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Os efeitos do Fx-1006A na estabilização da transtirretina e nas medidas de resultados clínicos em pacientes com V122I ou cardiomiopatia amilóide TTR de tipo selvagem

4 de janeiro de 2013 atualizado por: Pfizer

Estudo aberto, multicêntrico, internacional, de tratamento único projetado para determinar a estabilização do TTR, bem como a segurança e tolerabilidade do Fx-1006A e seus efeitos nos resultados clínicos em pacientes com V122I ou cardiomiopatia amilóide TTR de tipo selvagem.

O estudo será realizado em duas partes. A Parte 1 incluirá um período de dosagem de seis semanas, durante o qual todos os pacientes inscritos irão auto-administrar Fx-1006A oral 20 mg cápsulas de gelatina mole uma vez ao dia durante seis semanas. Na Semana 6, amostras de sangue serão coletadas de cada paciente para determinar a estabilização do TTR. Os pacientes que concluírem a visita da Semana 6 continuarão tomando Fx 1006A 20 mg diariamente por até um total de 12 meses durante a Parte 2 deste estudo. Se for determinado que um paciente não está estabilizado na Semana 6 (com base nos dados de estabilização TTR), o paciente será descontinuado do estudo. A segurança e os resultados clínicos serão avaliados durante a Parte 2 deste estudo.

Duas amostras de sangue total para avaliações farmacodinâmicas (estabilização de TTR) e avaliações farmacocinéticas (concentrações de Fx-1006A, bem como parâmetros de estado estacionário calculados) serão coletadas na linha de base e na semana 6. Nos meses 6 e 12, duas amostras de sangue total serão coletadas para avaliações farmacodinâmicas e quatro amostras de sangue total (duas amostras por ponto de tempo) serão coletadas para avaliações farmacocinéticas a serem utilizadas na modelagem farmacocinética da população.

Ecocardiografia, radiografia de tórax, ressonância magnética cardíaca e monitoramento de Holter de 24 horas serão realizados na linha de base e nos meses 6 e 12. Teste de caminhada de seis minutos e qualidade de vida utilizando a Avaliação Global do Paciente, KCCQ e SF-36 serão serão avaliados na linha de base e nos meses 3, 6 e 12. A classificação da NYHA será avaliada na linha de base, semana 6 e meses 3, 6 e 12. Marcadores séricos de troponina I e T e níveis de NT-pro-BNP serão ser avaliado em cada visita do estudo.

A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas ao longo do estudo. Sinais vitais, ECG de 12 derivações, amostras de sangue e urina para testes laboratoriais clínicos (química sérica, hematologia, painel de coagulação e exame de urina), EAs e medicamentos concomitantes (incluindo uso de diuréticos) serão avaliados em cada visita do estudo. Exames físicos abreviados serão realizados na linha de base, semanas 2 e 6 e meses 3 e 6, e um exame físico completo será realizado no mês 12.

As visitas clínicas serão realizadas durante a triagem (dias -30 a -1) e linha de base (dia 0); os procedimentos agendados para a consulta de linha de base podem ser realizados durante um período de uma semana para acomodar o agendamento do paciente. Todos os procedimentos de linha de base devem ser concluídos antes da primeira dose autoadministrada no Dia 1. O Dia 1 será definido como a administração da primeira dose da medicação do estudo, que os pacientes autoadministrarão em casa. Durante o tratamento, as visitas clínicas serão realizadas na Semana 2 (± 2 dias), Semana 6 (± 1 semana), Mês 3 (± 1 semana), Mês 6 (± 2 semanas) e Mês 12 (± 2 semanas). Os procedimentos agendados para as visitas do mês 6 e 12 podem ocorrer durante uma semana durante a janela de visita para acomodar o agendamento do paciente. Contatos telefônicos mensais (± 1 semana da data agendada) serão feitos durante os meses em que não há visitas clínicas agendadas (Meses 4, 5, 7, 8, 9, 10 e 11) para avaliação de EAs e medicações concomitantes. Um contato telefônico final para avaliar EAs e uso de medicação concomitante será feito 30 dias após a última dose da medicação do estudo para cada paciente.

Os pacientes que interromperem o estudo a qualquer momento terão uma visita final realizada, incluindo todas as avaliações de segurança, no momento da descontinuação. Qualquer paciente que descontinuar após a visita do Mês 6 também terá todas as avaliações exploratórias realizadas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

40 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O paciente tem > 40 anos de idade.

  2. O paciente participou do FoldRx Study Fx-001 (TRACS) OU O paciente documentou cardiomiopatia amiloide TTR e classificação NYHA de I ou II.

    A cardiomiopatia amilóide TTR é definida como:

    1. Cardiomiopatia amilóide TTR variante, definida como: genótipo V122I e presença de amilóide em tecido de biópsia cardíaca (conforme determinado por coloração de vermelho congo, coloração de azul de alcina ou análise imuno-histoquímica de TTR), ou
    2. Cardiomiopatia amilóide TTR variante, definida como: genótipo V122I, evidência de envolvimento cardíaco por ecocardiografia com espessura da parede do ventrículo esquerdo > 12 mm e presença de amilóide em tecido de biópsia não cardíaca (conforme determinado por coloração de vermelho congo, coloração de azul de alcina ou TTR imuno-histoquímica análise) ou
    3. Cardiomiopatia amilóide TTR de tipo selvagem, definida como: genótipo TTR normal e presença de depósitos amilóide TTR em tecido de biópsia cardíaca (conforme determinado por coloração de vermelho congo e análise imuno-histoquímica de TTR), ou
    4. Cardiomiopatia amilóide TTR de tipo selvagem, definida como: genótipo TTR normal, evidência de envolvimento cardíaco por ecocardiografia com espessura da parede do ventrículo esquerdo > 12 mm e presença de depósitos amilóide TTR em tecido de biópsia não cardíaca (conforme determinado por coloração com vermelho congo e TTR imuno-histoquímica análise).
  3. Os sintomas de insuficiência cardíaca congestiva (CHF) do paciente foram gerenciados de maneira ideal antes da linha de base, conforme avaliado pelo investigador principal. O manejo ideal da CHF inclui regime de medicamentos estável por ≥ 4 semanas antes da inscrição e dose estável de betabloqueador por ≥ 3 meses antes da inscrição.
  4. Se for do sexo feminino, a paciente está na pós-menopausa. Se homem com parceira em idade fértil, disposto a usar um método aceitável de controle de natalidade durante o estudo e por pelo menos 3 meses após a última dose da medicação do estudo.
  5. O paciente está, na opinião do investigador, disposto e capaz de cumprir o regime de medicação do estudo e todos os outros requisitos do estudo

Critério de exclusão:

  1. Uso crônico de anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) não aprovados pelo protocolo, definido como superior a 3-4 vezes/mês. Os seguintes AINEs são permitidos: ácido acetilsalicílico, etodolaco, ibuprofeno, indometicina, cetoprofeno, nabumetona, naproxeno, nimesulida, piroxicam e sulindaco.
  2. O paciente tem uma mutação TTR diferente de V122I.
  3. O paciente tem amiloidose primária ou secundária.
  4. O paciente recebeu transplante prévio de fígado ou coração.
  5. Paciente com resultado positivo para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anti-vírus da hepatite C (anti-HCV) e/ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  6. O paciente tem insuficiência renal necessitando de diálise.
  7. O paciente tem insuficiência hepática moderada ou grave (avaliada por Child-Pugh).
  8. O paciente tem anormalidades nos testes de função hepática: alanina transaminases (ALT) e/ou aspartato transaminases (AST) > 2 vezes o limite superior do normal (LSN) que, no julgamento médico do Investigador, são decorrentes de função hepática reduzida ou doença hepática ativa .
  9. O paciente tem doença cardíaca não amilóide prévia, como infarto do miocárdio devido a doença arterial coronariana obstrutiva, cardiomiopatia não amilóide ativa (ou seja, disfunção ventricular esquerda sintomática por qualquer causa que não amiloide) ou doença cardíaca valvular sintomática que contribui significativamente para o sinais ou sintomas cardíacos subjacentes do paciente.
  10. O paciente tem uma comorbidade prevista para limitar a sobrevida a menos de 12 meses.
  11. O paciente recebeu um medicamento/dispositivo experimental em outro estudo clínico experimental dentro de 60 dias antes da linha de base (dia 0).
  12. O paciente teve abuso ativo de álcool ou substâncias dentro de 60 dias antes da linha de base (dia 0).
  13. O paciente tem um histórico de descumprimento documentado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fx-1006A
Medicamento: Fx-1006A
Fx-1006A 20mg cápsulas de gelatina mole uma vez ao dia (no mesmo horário todos os dias) por 12 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com transtirretina estabilizada (TTR Tetramer) na semana 6
Prazo: Semana 6
O tetrâmero TTR foi avaliado usando um ensaio imunoturbidimétrico validado. A Fração de Inicial (FOI) é a razão da concentração medida do tetrâmero TTR após a desnaturação para a concentração medida do tetrâmero TTR antes da desnaturação. A estabilização do tetrâmero TTR é baseada na diferença entre a FOI durante o tratamento e a FOI basal expressa como uma porcentagem da FOI basal.
Semana 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com transtirretina estabilizada (TTR Tetramer) no mês 6 e 12
Prazo: Mês 6, Mês 12
O tetrâmero TTR foi avaliado usando um ensaio imunoturbidimétrico validado. A Fração de Inicial (FOI) é a razão da concentração medida do tetrâmero TTR após a desnaturação para a concentração medida do tetrâmero TTR antes da desnaturação. A estabilização do tetrâmero TTR é baseada na diferença entre a FOI durante o tratamento e a FOI basal expressa como uma porcentagem da FOI basal.
Mês 6, Mês 12

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs)
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Os eventos emergentes do tratamento são eventos entre a primeira dose do medicamento do estudo e até 30 dias após a última dose que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento.
Linha de base até 30 dias após a última dose
Número de participantes com EAs emergentes do tratamento de grau 3 maior ou igual a (>=)
Prazo: Linha de base até 30 dias após a última dose
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Os eventos emergentes do tratamento são eventos entre a primeira dose do medicamento do estudo e até 30 dias após a última dose que estavam ausentes antes do tratamento ou que pioraram em relação ao estado pré-tratamento. Com base na intensidade, o grau 3 foi referido como grave, o grau 4 como risco de vida e o grau 5 como morte.
Linha de base até 30 dias após a última dose
Número de participantes com achados clinicamente significativos de ecocardiografia emergente do tratamento (ECO)
Prazo: Linha de base até o mês 12
ECO: teste avaliado pelo investigador para avaliar a função cardíaca. Critérios de anormalidade do ECO: qualquer anormalidade valvular, derrame pericárdico, movimento regional anormal da parede, variação respiratória da veia cava inferior, parede posterior do ventrículo esquerdo/espessura do septo >= 13 milímetros (mm), ventrículo direito espessura>=7mm,fração de ejeção <50%, razão entre fluxo transmitral diastólico inicial (E) e velocidade de contração atrial(A) (E/A)>=2, razão de 'E'para velocidade anular mitral lateral/septal (e ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E tempo de desaceleração <=150 milissegundos(mseg),Tempo de relaxamento isovolumétrico<=70mseg.
Linha de base até o mês 12
Número de participantes que abandonaram o estudo devido a eventos adversos (EAs) clínicos ou laboratoriais clinicamente significativos
Prazo: Linha de base até o mês 12
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros ecocardiográficos (ECO) no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ecocardiografia foi usada para medir a espessura do septo interventricular (IVST), espessura da parede ventricular esquerda posterior (PLVWT), espessura da parede ventricular direita (RVWT), diâmetro do átrio esquerdo (LAD): ântero-posterior (ant-post), médio-lateral, superior -inferior (sup-inf) e diâmetro diastólico final do ventrículo esquerdo (LVEDD).
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base na massa ventricular esquerda (LVM) no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A MVE foi definida como o aumento da massa do ventrículo esquerdo, estimado pela ecocardiografia. O aumento da MVE foi associado à morbidade e mortalidade cardiovascular.
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) foi a fração do volume diastólico final (EDV) que é ejetado do ventrículo esquerdo a cada contração, estimada por ecocardiografia. EDV é o volume de sangue dentro de um ventrículo imediatamente antes de uma contração.
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base nos dados do Doppler: relação E/A e E/e' no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ecocardiografia Doppler foi um procedimento que utilizou a tecnologia de ultrassom para examinar o coração. A relação entre a velocidade do fluxo transmitral diastólico precoce (E) e a velocidade de contração atrial (A) (E/A) e a relação entre a velocidade do fluxo transmitral diastólico precoce (E) e a velocidade do anel mitral (e') (E/e') foram estimado.
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base nos dados do Doppler: tempo de desaceleração mitral no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ecocardiografia Doppler foi um procedimento que utilizou a tecnologia de ultrassom para examinar o coração. O tempo de desaceleração mitral foi o tempo levado da onda E máxima até a linha de base. A onda E surge devido ao enchimento diastólico precoce.
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base no Doppler tecidual - velocidade septal e lateral no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O Doppler tecidual usou os princípios do Doppler para medir as velocidades anulares nas áreas lateral e septal do anel mitral. s': velocidade sistólica durante a ejeção, e': velocidade diastólica precoce do anel mitral, a': velocidade diastólica tardia do anel mitral.
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base no derrame pericárdico no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
Derrame pericárdico foi a presença de uma quantidade anormal de líquido na cavidade pericárdica, conforme determinado pela ecocardiografia.
Linha de base, mês 6, mês 12
Número de participantes com alteração da linha de base em anormalidades valvares no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
As anormalidades valvares foram aquelas anormalidades (espessamento ou regurgitação) que envolveram uma ou mais válvulas do coração, determinadas pelo ecocardiograma.
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base na espessura da parede ântero-septal do ventrículo esquerdo, espessura da parede inferolateral do ventrículo esquerdo e espessura da parede livre diastólica final do ventrículo direito no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca (RM) foi realizada para medir a espessura da parede ântero-septal do ventrículo esquerdo (LVAS), da parede inferolateral do ventrículo esquerdo (LVIL) e da parede livre diastólica final do ventrículo direito (RVEDF).
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base na massa ventricular esquerda, massa do miocárdio ventricular esquerdo com amiloidose, massa do miocárdio ventricular esquerdo com fibrose/cicatriz e massa diastólica final do ventrículo direito no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca foi feita para medir MVE, massa do miocárdio ventricular esquerdo (VE) com amiloidose, massa do miocárdio VE com fibrose/cicatriz e massa diastólica final do ventrículo direito (RVEDM).
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base no volume diastólico final do ventrículo esquerdo, volume sistólico final do ventrículo esquerdo, volume sistólico do ventrículo esquerdo, volume diastólico final do ventrículo direito, volume sistólico final do ventrículo direito, volume sistólico do ventrículo direito no mês 6 e 12.
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca foi realizada para medir o volume diastólico final do ventrículo esquerdo (LVEDV), o volume sistólico final do ventrículo esquerdo (LVESV), o volume sistólico do ventrículo esquerdo (LVSV), o volume diastólico final do ventrículo direito (RVEDV), o volume sistólico final do ventrículo direito (RVESV) e volume sistólico do ventrículo direito (RVSV).
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo e fração de ejeção do ventrículo direito no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca foi feita para medir: a fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) era a fração do EDV que é ejetada para fora do ventrículo esquerdo a cada contração e a fração de ejeção do ventrículo direito (RVEF) era a fração do EDV que é ejetada para fora do ventrículo direito ventrículo a cada contração. EDV é o volume de sangue dentro de um ventrículo imediatamente antes de uma contração.
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base no débito cardíaco do ventrículo esquerdo e débito cardíaco do ventrículo direito no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca foi feita para medir o débito cardíaco, que era o volume de sangue sendo bombeado pelo coração, em particular pelo ventrículo esquerdo ou direito no intervalo de tempo de um minuto.
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base na porcentagem de massa miocárdica ventricular esquerda com amiloidose e massa miocárdica ventricular esquerda com fibrose/cicatriz no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca foi realizada para medir a porcentagem de massa miocárdica do VE com amiloidose e massa miocárdica do VE com fibrose/cicatriz. A massa miocárdica do VE com amiloidose ou fibrose/cicatriz foi calculada a partir do produto do volume do miocárdio e da gravidade específica do músculo cardíaco, em participantes com amiloidose ou fibrose/cicatriz, respectivamente.
Linha de base, mês 6, mês 12
Alteração da linha de base na espessura do septo interatrial de 4 câmaras no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A RM cardíaca foi realizada para medir a espessura do septo interatrial no corte de 4 câmaras.
Linha de base, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base na dimensão do átrio esquerdo de 4 câmaras e dimensão do átrio direito de 4 câmaras no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A ressonância magnética cardíaca foi realizada para medir as dimensões atriais esquerda e direita, que têm significado diagnóstico e prognóstico em cardiologia, no corte de 4 câmaras.
Linha de base, mês 6, mês 12
Número de participantes com fibrilação/flutter atrial, taquicardia atrial, batimentos de taquicardia ventricular não sustentada (NSVT), taquicardia ventricular sustentada (SVT), pausa sinusal no mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O monitor Holter era uma máquina que registrava os ritmos cardíacos. Anormalidades do monitoramento Holter de fibrilação/flutter atrial (ritmo cardíaco rápido e irregular), taquicardia atrial (frequência cardíaca rápida), taquicardia ventricular não sustentada (NSVT) <30 batimentos, taquicardia ventricular sustentada (SVT) >= 30 batimentos e pausa sinusal ( interrupção transitória do ritmo sinusal).
Linha de base, mês 6, mês 12
Frequência cardíaca média de 24 horas e frequência cardíaca máxima/mínima
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O monitor Holter era uma máquina que registrava os ritmos cardíacos. A frequência cardíaca média de 24 horas e a frequência cardíaca máxima/mínima foram registradas usando o monitoramento Holter.
Linha de base, mês 6, mês 12
Número de participantes com bloqueio cardíaco completo
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O bloqueio cardíaco completo é o bloqueio atrioventricular de terceiro grau em que o impulso gerado no nó sinoatrial no átrio não se propaga para os ventrículos.
Linha de base, mês 6, mês 12
Variabilidade da Frequência Cardíaca (VFC) - Parâmetros de Desvio Padrão (DP)
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O monitor Holter era uma máquina que registrava os ritmos cardíacos. Os índices de domínio do tempo da VFC foram resumidos para raiz quadrada média de diferenças sucessivas [RMS SD] dos intervalos R-R (R-R é o intervalo entre Rs sucessivos na onda de ECG) entre batimentos normais (NN), desvio padrão magid (Magid SD ) de intervalos R-R normais a normais e desvio padrão de Kleiger de intervalos R-R normais a normais (Kleiger SD). O termo 'NN' é usado no lugar de 'R-R' quando as batidas processadas são batidas normais.
Linha de base, mês 6, mês 12
Variabilidade da frequência cardíaca - Porcentagem de intervalos R-R sucessivos com mais de 50 ms de diferença entre batimentos normais (pNN50)
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O monitor Holter era uma máquina que registrava os ritmos cardíacos. O termo 'NN' foi usado no lugar de 'R-R' quando as batidas processadas são batidas normais. A porcentagem de intervalos R-R sucessivos com mais de 50 ms de diferença entre batimentos normais foi derivada dividindo NN50 pelo número total de intervalos NN (pNN50), onde NN50 era o número de diferenças de intervalo de intervalos NN sucessivos maiores que 50 ms.
Linha de base, mês 6, mês 12
Número de participantes com alteração da linha de base na classificação da New York Heart Association (NYHA) na semana 6, mês 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, Semana 6, Mês 3, Mês 6, Mês 12
NYHA: classificado como 'classe I' (participantes com doença cardíaca, mas sem consequente limitação da atividade física), 'classe II' (participantes com doença cardíaca resultando em leve limitação da atividade física), 'classe III' (participantes com doença cardíaca resultante em limitação acentuada da atividade física), 'classe IV' (participantes com doença cardíaca resultando em incapacidade de realizar qualquer atividade física sem desconforto). Os participantes com alteração da linha de base foram classificados como 'melhorados' (alteração positiva), 'sem alteração' ou 'piorados' (alteração negativa).
Linha de base, Semana 6, Mês 3, Mês 6, Mês 12
Relação cardiotorácica (TC)
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
O índice cardiotorácico foi definido como o diâmetro transverso do coração, comparado com o da caixa torácica, usado para ajudar a determinar o aumento do coração.
Linha de base, mês 6, mês 12
Número de participantes com aumento das marcações intersticiais e derrames pleurais
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12
A radiografia de tórax foi realizada para registrar a presença de marcas intersticiais aumentadas (um grande número de marcas intersticiais era indicativo de anormalidade no pulmão) e derrame pleural, definido como acúmulo de líquido entre as camadas de tecido que revestem os pulmões e cavidade torácica.
Linha de base, mês 6, mês 12
Número de participantes com alteração na avaliação global do paciente (PtGA) no mês 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
A qualidade de vida geral do participante foi medida pelo PtGA. Na linha de base, os participantes responderam à pergunta: "em geral, como você se sente hoje?" - em uma escala de 5 pontos de '1' (excelente) a '5' (ruim). Em cada visita de acompanhamento, o participante respondia à pergunta: "Como você se sente hoje em comparação com quando conversamos com você em sua última visita clínica para este estudo?" em uma escala de 7 pontos - '1' melhorou acentuadamente, '2' melhorou moderadamente, '3' melhorou levemente, '4' inalterado, '5' piorou levemente, '6' piorou moderadamente, '7' piorou acentuadamente.
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base no questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) no mês 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
O KCCQ era um questionário específico para insuficiência cardíaca com 23 itens quantificado em 10 pontuações resumidas: limitação física, frequência dos sintomas, gravidade dos sintomas e estabilidade dos sintomas, sintomas totais, qualidade de vida, interferência social, autoeficácia, resumo geral e resumo clínico . A pontuação total variou de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicaram melhor funcionamento, menos sintomas e melhor qualidade de vida específica da doença. As pontuações resumidas foram escalonadas para variar de 0 a 100, com pontuações mais altas representando maior incapacidade.
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base no formulário curto 36 (SF-36) no mês 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
SF-36 foi uma pesquisa padronizada avaliando 8 aspectos da saúde funcional e bem-estar: funcionamento físico e social, limitações físicas e emocionais, dor corporal, saúde geral, vitalidade, saúde mental. As pontuações para os 8 domínios variam de 0 a 100, onde as pontuações mais altas foram melhores (100 = nível mais alto de funcionamento) e relatadas como 2 pontuações resumidas; Pontuação do Componente Mental (MCS) e Pontuação do Componente Físico (PCS). A pontuação para uma seção era uma média das pontuações das perguntas individuais, que eram escalonadas de 0 a 100, onde as pontuações mais altas eram melhores.
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
Mudança da linha de base na troponina I e troponina T na semana 2, 6, mês 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, Semana 2, Semana 6, Mês 3, Mês 6, Mês 12
Troponina I e troponina T foram os marcadores cardíacos. A troponina I e a troponina T faziam parte do complexo troponina, onde a troponina I estava ligada à actina em miofilamentos finos e a troponina T ligada à tropomiosina. Nível mais alto desses marcadores foi indicativo de dano cardíaco.
Linha de base, Semana 2, Semana 6, Mês 3, Mês 6, Mês 12
Alteração da linha de base nos níveis de peptídeo natriurético cerebral do pró-hormônio N-terminal (NT-proBNP) nas semanas 2, 6, meses 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, Semana 2, Semana 6, Mês 3, Mês 6, Mês 12
O NT-proBNP foi um marcador cardíaco que teve valor prognóstico para participantes com insuficiência cardíaca ou disfunção ventricular esquerda. Nível mais alto do marcador era indicativo de dano cardíaco.
Linha de base, Semana 2, Semana 6, Mês 3, Mês 6, Mês 12
Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) no mês 3, 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12
O TC6 foi usado para avaliar a distância que um participante poderia caminhar em 6 minutos. Os participantes foram solicitados a realizar o teste em um ritmo que fosse confortável para eles, com quantas pausas precisassem. A oximetria de pulso contínua foi realizada durante o teste para segurança. A distância percorrida em 6 minutos foi categorizada como: Nível 1: <300 metros, Nível 2: 300-374,9 metro, Nível 3: 375-449,9 metro, Nível 4: >=450 metros.
Linha de base, mês 3, mês 6, mês 12

Colaboradores e Investigadores

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Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Publicações e links úteis

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Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2010

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de junho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de junho de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

10 de junho de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de janeiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de janeiro de 2013

Última verificação

1 de janeiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FX1B-201
  • B3461025

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