening).
• Deltagelse i en anden undersøgelse med et forsøgslægemiddel inden for en måned eller 6 halveringstider (alt efter hvad der er størst) forud for screeningsbesøget.
• Patienten er en ansat hos investigator eller institution med direkte involvering i forsøget eller andre forsøg under investigatorens eller dennes medlemmers ledelse.