V122Iまたは野生型TTRアミロイド心筋症患者におけるトランスサイレチン安定化および臨床転帰測定に対するFx-1006Aの効果
2013年1月4日 更新者：Pfizer
V122I または野生型 TTR アミロイド心筋症患者における TTR の安定化、Fx-1006A の安全性と忍容性、臨床転帰への影響を判定することを目的とした非盲検多施設国際単回治療研究。
研究は 2 つの部分に分けて実施されます。 パート 1 には 6 週間の投与期間が含まれ、この期間中、登録されたすべての患者は経口 Fx-1006A 20 mg ソフトゼラチンカプセルを 1 日 1 回、6 週間自己投与します。 6 週目に、TTR の安定化を判断するために各患者から血液サンプルが収集されます。 6 週目の来院を完了した患者は、この研究のパート 2 の間、合計最大 12 か月間、Fx 1006A 20 mg を毎日経口摂取し続けます。 （TTR安定化データに基づいて）6週目に患者が安定していないと判断された場合、患者は研究から中止されます。 安全性と臨床転帰は、この研究のパート 2 で評価されます。
薬力学評価 (TTR 安定化) および薬物動態評価 (Fx-1006A 濃度および計算された定常状態パラメータ) のため、ベースラインと 6 週目に 2 つの全血サンプルが収集されます。 6 ヵ月目と 12 ヵ月目に、薬力学的評価のために 2 つの全血サンプルが収集され、集団薬物動態モデリングで利用される薬物動態評価のために 4 つの全血サンプル (時点ごとに 2 つのサンプル) が収集されます。
心エコー検査、胸部 X 線検査、心臓 MRI、および 24 時間ホルター モニタリングがベースライン、6 か月目および 12 か月目に実施されます。患者全体評価、KCCQ、および SF-36 を利用した 6 分間の歩行テストと生活の質は、 NYHA 分類はベースライン、6 週目、および 3、6、12 か月目に評価されます。トロポニン I および T の血清マーカー、および NT-pro-BNP レベルは、研究訪問のたびに評価されます。
安全性と忍容性は研究全体を通じて評価されます。 バイタルサイン、12誘導ECG、臨床検査（血清化学、血液学、凝固パネル、および尿検査）用の血液および尿サンプル、AE、および併用薬（利尿剤の使用を含む）が各研究来院時に評価されます。 簡易健康診断はベースライン、2 週目と 6 週目、3 ヶ月目と 6 ヶ月目に行われ、完全な健康診断は 12 ヶ月目に行われます。
クリニック訪問は、スクリーニング（-30日目から-1日目）およびベースライン（0日目）中に行われます。ベースライン訪問で予定されている処置は、患者のスケジュールに合わせて 1 週間にわたって実施される場合があります。 すべてのベースライン手順は、1 日目の最初の自己投与前に完了する必要があります。1 日目は、患者が自宅で自己投与する治験薬の最初の投与として定義されます。 治療中、来院は2週目（±2日）、6週目（±1週間）、3ヶ月目（±1週間）、6ヶ月目（±2週間）、12ヶ月目（±2週間）に行われます。 6 か月目と 12 か月目の来院に予定されている処置は、患者のスケジュールに合わせて、来院期間中に 1 週間にわたって行われる場合があります。 AE および併用薬の評価のため、臨床現場への訪問が予定されていない月 (4、5、7、8、9、10、および 11 月) には、毎月の電話連絡 (予定日の± 1 週間) が行われます。 AE および併用薬剤の使用を評価するための最終的な電話連絡は、各患者の治験薬の最後の投与から 30 日後に行われます。
研究を中止する患者はいつでも、中止時にすべての安全性評価を含む最終診察が行われます。 6 か月目の訪問後に中止した患者もすべての探索的評価を実行します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Harvard Vanguard Medical Associates
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
40年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 患者の年齢は40歳以上です。
患者はFoldRx Study Fx-001 (TRACS)に参加している、または患者はTTRアミロイド心筋症およびNYHA分類IまたはIIを証明している。
TTR アミロイド心筋症は次のように定義されます。
- 変異型TTRアミロイド心筋症：V122I遺伝子型および心臓生検組織におけるアミロイドの存在（コンゴレッド染色、アルシンブルー染色、または免疫組織化学的TTR分析によって決定）、または
- 変異型TTRアミロイド心筋症は次のように定義されます: V122I遺伝子型、左心室壁厚> 12 mmの心エコー検査による心臓関与の証拠、および非心臓生検組織におけるアミロイドの存在(コンゴレッド染色、アルシンブルー染色、または免疫組織化学的TTRによって判定)分析)、または
- 野生型TTRアミロイド心筋症は次のように定義されます：正常なTTR遺伝子型および心臓生検組織におけるTTRアミロイド沈着の存在（コンゴレッド染色および免疫組織化学的TTR分析によって決定）、または
- 野生型TTRアミロイド心筋症は次のように定義されます：正常なTTR遺伝子型、左心室壁厚が12 mmを超える心エコー検査による心臓関与の証拠、および非心臓生検組織におけるTTRアミロイド沈着の存在（コンゴレッド染色および免疫組織化学的TTRによって決定）分析）。
- 主任研究者の評価によれば、患者のうっ血性心不全（CHF）の症状はベースライン前に最適に管理されている。 最適な CHF 管理には、登録前 4 週間以上の安定した投薬計画と登録前 3 か月以上の安定した用量のベータ遮断薬が含まれます。
- 女性の場合、患者は閉経後である。 妊娠の可能性のある女性パートナーを持つ男性の場合、治験期間中および治験薬の最後の投与後少なくとも3か月間は許容可能な避妊方法を使用する意思がある。
- 治験責任医師の意見では、患者は治験投薬計画およびその他すべての治験要件に従う意思があり、遵守することができる
除外基準:
- プロトコル未承認の非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の慢性使用。月に 3 ～ 4 回を超えると定義されます。 次の NSAID が許可されています: アセチルサリチル酸、エトドラク、イブプロフェン、インドメチシン、ケトプロフェン、ナブメトン、ナプロキセン、ニメスリド、ピロキシカム、およびスリンダク。
- 患者は V122I 以外の TTR 変異を持っています。
- 患者は原発性または続発性アミロイドーシスを患っている。
- 患者は以前に肝臓または心臓の移植を受けたことがある。
- B型肝炎表面抗原（HBsAg）、抗C型肝炎ウイルス（抗HCV）、および/またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）について陽性結果が得られた患者。
- 患者は透析を必要とする腎不全を患っている。
- 患者は中等度または重度の肝障害を患っている（Child-Pugh により評価）。
- 患者は肝機能検査異常を有する：アラニントランスアミナーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）が正常の上限（ULN）の2倍を超えており、治験責任医師の医学的判断では、肝機能の低下または活動性肝疾患が原因である。
- 患者は、閉塞性冠動脈疾患による心筋梗塞、活動性非アミロイド心筋症（すなわち、アミロイド以外の原因による症候性左心室機能不全）、または症状に大きく寄与する症候性心臓弁膜症などの非アミロイド心疾患を以前に患っている。患者の根底にある心臓の兆候または症状。
- 患者は、生存期間が 12 か月未満に制限されると予想される併存疾患を抱えています。
- 患者はベースライン（0日目）前60日以内に別の臨床治験で治験薬/装置の投与を受けた。
- 患者はベースライン（0日目）前60日以内に活動的なアルコールまたは薬物乱用があった。
- 患者には文書化された不遵守歴がある。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Fx-1006A
|
Fx-1006A 20mg ソフトゼラチンカプセル 1 日 1 回（毎日同じ時間）、12 か月間
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
6週目に安定化トランスサイレチン（TTR四量体）を有する参加者の割合
時間枠：第6週
|
TTR 四量体は、検証済みの免疫比濁アッセイを使用して評価されました。
初期割合 (FOI) は、変性前の測定 TTR 四量体濃度に対する変性後の測定 TTR 四量体濃度の比です。
TTR四量体の安定化は、ベースラインFOIのパーセンテージとして表される、治療中のFOIとベースラインFOIの間の差に基づいています。
|
第6週
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
6ヵ月目と12ヵ月目の安定化トランスサイレチン（TTR四量体）を持つ参加者の割合
時間枠：6ヶ月目、12ヶ月目
|
TTR 四量体は、検証済みの免疫比濁アッセイを使用して評価されました。
初期割合 (FOI) は、変性前の測定 TTR 四量体濃度に対する変性後の測定 TTR 四量体濃度の比です。
TTR四量体の安定化は、ベースラインFOIのパーセンテージとして表される、治療中のFOIとベースラインFOIの間の差に基づいています。
|
6ヶ月目、12ヶ月目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中に発生した有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：最後の投与後 30 日までのベースライン
|
AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。
治験薬の初回投与から最終投与後 30 日までの間に、治療前には見られなかった、または治療前の状態と比べて悪化した事象が治療で出現します。
|
最後の投与後 30 日までのベースライン
|
|
グレード 3 以上 (>=) の治療中に発生した AE が発生した参加者の数
時間枠：ベースラインは最後の投与から30日後まで
|
AE とは、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
治療中に発生した事象とは、治験薬の初回投与から最終投与後 30 日までの間で、治療前には存在しなかった、または治療前の状態と比較して悪化した事象です。
強度に基づいて、グレード 3 は重篤、グレード 4 は生命を脅かす、グレード 5 は死亡とみなされました。
|
ベースラインは最後の投与から30日後まで
|
|
臨床的に重要な治療 - 緊急心エコー検査 (ECHO) 所見のある参加者の数
時間枠：12 か月目までのベースライン
|
ECHO:心機能を評価するために医師が評価した検査。ECHO異常基準:いずれか/弁異常、心嚢液貯留、局所壁運動異常、下大静脈呼吸変動、左心室後壁/中隔厚さ>=13ミリメートル(mm)、右心室厚さ>=7mm、駆出率<50%、初期(E)拡張期の伝達流量と心房(A)収縮速度の比(E/A)>=2、「E」の側方/中隔僧帽弁輪速度(e)に対する比') (E/e'プライム横>15、E/e'プライム中隔>15)、E 減速時間<=150 ミリ秒(msec)、等容性緩和時間<=70msec。
|
12 か月目までのベースライン
|
|
臨床的に重大な臨床有害事象または臨床検査有害事象（AE）により研究を中止した参加者の数
時間枠：12 か月目までのベースライン
|
12 か月目までのベースライン
|
|
|
6 か月目と 12 か月目の心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心エコー検査は、心室中隔厚さ（IVST）、左心室後壁厚さ（PLVWT）、右心室壁厚さ（RVWT）、左心房直径（LAD）を測定するために使用されました：前方-後方（ant-post）、内側-外側、上方-下心（sup-inf）および左心室拡張終期直径（LVEDD）。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目と 12 か月目の左心室腫瘤 (LVM) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
LVM は、心エコー検査によって推定される左心室の質量の増加として定義されました。
LVMの増加は心血管疾患の罹患率および死亡率と関連していた。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目と 12 か月目の左心室駆出率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
左心室駆出率 (LVEF) は、心エコー検査によって推定された、収縮ごとに左心室から駆出される拡張終期容積 (EDV) の割合でした。
EDV は、収縮直前の心室内の血液量です。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
ドップラーデータのベースラインからの変化: 6 か月目と 12 か月目の E/A および E/e' 比
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
ドップラー心エコー検査は、超音波技術を使用して心臓を検査する手順です。
拡張期初期（E）と心房（A）収縮速度の比（E/A）、および拡張期初期（E）と僧帽弁輪速度（e'）の比（E/e'）は、推定。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
ドップラーデータのベースラインからの変化: 6 か月目と 12 か月目の僧帽弁減速時間
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
ドップラー心エコー検査は、超音波技術を使用して心臓を検査する手順です。
僧帽弁減速時間は、最大 E 波からベースラインまでにかかった時間でした。
E 波は拡張期早期の充満により発生します。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
組織ドップラーのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の中隔速度および側方速度
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
組織ドップラーでは、ドップラーの原理を使用して、僧帽弁輪の外側領域および中隔領域での輪状速度を測定しました。
s':駆出時の収縮期速度、e':拡張期前期僧帽弁輪速度、a':拡張期後期僧帽弁輪速度。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目と 12 か月目の心嚢液のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心膜液貯留は、心エコー検査によって判定される、心膜腔内に異常な量の体液が存在することである。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6ヵ月目と12ヵ月目に弁異常がベースラインから変化した参加者数
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
弁異常は、心エコー検査によって判定された、心臓の 1 つまたは複数の弁に関係する異常 (肥厚または逆流) でした。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6か月目および12か月目の左心室前中隔、左心室下外側壁の厚さ、および右心室拡張末期自由壁の厚さのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓磁気共鳴画像法（MRI）は、左心室前中隔（LVAS）壁、左心室下外側（LVIL）壁、および右心室自由拡張末期（RVEDF）壁の厚さを測定するために行われました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6ヵ月目および12ヵ月目の左心室質量、アミロイドーシスを伴う左心室心筋質量、線維症/瘢痕を伴う左心室心筋質量および右心室拡張末期質量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI は、LVM、アミロイドーシスを伴う左心室 (LV) 心筋の質量、線維症/瘢痕を伴う LV 心筋の質量、および右心室拡張末期質量 (RVEDM) を測定するために行われました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目および 12 か月目の左心室拡張末期容積、左心室収縮末期容積、左心室一回拍出量、右心室拡張末期容積、右心室収縮末期容積、右心室一回拍出量のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI は、左心室拡張末期容積 (LVEDV)、左心室収縮末期容積 (LVESV)、左心室 1 回拍出量 (LVSV)、右心室拡張末期容積 (RVEDV)、右心室収縮終期容積 (RVESV) を測定するために行われました。右心室一回拍出量（RVSV）。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目と 12 か月目の左心室駆出率と右心室駆出率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI を測定するために行われました。左心室駆出率 (LVEF) は収縮のたびに左心室から駆出される EDV の割合であり、右心室駆出率 (RVEF) は右心室から駆出される EDV の割合です。収縮のたびに心室が動きます。
EDV は、収縮直前の心室内の血液量です。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目と 12 か月目の左心室心拍出量と右心室心拍出量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI は、1 分間に心臓、特に左心室または右心室によって送り出される血液の量である心拍出量を測定するために行われました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6ヵ月目および12ヵ月目のアミロイドーシスを伴う左心室心筋量および線維症/瘢痕を伴う左心室心筋量の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI は、アミロイドーシスを伴う LV 心筋量と線維症/瘢痕を伴う LV 心筋量のパーセンテージを測定するために行われました。
アミロイドーシスまたは線維症/瘢痕を有する左室心筋量は、それぞれアミロイドーシスまたは線維症/瘢痕を有する参加者の心筋容積と心筋の比重の積から計算されました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 ヵ月目と 12 ヵ月目の 4 腔心房中隔厚のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI は、4 腔ビューで心房中隔の厚さを測定するために行われました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6 か月目および 12 か月目の 4 チェンバー左心房寸法および 4 チェンバー右心房寸法のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心臓 MRI は、心臓病学の診断および予後に重要な左右の心房の寸法を 4 腔像で測定するために行われました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
心房細動/粗動、心房頻脈、非持続性心室頻拍（NSVT）、持続性心室頻拍（SVT）、6ヵ月目と12ヵ月目の洞察を有する参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
ホルター心電図は心臓のリズムを記録する機械です。
心房細動/粗動（急速で不規則な心拍リズム）、心房頻脈（心拍数が速い）、非持続性心室頻拍（NSVT）<30拍、持続性心室頻拍（SVT）>=30拍および洞停止（洞調律の一時的な中断）が記録されました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
24 時間の平均心拍数と最大/最小心拍数
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
ホルター心電図は心臓のリズムを記録する機械です。
24 時間の平均心拍数と最大/最小心拍数は、ホルター モニタリングを使用して記録されました。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
完全な心臓ブロックを持つ参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
完全心臓ブロックは、心房内の洞房結節で生成されたインパルスが心室に伝播しない、第 3 度房室ブロックです。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
心拍数変動 (HRV) - 標準偏差 (SD) パラメータ
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
ホルター心電図は心臓のリズムを記録する機械です。
HRV 時間領域指数は、正常拍動 (NN) 間の R-R 間隔 (R-R は ECG 波形の連続する R 間の間隔) の連続差の二乗平均平方根 [RMS SD]、マジッド標準偏差 (マジッド SD) について要約されました。 ) の正常から正常の R-R 間隔と正常から正常の R-R 間隔のクライガー標準偏差 (Kleiger SD)。
「NN」という用語は、処理されたビートが通常のビートである場合、「R-R」の代わりに使用されます。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
心拍数変動 - 正常な心拍間の差が 50 ミリ秒を超える連続する R-R 間隔の割合 (pNN50)
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
ホルター心電図は心臓のリズムを記録する機械です。
「NN」という用語は、処理されたビートが通常のビートである場合に「R-R」の代わりに使用されました。
正常拍動間に 50 ミリ秒を超える差がある連続する R-R 間隔のパーセンテージは、NN50 を NN 間隔の総数 (pNN50) で割ることによって導出されます。ここで、NN50 は、50 ミリ秒を超える連続する NN 間隔の間隔差の数です。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
6週目、3ヶ月目、6ヶ月目、および12ヶ月目にニューヨーク心臓協会（NYHA）分類でベースラインから変化した参加者数
時間枠：ベースライン、6 週目、3 ヶ月目、6 ヶ月目、12 ヶ月目
|
NYHA：「クラス I」（心疾患があるが、その結果として身体活動に制限がない参加者）、「クラス II」（心疾患により身体活動がわずかに制限されている参加者）、「クラス III」（心疾患により身体活動が制限されている参加者）に分類されます。身体活動が著しく制限されている場合）、「クラス IV」（心疾患を患っており、不快感を感じずにいかなる身体活動も行うことができない参加者）。
ベースラインから変化があった参加者は、「改善」（プラスの変化）、「変化なし」、または「悪化」（マイナスの変化）に分類されました。
|
ベースライン、6 週目、3 ヶ月目、6 ヶ月目、12 ヶ月目
|
|
心胸郭（CT）比
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
心胸郭比は、胸郭の直径と比較した心臓の横直径として定義され、心臓の拡大を判断するのに役立ちます。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
間質性マーキングおよび胸水が増加した参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
胸部 X 線検査は、間質性マーキングの増加 (多数の間質性マーキングは肺の異常を示しています) と胸水の存在を記録するために行われました。胸腔。
|
ベースライン、6 か月目、12 か月目
|
|
3、6、12 か月目に患者全体評価 (PtGA) に変化があった参加者数
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
参加者の全体的な生活の質は、PtGA によって測定されました。
ベースラインでは、参加者は「全体的に、今日の気分はどうですか?」という質問に答えました。 - 「1」（優れた）から「5」（悪い）までの 5 段階評価。
フォローアップ訪問のたびに、参加者は次の質問に答えました。「この研究のための前回の訪問時にあなたと話をしたときと比べて、今日の気分はどうですか?」 7 段階評価 - 「1」は著しく改善、「2」は中程度に改善、「3」は若干改善、「4」は変化なし、「5」は軽度悪化、「6」は中程度悪化、「7」は著しく悪化。
|
ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
|
3、6、12 か月目のカンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
KCCQ は、次の 10 の要約スコアで定量化された 23 項目の心不全に特化したアンケートです: 身体的制限、症状の頻度、症状の重症度、および症状の安定性、総症状、生活の質、社会的干渉、自己効力感、全体的な要約および臨床的要約。
合計スコアは 0 から 100 の範囲であり、スコアが高いほど機能が良好で、症状が少なく、疾患特有の生活の質が良好であることを示します。
要約スコアは 0 から 100 の範囲で評価され、スコアが高いほど障害が大きいことを表します。
|
ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
|
3 か月目、6 か月目、および 12 か月目の短縮形 36 (SF-36) のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
SF-36 は、身体的および社会的機能、身体的および感情的役割の制限、体の痛み、一般的な健康状態、活力、精神的健康という、機能的健康と幸福の 8 つの側面を評価する標準化された調査です。
8 つのドメインのスコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど優れており (100 = 機能の最高レベル)、2 つの要約スコアとして報告されます。精神的コンポーネント スコア (MCS) と身体的コンポーネント スコア (PCS)。
セクションのスコアは、0 ～ 100 でスケールされた個々の質問スコアの平均であり、スコアが高いほど優れています。
|
ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
|
2週目、6週目、3ヶ月目、6ヶ月目、および12ヶ月目のトロポニンIおよびトロポニンTのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 週目、6 週目、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
トロポニン I とトロポニン T は心臓マーカーでした。
トロポニン I とトロポニン T はトロポニン複合体の一部であり、トロポニン I は細い筋フィラメント内のアクチンに結合し、トロポニン T はトロポミオシンに結合していました。
これらのマーカーのレベルが高いほど、心臓の損傷を示していました。
|
ベースライン、2 週目、6 週目、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
|
2週目、6週目、3ヶ月目、6ヶ月目および12ヶ月目におけるN末端プロホルモン脳ナトリウム利尿ペプチド(NT-proBNP)レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 週目、6 週目、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
NT-proBNP は、心不全または左心室機能不全を患う参加者の予後を予測する心臓マーカーです。
マーカーのレベルが高いほど、心臓損傷を示しました。
|
ベースライン、2 週目、6 週目、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
|
3、6、12 か月目の 6 分間歩行テスト (6MWT) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
6MWT は、参加者が 6 分間に歩ける距離を評価するために使用されました。
参加者には、必要なだけ休憩を入れながら、自分にとって快適なペースでテストを実行するよう求められました。
安全性を確保するため、テスト中は連続パルスオキシメトリーが実施されました。
6 分間に歩いた距離は次のように分類されました: レベル 1: <300 メートル、レベル 2: 300 ～ 374.9
メートル、レベル 3: 375-449.9
メートル、レベル 4: >=450 メートル。
|
ベースライン、3 か月目、6 か月目、12 か月目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Jeff Packman, MBA、FoldRx Pharmaceuticals, Inc
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Sultan MB, Gundapaneni B, Schumacher J, Schwartz JH. Treatment With Tafamidis Slows Disease Progression in Early-Stage Transthyretin Cardiomyopathy. Clin Med Insights Cardiol. 2017 Sep 18;11:1179546817730322. doi: 10.1177/1179546817730322. eCollection 2017.
- Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, Mundayat R, Packman J, Lombardo I, Quyyumi AA, Aarts J, Falk RH. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015 May;8(3):519-26. doi: 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.113.000890. Epub 2015 Apr 14.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年8月1日
一次修了 (実際)
2010年1月1日
研究の完了 (実際)
2010年1月1日
試験登録日
最初に提出
2008年6月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年6月9日
最初の投稿 (見積もり)
2008年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年1月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年1月4日
最終確認日
2013年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。