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Fx-1006A가 V122I 또는 야생형 TTR 아밀로이드 심근병증 환자에서 Transthyretin 안정화 및 임상 결과 측정에 미치는 영향

2013년 1월 4일 업데이트: Pfizer

V122I 또는 야생형 TTR 아밀로이드 심근병증 환자의 Fx-1006A 안전성 및 내약성과 임상 결과에 미치는 영향뿐만 아니라 TTR 안정화를 결정하기 위해 설계된 공개 라벨, 다기관, 국제, 단일 치료 연구입니다.

연구는 두 부분으로 수행됩니다. 파트 1에는 등록된 모든 환자가 6주 동안 매일 1회 경구 Fx-1006A 20mg 연질 젤라틴 캡슐을 자가 투여하는 6주 투약 기간이 포함됩니다. 6주째에 각 환자로부터 혈액 샘플을 채취하여 TTR 안정화를 결정합니다. 6주 방문을 완료한 환자는 이 연구의 파트 2 동안 최대 총 12개월 동안 매일 경구 Fx 1006A 20mg을 계속 복용합니다. 환자가 6주차에 안정화되지 않은 것으로 결정되면(TTR 안정화 데이터를 기반으로), 환자는 연구에서 중단됩니다. 안전성 및 임상 결과는 본 연구의 파트 2 동안 평가될 것입니다.

약력학 평가(TTR 안정화) 및 약동학 평가(Fx-1006A 농도 및 계산된 정상 상태 매개변수)를 위한 2개의 전혈 샘플을 기준선 및 제6주에 수집할 것입니다. 6개월 및 12개월에 약력학 평가를 위해 2개의 전혈 샘플을 수집하고, 인구 약동학 모델링에 활용하기 위한 약동학 평가를 위해 4개의 전혈 샘플(시점당 2개 샘플)을 수집합니다.

심장초음파, 흉부 엑스레이, 심장 MRI 및 24시간 홀터 모니터링은 베이스라인과 6개월 및 12개월에 실시됩니다. 환자 종합 평가, KCCQ 및 SF-36을 활용한 6분 보행 테스트 및 삶의 질 NYHA 분류는 기준선, 6주 및 3, 6, 12개월에 평가됩니다. 트로포닌 I 및 T의 혈청 마커와 NT-pro-BNP 수준은 각 연구 방문에서 평가됩니다.

안전성 및 내약성은 연구 전반에 걸쳐 평가될 것이다. 활력 징후, 12-리드 ECG, 임상 실험실 테스트(혈청 화학, 혈액학, 응고 패널 및 요검사)를 위한 혈액 및 소변 샘플, AE 및 병용 약물(이뇨제 사용 포함)을 각 연구 방문에서 평가할 것입니다. 약식 신체 검사는 기준선, 2주 및 6주, 3개월 및 6개월에 실시하고 전체 신체 검사는 12개월에 실시합니다.

클리닉 방문은 스크리닝(-30일 내지 -1일) 및 기준선(0일) 동안 수행될 것이며; 기준선 방문을 위해 예정된 절차는 환자 일정을 수용하기 위해 1주일에 걸쳐 수행될 수 있습니다. 모든 기준선 절차는 1일째 첫 자가 투여 용량 이전에 완료되어야 합니다. 1일째는 환자가 집에서 자가 투여할 연구 약물의 1차 용량 투여로 정의됩니다. 치료 중 2주차(±2일), 6주차(±1주), 3개월차(±1주), 6개월차(±2주), 12개월차(±2주)에 진료소 방문을 실시한다. 6개월 및 12개월 방문에 대해 예정된 절차는 환자 일정을 수용하기 위해 방문 기간 동안 일주일에 걸쳐 발생할 수 있습니다. AE 및 병용 약물의 평가를 위해 임상 현장 방문이 예정되지 않은 달(4, 5, 7, 8, 9, 10 및 11개월) 동안 월간 전화 연락(예정일의 ± 1주)이 이루어집니다. AE 및 병용 약물 사용을 평가하기 위한 최종 전화 연락은 각 환자에 대한 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 이루어집니다.

언제든지 연구를 중단하는 환자는 중단 시점에 모든 안전성 평가를 포함하여 최종 방문을 수행하게 됩니다. 6개월 방문 후 중단하는 모든 환자는 또한 모든 탐색적 평가를 수행하게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

35

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

40년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 환자는 > 40세입니다.

  2. 환자가 FoldRx 연구 Fx-001(TRACS)에 참여했거나 환자가 TTR 아밀로이드 심근병증 및 NYHA 분류 I 또는 II를 기록했습니다.

    TTR 아밀로이드 심근병증은 다음과 같이 정의됩니다.

    1. V122I 유전자형 및 심장 생검 조직에서 아밀로이드의 존재(콩고 레드 염색, 알신 블루 염색 또는 면역조직화학적 TTR 분석에 의해 결정됨)로 정의된 변형 TTR 아밀로이드 심근병증, 또는
    2. V122I 유전자형, 좌심실 벽 두께가 > 12mm인 심초음파에 의한 심장 침범의 증거 및 비심장 생검 조직에서 아밀로이드의 존재(콩고 레드 염색, 알신 블루 염색 또는 면역조직화학적 TTR에 의해 결정됨)로 정의된 변형 TTR 아밀로이드 심근병증 분석) 또는
    3. 다음과 같이 정의된 야생형 TTR 아밀로이드 심근병증: 정상 TTR 유전자형 및 심장 생검 조직에서 TTR 아밀로이드 침착물의 존재(콩고 레드 염색 및 면역조직화학적 TTR 분석에 의해 결정됨), 또는
    4. 다음과 같이 정의된 야생형 TTR 아밀로이드 심근병증: 정상 TTR 유전자형, 좌심실 벽 두께가 > 12mm인 심초음파에 의한 심장 침범의 증거 및 비심장 생검 조직에서 TTR 아밀로이드 침착물의 존재(콩고 레드 염색 및 면역조직화학적 TTR에 의해 결정됨) 분석).
  3. 울혈성 심부전(CHF) 환자의 증상은 연구책임자의 평가에 따라 기준선 이전에 최적으로 관리되었습니다. 최적의 CHF 관리에는 등록 전 ≥ 4주 동안 안정적인 약물 요법과 등록 전 ≥ 3개월 동안 베타 차단제의 안정적인 용량이 포함됩니다.
  4. 여성인 경우 환자는 폐경 후입니다. 가임 여성 파트너가 있는 남성의 경우, 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 허용 가능한 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.
  5. 환자는 연구자의 의견에 따라 연구 약물 요법 및 기타 모든 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 월 3~4회 이상으로 정의되는 비프로토콜 승인 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 만성 사용. 다음 NSAID가 허용됩니다: 아세틸살리실산, 에토돌락, 이부프로펜, 인도메티신, 케토프로펜, 나부메톤, 나프록센, 니메술리드, 피록시캄 및 술린닥.
  2. 환자는 V122I 이외의 TTR 돌연변이를 가지고 있습니다.
  3. 환자는 1차 또는 2차 아밀로이드증이 있습니다.
  4. 환자는 이전에 간 또는 심장 이식을 받았습니다.
  5. B형 간염 표면 항원(HBsAg), 항-C형 간염 바이러스(항-HCV) 및/또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성 결과를 가진 환자.
  6. 환자는 투석이 필요한 신부전이 있습니다.
  7. 환자는 중등도 또는 중증 간 장애가 있습니다(Child-Pugh에서 평가).
  8. 환자는 간 기능 검사 이상이 있습니다: 연구자의 의학적 판단에서 감소된 간 기능 또는 활동성 간 질환으로 인한 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및/또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) > 정상 상한치(ULN)의 2배 .
  9. 환자는 폐색성 관상동맥질환으로 인한 심근경색, 활동성 비아밀로이드 심근병증(즉, 아밀로이드 이외의 원인으로 인한 증후성 좌심실 기능 장애) 또는 증상이 있는 판막 심장 질환과 같은 이전에 비아밀로이드 심장 질환이 있습니다. 환자의 기본 심장 징후 또는 증상.
  10. 환자는 생존을 12개월 미만으로 제한할 것으로 예상되는 동반이환이 있습니다.
  11. 환자는 기준선(0일) 이전 60일 이내에 다른 임상 조사 연구에서 조사 약물/기기를 받았습니다.
  12. 환자는 베이스라인(0일) 전 60일 이내에 활성 알코올 또는 약물 남용을 경험했습니다.
  13. 환자는 문서화된 비순응 이력이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: FX-1006A
의약품: FX-1006A
Fx-1006A 연질 젤라틴 캡슐 20mg 1일 1회(매일 같은 시간) 12개월

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6주차에 안정화된 트랜스티레틴(TTR 테트라머)을 가진 참가자의 비율
기간: 6주차
TTR 테트라머는 검증된 면역비탁 분석법을 사용하여 평가되었습니다. FOI(Fraction of Initial)는 변성 전 측정된 TTR 테트라머 농도에 대한 변성 후 측정된 TTR 테트라머 농도의 비율입니다. TTR 테트라머 안정화는 치료 중 FOI와 기준선 FOI의 백분율로 표현된 기준선 FOI 간의 차이를 기반으로 합니다.
6주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
6개월 및 12개월에 안정화된 트랜스티레틴(TTR Tetramer)을 가진 참가자의 비율
기간: 6개월, 12개월
TTR 테트라머는 검증된 면역비탁 분석법을 사용하여 평가되었습니다. FOI(Fraction of Initial)는 변성 전 측정된 TTR 테트라머 농도에 대한 변성 후 측정된 TTR 테트라머 농도의 비율입니다. TTR 테트라머 안정화는 치료 중 FOI와 기준선 FOI의 백분율로 표현된 기준선 FOI 간의 차이를 기반으로 합니다.
6개월, 12개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(AE)이 있는 참여자 수
기간: 마지막 투여 후 최대 30일의 기준
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 긴급 치료는 연구 약물의 첫 번째 투여와 마지막 투여 후 최대 30일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다.
마지막 투여 후 최대 30일의 기준
등급 3 치료 긴급 AE 이상(>=)인 참가자 수
기간: 마지막 투여 후 최대 30일의 기준
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. 긴급 치료는 연구 약물의 첫 번째 투여와 마지막 투여 후 최대 30일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다. 강도를 기준으로 3등급은 중증, 4등급은 생명을 위협하는 등급, 5등급은 사망으로 언급되었습니다.
마지막 투여 후 최대 30일의 기준
임상적으로 유의미한 치료 응급 심초음파(ECHO) 소견이 있는 참가자 수
기간: 12개월까지 기준선
ECHO:심장 기능을 평가하기 위해 조사자가 평가한 테스트.ECHO 이상 기준:모든/판막 이상, 심막 삼출, 비정상적인 국소 벽 운동, 하대정맥 호흡 변화, 후방 좌심실 벽/중격 두께>=13밀리미터(mm), 우심실 두께>=7mm, 박출률 <50%, 초기(E) 이완기 전달 흐름과 심방(A) 수축 속도의 비율(E/A)>=2, 측면/중격 승모판 고리 속도(e)에 대한 'E'의 비율(e) ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E 감속 시간<=150밀리초(msec), 등체적 이완 시간<=70msec.
12개월까지 기준선
임상적으로 유의미한 임상적 또는 검사실 부작용(AE)으로 인해 연구를 중단한 참가자 수
기간: 12개월까지 기준선
12개월까지 기준선
6개월 및 12개월에 심초음파(ECHO) 매개변수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심초음파를 사용하여 심실간 중격 두께(IVST), 후방 좌심실 벽 두께(PLVWT), 우심실 벽 두께(RVWT), 좌심방 직경(LAD): 전방-후방(ant-post), 내외측, 상방 -하위(sup-inf) 및 좌심실 확장기말 직경(LVEDD).
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 질량(LVM)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
LVM은 심초음파로 추정한 좌심실 질량의 증가로 정의되었습니다. 증가된 LVM은 심혈관 이환율 및 사망률과 관련이 있었습니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 박출률의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
좌심실 박출률(LVEF)은 심초음파로 추정한 각각의 수축과 함께 좌심실 밖으로 박출되는 이완기말 용적(EDV)의 비율이었습니다. EDV는 수축 직전의 심실 내의 혈액량입니다.
기준선, 6개월, 12개월
도플러 데이터의 기준선에서 변경: 6개월 및 12개월의 E/A 및 E/e' 비율
기간: 기준선, 6개월, 12개월
Doppler echocardiography는 초음파 기술을 사용하여 심장을 검사하는 절차였습니다. 초기(E) 이완기 투과 유속과 심방(A) 수축 속도의 비율(E/A) 및 초기(E) 이완기 투과 유속 대 승모판 고리 속도(e')의 비율(E/e')은 추정된.
기준선, 6개월, 12개월
도플러 데이터의 기준선으로부터의 변화: 6개월 및 12개월의 승모판 감속 시간
기간: 기준선, 6개월, 12개월
Doppler echocardiography는 초음파 기술을 사용하여 심장을 검사하는 절차였습니다. 승모판 감속 시간은 최대 E 파에서 기준선까지 걸린 시간입니다. E파는 초기 확장기 충전으로 인해 발생합니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 조직 도플러-중격 및 측면 속도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
조직 도플러는 도플러 원리를 사용하여 승모판륜의 외측 및 중격 영역에서 고리 속도를 측정했습니다. s': 박출 시 수축기 속도, e': 초기 확장기 승모판 고리 속도, a': 후기 확장기 승모판 고리 속도.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 심낭 삼출액의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심낭 삼출액은 심초음파 검사에서 심낭강에 비정상적인 양의 체액이 존재하는 것입니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 판막 이상에서 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 6개월, 12개월
판막 이상은 심초음파로 확인된 하나 이상의 심장 판막과 관련된 이상(비후 또는 역류)입니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 전중격, 좌심실 하측벽 두께 및 우심실 확장기말 자유벽 두께의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 자기 공명 영상(MRI)은 좌심실 전중격(LVAS) 벽, 좌심실 하외측(LVIL) 벽 및 우심실 확장기 자유(RVEDF) 벽의 두께를 측정하기 위해 시행되었습니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 종괴, 아밀로이드증이 있는 좌심실 심근의 종괴, 섬유증/흉터가 있는 좌심실 심근의 종괴 및 우심실 이완기말 종괴의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 MRI는 LVM, 아밀로이드증이 있는 좌심실(LV) 심근의 질량, 섬유증/반흔이 있는 좌심실 심근의 질량 및 우심실 확장기말 질량(RVEDM)을 측정하기 위해 수행되었습니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 이완기 말 용적, 좌심실 수축기 말 용적, 좌심실 뇌졸중 용적, 우심실 이완기 말 용적, 우심실 수축기 말 용적, 우심실 뇌졸중 용적의 기준선에서 변경.
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 MRI는 좌심실 이완기말 용적(LVEDV), 좌심실 수축기말 용적(LVESV), 좌심실 박출량(LVSV), 우심실 확장기말 용적(RVEDV), 우심실 수축기말 용적(RVESV) 및 우심실 박출량(RVSV).
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 박출률 및 우심실 박출률의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 MRI는 다음을 측정하기 위해 수행되었습니다. 좌심실 박출률(LVEF)은 각 수축 시 좌심실에서 박출되는 EDV의 분율이고 우심실 박출률(RVEF)은 우심실에서 박출되는 EDV의 분율입니다. 수축할 때마다 심실. EDV는 수축 직전의 심실 내의 혈액량입니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 좌심실 심박출량 및 우심실 심박출량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 MRI는 심박출량을 측정하기 위해 실시되었으며, 이는 심장, 특히 1분의 시간 간격으로 좌심실 또는 우심실에 의해 펌핑되는 혈액의 양입니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 아밀로이드증이 있는 좌심실 심근 질량 및 섬유증/흉터가 있는 좌심실 심근 질량의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 MRI는 아밀로이드증이 있는 좌심실 심근 질량과 섬유증/반흔이 있는 좌심실 심근 질량의 백분율을 측정하기 위해 수행되었습니다. 아밀로이드증 또는 섬유증/흉터가 있는 좌심실 심근 질량은 각각 아밀로이드증 또는 섬유증/흉터가 있는 참가자의 심근 부피와 심장 근육의 비중의 곱으로부터 계산되었습니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 4 챔버 심방 중격 두께의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 MRI는 4 챔버 뷰에서 심방 중격 두께를 측정하기 위해 수행되었습니다.
기준선, 6개월, 12개월
6개월 및 12개월에 4방 좌심방 차원 및 4방 우심방 차원의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장 자기공명영상은 심장학에서 진단적 및 예후적 의미가 있는 좌심방 및 우심방 크기를 4방 시야에서 측정하기 위해 시행되었다.
기준선, 6개월, 12개월
심방 세동/조동, 심방 빈맥, 비지속 심실 빈맥(NSVT) 박동, 지속 심실 빈맥(SVT), 6개월 및 12개월의 동 일시 정지가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 6개월, 12개월
홀터 모니터는 심장 박동을 기록하는 기계였습니다. 홀터 모니터링 이상 심방 세동/조동(빠르고 불규칙한 심장 박동), 심방 빈맥(빠른 심박수), 비지속성 심실 빈맥(NSVT)<30박자, 지속 심실 빈맥(SVT) >=30박자 및 부비동 정지( 부비동 리듬의 일시적 중단)이 기록되었습니다.
기준선, 6개월, 12개월
24시간 평균 심박수 및 최대/최소 심박수
기간: 기준선, 6개월, 12개월
홀터 모니터는 심장 박동을 기록하는 기계였습니다. Holter 모니터링을 사용하여 24시간 평균 심박수 및 최대/최소 심박수를 기록했습니다.
기준선, 6개월, 12개월
완전한 하트 블록 참가자 수
기간: 기준선, 6개월, 12개월
완전심장차단은 심방의 동방결절에서 발생된 임펄스가 심실로 전파되지 않는 3도 방실차단이다.
기준선, 6개월, 12개월
심박 변이도(HRV) - 표준편차(SD) 매개변수
기간: 기준선, 6개월, 12개월
홀터 모니터는 심장 박동을 기록하는 기계였습니다. 정상 박동(NN), 마지드 표준 편차(Magid SD ) 정규 R-R 간격의 정규 및 정규 R-R 간격의 Kleiger 표준 편차(Kleiger SD). 처리된 비트가 일반 비트일 때 'R-R' 대신 'NN'이라는 용어가 사용됩니다.
기준선, 6개월, 12개월
심박 변이도 - 정상 박동 간의 차이가 50Msec보다 큰 연속적인 R-R 간격의 백분율(pNN50)
기간: 기준선, 6개월, 12개월
홀터 모니터는 심장 박동을 기록하는 기계였습니다. 처리된 비트가 일반 비트일 때 'R-R' 대신 'NN'이라는 용어가 사용되었습니다. 정상 박동 사이의 차이가 50msec 이상인 연속 R-R 간격의 백분율은 NN50을 총 NN 간격 수(pNN50)로 나누어 도출했으며, 여기서 NN50은 50msec보다 큰 연속 NN 간격의 간격 차이 수입니다.
기준선, 6개월, 12개월
6주차, 3개월, 6개월 및 12개월에 New York Heart Association(NYHA) 분류 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
NYHA: '클래스 I'(심장 질환이 있지만 신체 활동에 제한이 없는 참가자), '클래스 II'(신체 활동에 약간의 제한이 있는 심장 질환이 있는 참가자), '클래스 III'(심장 질환으로 인한 심장 질환이 있는 참가자) 신체 활동의 현저한 제한), '클래스 IV'(심장 질환이 있어 불편함 없이 신체 활동을 수행할 수 없는 참가자). 기준선에서 변화가 있는 참가자는 '개선'(긍정적인 변화), '변화 없음' 또는 '악화'(부정적인 변화)로 분류되었습니다.
기준선, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
흉부(CT) 비율
기간: 기준선, 6개월, 12개월
심장비(cardiothoracic ratio)는 흉곽과 비교한 심장의 횡직경으로 정의되며, 심장의 확대를 결정하는 데 도움이 됩니다.
기준선, 6개월, 12개월
간질 표시 및 흉막 삼출액이 증가한 참가자 수
기간: 기준선, 6개월, 12개월
증가된 간질 표시(많은 수의 간질 표시가 폐의 이상을 나타냄) 및 흉막 삼출(폐를 감싸는 조직 층 사이의 체액 축적으로 정의됨)의 존재를 기록하기 위해 흉부 X-레이를 실시했습니다. 흉강.
기준선, 6개월, 12개월
3, 6, 12개월에 환자 종합 평가(Patient Global Assessment, PtGA) 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월
참가자의 전반적인 삶의 질은 PtGA에 의해 측정되었습니다. 기준선에서 참가자들은 "일반적으로 오늘 기분이 어떻습니까?"라는 질문에 답했습니다. - '1'(우수)에서 '5'(나쁨)까지 5점 척도. 각 후속 방문에서 참가자는 "이 연구를 위해 마지막 클리닉 방문에서 귀하와 이야기를 나눴을 때와 비교하여 오늘 기분이 어떻습니까?"라는 질문에 답했습니다. 7점 척도에서 '1'은 현저하게 개선됨, '2'는 약간 개선됨, '3'은 약간 개선됨, '4'는 변화 없음, '5'는 약간 악화됨, '6'은 약간 악화됨, '7'은 현저하게 악화됨.
기준선, 3개월, 6개월, 12개월
3, 6, 12개월에 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire(KCCQ) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월
KCCQ는 23개 항목의 심부전 관련 설문지로 신체적 제한, 증상 빈도, 증상 심각도, 증상 안정성, 전체 증상, 삶의 질, 사회적 간섭, 자기효능감, 전체 요약 및 임상 요약의 10개 요약 점수로 정량화되었습니다. . 총점의 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 더 나은 기능, 더 적은 증상, 더 나은 질병별 삶의 질을 나타냅니다. 요약 점수는 0에서 100까지의 범위로 조정되었으며 점수가 높을수록 장애가 더 큰 것을 나타냅니다.
기준선, 3개월, 6개월, 12개월
3, 6, 12개월에 Short Form 36(SF-36)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월
SF-36은 기능적 건강과 웰빙의 8가지 측면(신체적 및 사회적 기능, 신체적 및 정서적 역할 제한, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 정신 건강)을 평가하는 표준화된 설문 조사입니다. 8개 영역에 대한 점수 범위는 0-100이며, 점수가 높을수록 더 좋고(100=가장 높은 수준의 기능) 2 요약 점수로 보고됩니다. 정신 구성 요소 점수(MCS) 및 신체 구성 요소 점수(PCS). 섹션에 대한 점수는 개별 질문 점수의 평균으로 0-100으로 표시되며 점수가 높을수록 좋습니다.
기준선, 3개월, 6개월, 12개월
2주, 6주, 3월, 6월 및 12월에 트로포닌 I 및 트로포닌 T의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
트로포닌 I과 트로포닌 T는 심장 마커였습니다. 트로포닌 I과 트로포닌 T는 트로포닌 복합체의 일부로, 트로포닌 I은 얇은 근섬유에서 액틴에 결합하고 트로포닌 T는 트로포미오신에 결합합니다. 이 마커의 높은 수준은 심장 손상을 나타냅니다.
기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
2주, 6주, 3개월, 6개월 및 12개월에 N-말단 프로호르몬 뇌 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP) 수준의 베이스라인 대비 변화
기간: 기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
NT-proBNP는 심부전 또는 좌심실 기능 장애가 있는 참가자에게 예후 가치가 있는 심장 표지자였습니다. 더 높은 수준의 마커는 심장 손상을 나타냅니다.
기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
3, 6, 12개월에 6분 도보 테스트(6MWT)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 3개월, 6개월, 12개월
6MWT는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리를 평가하는 데 사용되었습니다. 참가자들은 필요한 만큼 휴식을 취하면서 자신에게 편안한 속도로 테스트를 수행하도록 요청받았습니다. 안전을 위해 테스트 중 연속 맥박 산소 측정을 실시했습니다. 6분 동안 걸은 거리는 레벨 1: <300미터, 레벨 2: 300-374.9로 분류되었습니다. 미터, 레벨 3: 375-449.9 미터, 레벨 4: >=450 미터.
기준선, 3개월, 6개월, 12개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2010년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2008년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2008년 6월 9일

처음 게시됨 (추정)

2008년 6월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 1월 4일

마지막으로 확인됨

2013년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • FX1B-201
  • B3461025

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