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Gli effetti dell'Fx-1006A sulla stabilizzazione della transtiretina e sulle misure di esito clinico nei pazienti con V122I o cardiomiopatia amiloide TTR wild-type

4 gennaio 2013 aggiornato da: Pfizer

Studio in aperto, multicentrico, internazionale, a trattamento singolo progettato per determinare la stabilizzazione della TTR, nonché la sicurezza e la tollerabilità dell'Fx-1006A e i suoi effetti sugli esiti clinici nei pazienti con cardiomiopatia amiloide V122I o TTR wild-type.

Lo studio sarà condotto in due parti. La parte 1 includerà un periodo di somministrazione di sei settimane durante il quale tutti i pazienti arruolati si autosomministrano capsule di gelatina molle da 20 mg orali di Fx-1006A una volta al giorno per sei settimane. Alla settimana 6, verranno raccolti campioni di sangue da ciascun paziente per determinare la stabilizzazione del TTR. I pazienti che completano la visita della settimana 6 continueranno a prendere quotidianamente Fx 1006A 20 mg per via orale fino a un totale di 12 mesi durante la parte 2 di questo studio. Se viene determinato che un paziente non è stabilizzato alla settimana 6 (sulla base dei dati di stabilizzazione TTR), il paziente verrà interrotto dallo studio. La sicurezza e gli esiti clinici saranno valutati durante la Parte 2 di questo studio.

Due campioni di sangue intero per le valutazioni farmacodinamiche (stabilizzazione del TTR) e le valutazioni farmacocinetiche (concentrazioni di Fx-1006A e parametri calcolati allo stato stazionario) saranno raccolti al basale e alla settimana 6. Ai mesi 6 e 12, verranno raccolti due campioni di sangue intero per le valutazioni farmacodinamiche e verranno raccolti quattro campioni di sangue intero (due campioni per punto temporale) per le valutazioni farmacocinetiche da utilizzare nella modellazione farmacocinetica della popolazione.

L'ecocardiografia, la radiografia del torace, la risonanza magnetica cardiaca e il monitoraggio Holter di 24 ore saranno condotti al basale e ai mesi 6 e 12. Test del cammino di sei minuti e qualità della vita utilizzando la valutazione globale del paziente, KCCQ e SF-36 essere valutata al basale e ai mesi 3, 6 e 12. La classificazione NYHA sarà valutata al basale, alla settimana 6 e ai mesi 3, 6 e 12. I marcatori sierici di troponina I e T e i livelli di NT-pro-BNP saranno essere valutato ad ogni visita di studio.

La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate durante lo studio. Segni vitali, ECG a 12 derivazioni, campioni di sangue e urina per test di laboratorio clinici (chimica del siero, ematologia, pannello di coagulazione e analisi delle urine), eventi avversi e farmaci concomitanti (incluso l'uso di diuretici) saranno valutati ad ogni visita di studio. Verranno condotti esami fisici abbreviati al basale, settimane 2 e 6 e mesi 3 e 6, e un esame fisico completo sarà condotto al mese 12.

Le visite cliniche saranno condotte durante lo screening (giorni da -30 a -1) e il basale (giorno 0); le procedure programmate per la visita di riferimento possono essere condotte per un periodo di una settimana per consentire la programmazione del paziente. Tutte le procedure di riferimento devono essere completate prima della prima dose autosomministrata il Giorno 1. Il Giorno 1 sarà definito come la somministrazione della prima dose del farmaco in studio, che i pazienti autosomministrano a casa. Durante il trattamento, le visite cliniche saranno condotte alla Settimana 2 (± 2 giorni), Settimana 6 (± 1 settimana), Mese 3 (± 1 settimana), Mese 6 (± 2 settimane) e Mese 12 (± 2 settimane). Le procedure programmate per le visite del mese 6 e 12 possono svolgersi nell'arco di una settimana durante la finestra della visita per consentire la pianificazione del paziente. I contatti telefonici mensili (± 1 settimana dalla data programmata) verranno effettuati durante i mesi in cui non sono programmate visite al sito clinico (mesi 4, 5, 7, 8, 9, 10 e 11) per la valutazione di eventi avversi e farmaci concomitanti. Un contatto telefonico finale per valutare gli eventi avversi e l'uso concomitante di farmaci verrà effettuato 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per ciascun paziente.

Ai pazienti che interrompono lo studio in qualsiasi momento verrà eseguita una visita finale, comprese tutte le valutazioni di sicurezza, al momento dell'interruzione. Tutti i pazienti che interrompono dopo la visita del mese 6 verranno sottoposti anche a tutte le valutazioni esplorative.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

40 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente ha > 40 anni.

  2. Il paziente ha partecipato allo studio FoldRx Fx-001 (TRACS) OPPURE Il paziente ha documentato cardiomiopatia amiloide TTR e classificazione NYHA I o II.

    La cardiomiopatia amiloide TTR è definita come:

    1. Cardiomiopatia amiloide variante TTR come definita come: genotipo V122I e presenza di amiloide nel tessuto della biopsia cardiaca (come determinato mediante colorazione rosso congo, colorazione blu alcina o analisi TTR immunoistochimica), o
    2. Cardiomiopatia amiloide variante TTR come definita come: genotipo V122I, evidenza di coinvolgimento cardiaco mediante ecocardiografia con spessore della parete del ventricolo sinistro > 12 mm e presenza di amiloide nel tessuto bioptico non cardiaco (come determinato dalla colorazione rosso congo, colorazione blu alcina o TTR immunoistochimica analisi), o
    3. Cardiomiopatia amiloide TTR wild-type come definita come: genotipo TTR normale e presenza di depositi di amiloide TTR nel tessuto della biopsia cardiaca (come determinato mediante colorazione rosso congo e analisi TTR immunoistochimica), o
    4. Cardiomiopatia amiloide TTR wild-type come definita come: genotipo TTR normale, evidenza di coinvolgimento cardiaco all'ecocardiografia con spessore della parete del ventricolo sinistro > 12 mm e presenza di depositi di amiloide TTR nel tessuto bioptico non cardiaco (come determinato mediante colorazione rosso congo e TTR immunoistochimica analisi).
  3. I sintomi del paziente di insufficienza cardiaca congestizia (CHF) sono stati gestiti in modo ottimale prima del basale, come valutato dal Principal Investigator. La gestione ottimale della CHF include un regime farmacologico stabile per ≥ 4 settimane prima dell'arruolamento e una dose stabile di beta-bloccante per ≥ 3 mesi prima dell'arruolamento.
  4. Se femmina, la paziente è in post-menopausa. Se maschio con una partner femminile in età fertile, disposto a utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile per la durata dello studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  5. Il paziente è, secondo l'opinione dello sperimentatore, disposto e in grado di rispettare il regime terapeutico dello studio e tutti gli altri requisiti dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Uso cronico di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) non approvati dal protocollo, definito come superiore a 3-4 volte/mese. Sono consentiti i seguenti FANS: acido acetilsalicilico, etodolac, ibuprofene, indometicina, ketoprofene, nabumetone, naprossene, nimesulide, piroxicam e sulindac.
  2. Il paziente ha una mutazione TTR diversa da V122I.
  3. Il paziente ha amiloidosi primaria o secondaria.
  4. Il paziente ha ricevuto un precedente trapianto di fegato o cuore.
  5. Paziente con risultati positivi per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), il virus anti-epatite C (anti-HCV) e/o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  6. Il paziente ha insufficienza renale che richiede dialisi.
  7. Il paziente ha una compromissione epatica moderata o grave (valutata da Child-Pugh).
  8. Il paziente presenta anomalie nei test di funzionalità epatica: alanina transaminasi (ALT) e/o aspartato transaminasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) che, secondo il giudizio medico dello sperimentatore, sono dovute a ridotta funzionalità epatica o malattia epatica attiva .
  9. Il paziente ha una precedente cardiopatia non amiloide, come infarto miocardico dovuto a malattia coronarica ostruttiva, cardiomiopatia attiva non amiloide (cioè disfunzione ventricolare sinistra sintomatica da qualsiasi causa diversa dall'amiloide) o cardiopatia valvolare sintomatica che contribuiscono in modo significativo alla segni o sintomi cardiaci sottostanti del paziente.
  10. Il paziente ha una comorbilità prevista per limitare la sopravvivenza a meno di 12 mesi.
  11. Il paziente ha ricevuto un farmaco/dispositivo sperimentale in un altro studio clinico sperimentale entro 60 giorni prima del basale (giorno 0).
  12. Il paziente ha avuto un abuso attivo di alcol o sostanze entro 60 giorni prima del basale (giorno 0).
  13. Il paziente ha una storia di non conformità documentata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fx-1006A
Droga: Fx-1006A
Fx-1006A capsule di gelatina molle da 20 mg una volta al giorno (alla stessa ora ogni giorno) per 12 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con transtiretina stabilizzata (TTR Tetramer) alla settimana 6
Lasso di tempo: Settimana 6
Il tetramero TTR è stato valutato utilizzando un test immunoturbidimetrico convalidato. La frazione di iniziale (FOI) è il rapporto tra la concentrazione di tetramero TTR misurata dopo la denaturazione e la concentrazione di tetramero TTR misurata prima della denaturazione. La stabilizzazione del tetramero TTR si basa sulla differenza tra il FOI durante il trattamento e il FOI basale espresso come percentuale del FOI basale.
Settimana 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con transtiretina stabilizzata (TTR Tetramer) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Mese 6, Mese 12
Il tetramero TTR è stato valutato utilizzando un test immunoturbidimetrico convalidato. La frazione di iniziale (FOI) è il rapporto tra la concentrazione di tetramero TTR misurata dopo la denaturazione e la concentrazione di tetramero TTR misurata prima della denaturazione. La stabilizzazione del tetramero TTR si basa sulla differenza tra il FOI durante il trattamento e il FOI basale espresso come percentuale del FOI basale.
Mese 6, Mese 12

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (EA)
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento di grado 3 maggiore o uguale a (>=)
Lasso di tempo: Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che riceveva il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. Gli eventi emergenti dal trattamento sono eventi tra la prima dose del farmaco in studio e fino a 30 giorni dopo l'ultima dose che erano assenti prima del trattamento o che sono peggiorati rispetto allo stato pretrattamento. Sulla base dell'intensità, il grado 3 è stato indicato come grave, il grado 4 come pericolo di vita e il grado 5 come morte.
Basale fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi dell'ecocardiografia emergente dal trattamento (ECHO).
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
ECHO: test valutato dallo sperimentatore per valutare la funzione cardiaca. Criteri di anomalia ECHO: qualsiasi/anomalia valvolare, versamento pericardico, movimento anormale della parete regionale, variazione respiratoria della vena cava inferiore, parete del ventricolo sinistro posteriore/spessore del setto>= 13 millimetri (mm), ventricolo destro spessore>=7 mm, frazione di eiezione <50%, rapporto tra flusso di trasmissione diastolico precoce (E) e velocità di contrazione atriale (A) (E/A)>=2, rapporto tra 'E' e velocità anulare mitrale laterale/settale (e ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E tempo di decelerazione<=150 millisecondi(msec),tempo di rilassamento isovolumico<=70msec.
Basale fino al mese 12
Numero di partecipanti che hanno interrotto lo studio a causa di eventi avversi clinici o di laboratorio clinicamente significativi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Basale fino al mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ecocardiografici (ECHO) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
L'ecocardiografia è stata utilizzata per misurare lo spessore del setto interventricolare (IVST), lo spessore della parete del ventricolo sinistro posteriore (PLVWT), lo spessore della parete del ventricolo destro (RVWT), il diametro atriale sinistro (LAD): antero-posteriore (ant-post), medio-laterale, superiore -inferiore (sup-inf) e diametro telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDD).
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della massa ventricolare sinistra (LVM) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
LVM è stato definito come aumento della massa del ventricolo sinistro, stimato mediante ecocardiografia. L'aumento della LVM era associato a morbilità e mortalità cardiovascolare.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale nella frazione di eiezione ventricolare sinistra al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) era la frazione del volume telediastolico (EDV) che viene espulso dal ventricolo sinistro ad ogni contrazione, stimata mediante ecocardiografia. EDV è il volume di sangue all'interno di un ventricolo immediatamente prima di una contrazione.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale nei dati Doppler: rapporto E/A e E/e' al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
L'ecocardiografia Doppler era una procedura che utilizzava la tecnologia a ultrasuoni per esaminare il cuore. Il rapporto tra la velocità del flusso di trasmissione diastolica precoce (E) e la velocità di contrazione atriale (A) (E/A) e il rapporto tra la velocità del flusso di trasmissione diastolica precoce (E) e la velocità anulare mitralica (e') (E/e') erano stimato.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale nei dati Doppler: tempo di decelerazione mitrale al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
L'ecocardiografia Doppler era una procedura che utilizzava la tecnologia a ultrasuoni per esaminare il cuore. Il tempo di decelerazione mitrale era il tempo impiegato dall'onda E massima alla linea di base. L'onda E sorge a causa del riempimento diastolico precoce.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale del Doppler tissutale: velocità settale e laterale al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il Doppler tissutale ha utilizzato i principi del Doppler per misurare le velocità anulari nelle aree laterali e settali dell'anulus mitralico. s': velocità sistolica durante l'eiezione, e': velocità anulare mitrale diastolica precoce, a': velocità anulare mitrale diastolica tardiva.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale del versamento pericardico al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il versamento pericardico era la presenza di una quantità anormale di liquido nella cavità pericardica, come determinato dall'ecocardiografia.
Basale, mese 6, mese 12
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale delle anomalie valvolari al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Le anomalie valvolari erano quelle anomalie (ispessimento o rigurgito) che coinvolgevano una o più valvole del cuore, determinate mediante ecocardiografia.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale dello spessore anterosettale del ventricolo sinistro, dello spessore della parete inferolaterale del ventricolo sinistro e dello spessore della parete libera diastolica all'estremità del ventricolo destro al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca (MRI) è stata eseguita per misurare lo spessore della parete anterosettale del ventricolo sinistro (LVAS), della parete inferolaterale del ventricolo sinistro (LVIL) e della parete libera dell'estremità diastolica del ventricolo destro (RVEDF).
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della massa del ventricolo sinistro, della massa del miocardio del ventricolo sinistro con amiloidosi, della massa del miocardio del ventricolo sinistro con fibrosi/cicatrice e della massa telediastolica del ventricolo destro al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare la LVM, la massa del miocardio ventricolare sinistro (LV) con amiloidosi, la massa del miocardio LV con fibrosi/cicatrice e la massa telediastolica del ventricolo destro (RVEDM).
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale del volume diastolico finale del ventricolo sinistro, del volume sistolico finale del ventricolo sinistro, della gittata sistolica del ventricolo sinistro, del volume diastolico finale del ventricolo destro, del volume sistolico finale del ventricolo destro, della gittata sistolica del ventricolo destro al mese 6 e 12.
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare il volume telediastolico del ventricolo sinistro (LVEDV), il volume telesistolico del ventricolo sinistro (LVESV), il volume sistolico del ventricolo sinistro (LVSV), il volume telediastolico del ventricolo destro (RVEDV), il volume telesistolico del ventricolo destro (RVESV) e volume sistolico del ventricolo destro (RVSV).
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra e della frazione di eiezione ventricolare destra al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare: la frazione di eiezione del ventricolo sinistro (LVEF) era la frazione dell'EDV che viene espulsa dal ventricolo sinistro ad ogni contrazione e la frazione di eiezione del ventricolo destro (RVEF) era la frazione dell'EDV che viene espulsa dal ventricolo destro ventricolo ad ogni contrazione. EDV è il volume di sangue all'interno di un ventricolo immediatamente prima di una contrazione.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della gittata cardiaca ventricolare sinistra e della gittata cardiaca ventricolare destra al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare la gittata cardiaca, che era il volume di sangue pompato dal cuore, in particolare dal ventricolo sinistro o destro nell'intervallo di tempo di un minuto.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della percentuale di massa miocardica ventricolare sinistra con amiloidosi e massa miocardica ventricolare sinistra con fibrosi/cicatrice al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare la percentuale di massa miocardica LV con amiloidosi e massa miocardica LV con fibrosi/cicatrice. La massa miocardica ventricolare sinistra con amiloidosi o fibrosi/cicatrice è stata calcolata dal prodotto del volume miocardico e del peso specifico del muscolo cardiaco, rispettivamente nei partecipanti con amiloidosi o fibrosi/cicatrice.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale nello spessore del setto interatriale a 4 camere al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare lo spessore del setto interatriale nella vista a 4 camere.
Basale, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale della dimensione atriale sinistra a 4 camere e della dimensione atriale destra a 4 camere al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La risonanza magnetica cardiaca è stata eseguita per misurare le dimensioni atriali sinistra e destra che hanno significato diagnostico e prognostico in cardiologia, nella vista a 4 camere.
Basale, mese 6, mese 12
Numero di partecipanti con fibrillazione/flutter atriale, tachicardia atriale, battiti di tachicardia ventricolare non sostenuta (NSVT), tachicardia ventricolare sostenuta (TSV), pausa sinusale al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il monitor Holter era una macchina che registrava i ritmi cardiaci. Anomalie del monitoraggio Holter di fibrillazione/flutter atriale (ritmo cardiaco rapido e irregolare), tachicardia atriale (frequenza cardiaca rapida), tachicardia ventricolare non sostenuta (NSVT) <30 battiti, tachicardia ventricolare sostenuta (SVT) >=30 battiti e pausa sinusale ( interruzione transitoria del ritmo sinusale).
Basale, mese 6, mese 12
Frequenza cardiaca media nelle 24 ore e frequenza cardiaca massima/minima
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il monitor Holter era una macchina che registrava i ritmi cardiaci. La frequenza cardiaca media nelle 24 ore e la frequenza cardiaca massima/minima sono state registrate utilizzando il monitoraggio Holter.
Basale, mese 6, mese 12
Numero di partecipanti con blocco cardiaco completo
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il blocco cardiaco completo è il blocco atrioventricolare di terzo grado in cui l'impulso generato nel nodo senoatriale nell'atrio non si propaga ai ventricoli.
Basale, mese 6, mese 12
Parametri di variabilità della frequenza cardiaca (HRV)-deviazione standard (SD).
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il monitor Holter era una macchina che registrava i ritmi cardiaci. Gli indici nel dominio del tempo HRV sono stati riassunti per il valore quadratico medio delle differenze successive [RMS SD] degli intervalli RR (R-R è l'intervallo tra R successive nell'onda ECG) tra battiti normali (NN), deviazione standard magid (SD Magid ) degli intervalli RR da normali a normali e deviazione standard di Kleiger degli intervalli RR da normali a normali (SD di Kleiger). Il termine 'NN' viene utilizzato al posto di 'R-R' quando i battiti elaborati sono battiti normali.
Basale, mese 6, mese 12
Variabilità della frequenza cardiaca - Percentuale di intervalli R-R successivi con una differenza superiore a 50 ms tra battiti normali (pNN50)
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il monitor Holter era una macchina che registrava i ritmi cardiaci. Il termine "NN" è stato utilizzato al posto di "R-R" quando i battiti elaborati sono battiti normali. La percentuale di intervalli R-R successivi con una differenza maggiore di 50 msec tra battiti normali è stata ricavata dividendo NN50 per il numero totale di intervalli NN (pNN50), dove NN50 era il numero di differenze di intervallo di intervalli NN successivi maggiori di 50 msec.
Basale, mese 6, mese 12
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nella classificazione della New York Heart Association (NYHA) alla settimana 6, mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 6, mese 3, mese 6, mese 12
NYHA: classificati come "classe I" (partecipanti con malattie cardiache ma senza conseguenti limitazioni dell'attività fisica), "classe II" (partecipanti con malattie cardiache con conseguente lieve limitazione dell'attività fisica), "classe III" (partecipanti con malattie cardiache con conseguente in marcata limitazione dell'attività fisica), 'classe IV' (partecipanti con malattie cardiache risultanti nell'incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio). I partecipanti con variazione rispetto al basale sono stati classificati come "migliorati" (variazione positiva), "nessun cambiamento" o "peggiorati" (variazione negativa).
Basale, settimana 6, mese 3, mese 6, mese 12
Rapporto cardiotoracico (TC).
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
Il rapporto cardiotoracico è stato definito come il diametro trasversale del cuore, confrontato con quello della gabbia toracica, utilizzato per aiutare a determinare l'allargamento del cuore.
Basale, mese 6, mese 12
Numero di partecipanti con segni interstiziali aumentati e versamenti pleurici
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12
La radiografia del torace è stata eseguita per registrare la presenza di un aumento dei segni interstiziali (un gran numero di segni interstiziali era indicativo di anormalità nel polmone) e versamento pleurico, che è stato definito come accumulo di fluido tra gli strati di tessuto che rivestono i polmoni e cavità toracica.
Basale, mese 6, mese 12
Numero di partecipanti con modifica della valutazione globale del paziente (PtGA) al mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
La qualità complessiva della vita del partecipante è stata misurata dal PtGA. Al basale i partecipanti hanno risposto alla domanda: "in generale, come ti senti oggi?" - su una scala a 5 punti da '1' (ottimo) a '5' (scarso). Ad ogni visita di follow-up, il partecipante ha risposto alla domanda: "Come ti senti oggi rispetto a quando abbiamo parlato con te durante la tua ultima visita clinica per questo studio?" su una scala a 7 punti: "1" notevolmente migliorato, "2" moderatamente migliorato, "3" leggermente migliorato, "4" invariato, "5" leggermente peggiorato, "6" moderatamente peggiorato, "7" notevolmente peggiorato.
Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) al mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
KCCQ era un questionario specifico per l'insufficienza cardiaca di 23 voci quantificato nei seguenti 10 punteggi riassuntivi: limitazione fisica, frequenza dei sintomi, gravità dei sintomi e stabilità dei sintomi, sintomi totali, qualità della vita, interferenza sociale, autoefficacia, riepilogo generale e riepilogo clinico . Il punteggio totale variava da 0 a 100, dove i punteggi più alti indicavano un migliore funzionamento, meno sintomi e una migliore qualità della vita specifica per malattia. I punteggi di riepilogo sono stati scalati per variare da 0 a 100, con punteggi più alti che rappresentano una maggiore disabilità.
Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
Variazione rispetto al basale nella forma breve 36 (SF-36) al mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
SF-36 è stato un sondaggio standardizzato che ha valutato 8 aspetti della salute funzionale e del benessere: funzionamento fisico e sociale, limiti di ruolo fisico ed emotivo, dolore fisico, salute generale, vitalità, salute mentale. I punteggi per gli 8 domini vanno da 0 a 100, dove i punteggi più alti erano migliori (100=livello più alto di funzionamento) e riportati come 2 punteggi riassuntivi; Punteggio della componente mentale (MCS) e punteggio della componente fisica (PCS). Il punteggio per una sezione era una media dei punteggi delle singole domande, che sono stati scalati da 0 a 100, dove i punteggi più alti erano migliori.
Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
Variazione rispetto al basale di troponina I e troponina T alla settimana 2, 6, mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, settimana 6, mese 3, mese 6, mese 12
La troponina I e la troponina T erano i marcatori cardiaci. La troponina I e la troponina T facevano parte del complesso della troponina, dove la troponina I era legata all'actina nei miofilamenti sottili e la troponina T era legata alla tropomiosina. Un livello più alto di questi marcatori era indicativo di danno cardiaco.
Basale, settimana 2, settimana 6, mese 3, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale dei livelli di peptide natriuretico cerebrale proormone N-terminale (NT-proBNP) alla settimana 2, 6, mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, settimana 2, settimana 6, mese 3, mese 6, mese 12
NT-proBNP era un marcatore cardiaco che aveva valore prognostico per i partecipanti con insufficienza cardiaca o disfunzione ventricolare sinistra. Un livello più alto del marcatore era indicativo di danno cardiaco.
Basale, settimana 2, settimana 6, mese 3, mese 6, mese 12
Variazione rispetto al basale nel test del cammino in 6 minuti (6MWT) al mese 3, 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12
6MWT è stato utilizzato per valutare la distanza che un partecipante poteva percorrere in 6 minuti. Ai partecipanti è stato chiesto di eseguire il test a un ritmo per loro confortevole, con tutte le pause di cui avevano bisogno. La pulsossimetria continua è stata condotta durante il test per la sicurezza.. La distanza percorsa in 6 minuti è stata classificata come: Livello 1: <300 metri, Livello 2: 300-374,9 metro, Livello 3: 375-449,9 metro, Livello 4: >=450 metri.
Basale, Mese 3, Mese 6, Mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Pubblicazioni e link utili

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Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2008

Primo Inserito (Stima)

10 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

11 gennaio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 gennaio 2013

Ultimo verificato

1 gennaio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FX1B-201
  • B3461025

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