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Los efectos de Fx-1006A sobre la estabilización de la transtiretina y las medidas de resultado clínico en pacientes con V122I o miocardiopatía amiloide TTR de tipo salvaje

4 de enero de 2013 actualizado por: Pfizer

Estudio abierto, multicéntrico, internacional, de tratamiento único, diseñado para determinar la estabilización de TTR, así como la seguridad y tolerabilidad de Fx-1006A, y sus efectos en los resultados clínicos en pacientes con V122I o miocardiopatía amiloide TTR de tipo salvaje.

El estudio se realizará en dos partes. La Parte 1 incluirá un período de dosificación de seis semanas durante el cual todos los pacientes inscritos se autoadministrarán cápsulas orales de gelatina blanda de 20 mg de Fx-1006A una vez al día durante seis semanas. En la Semana 6, se recolectarán muestras de sangre de cada paciente para determinar la estabilización de TTR. Los pacientes que completen la visita de la Semana 6 continuarán tomando Fx 1006A 20 mg por vía oral diariamente hasta un total de 12 meses durante la Parte 2 de este estudio. Si se determina que un paciente no está estabilizado en la Semana 6 (basado en los datos de estabilización de TTR), el paciente será descontinuado del estudio. La seguridad y los resultados clínicos se evaluarán durante la Parte 2 de este estudio.

Se recolectarán dos muestras de sangre completa para evaluaciones farmacodinámicas (estabilización de TTR) y evaluaciones farmacocinéticas (concentraciones de Fx-1006A, así como parámetros de estado estacionario calculados) en el inicio y la semana 6. En los meses 6 y 12, se recolectarán dos muestras de sangre completa para evaluaciones farmacodinámicas y cuatro muestras de sangre completa (dos muestras por punto de tiempo) para evaluaciones farmacocinéticas que se utilizarán en el modelo farmacocinético poblacional.

La ecocardiografía, la radiografía de tórax, la resonancia magnética cardíaca y la monitorización Holter de 24 horas se realizarán al inicio y en los meses 6 y 12. Se realizará una prueba de caminata de seis minutos y la calidad de vida utilizando la Evaluación global del paciente, KCCQ y SF-36. se evaluará al inicio y en los meses 3, 6 y 12. La clasificación de la NYHA se evaluará al inicio, en la semana 6 y en los meses 3, 6 y 12. Los marcadores séricos de troponina I y T, y los niveles de NT-pro-BNP evaluarse en cada visita del estudio.

La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán a lo largo del estudio. En cada visita del estudio se evaluarán signos vitales, ECG de 12 derivaciones, muestras de sangre y orina para pruebas de laboratorio clínico (química sérica, hematología, panel de coagulación y análisis de orina), EA y medicamentos concomitantes (incluido el uso de diuréticos). Se realizarán exámenes físicos abreviados al inicio, en las semanas 2 y 6, y en los meses 3 y 6, y se realizará un examen físico completo en el mes 12.

Las visitas a la clínica se realizarán durante la selección (días -30 a -1) y la línea de base (día 0); los procedimientos programados para la visita inicial se pueden realizar durante un período de una semana para adaptarse a la programación del paciente. Todos los procedimientos de referencia deben completarse antes de la primera dosis autoadministrada el día 1. El día 1 se definirá como la administración de la primera dosis del medicamento del estudio, que los pacientes se autoadministrarán en casa. Durante el tratamiento, las visitas a la clínica se realizarán en la semana 2 (± 2 días), la semana 6 (± 1 semana), el mes 3 (± 1 semana), el mes 6 (± 2 semanas) y el mes 12 (± 2 semanas). Los procedimientos programados para las visitas de los meses 6 y 12 pueden ocurrir durante una semana durante la ventana de visitas para adaptarse a la programación del paciente. Se realizarán contactos telefónicos mensuales (± 1 semana de la fecha programada) durante los meses en los que no se programen visitas al sitio clínico (meses 4, 5, 7, 8, 9, 10 y 11) para la evaluación de EA y medicamentos concomitantes. Se realizará un contacto telefónico final para evaluar los AA y el uso concomitante de medicamentos 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio para cada paciente.

A los pacientes que abandonen el estudio en cualquier momento se les realizará una visita final, incluidas todas las evaluaciones de seguridad, en el momento de la interrupción. A cualquier paciente que suspenda después de la visita del Mes 6 también se le realizarán todas las evaluaciones exploratorias.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El paciente tiene > 40 años.

  2. El paciente participó en el estudio FoldRx Fx-001 (TRACS) O el paciente tiene miocardiopatía amiloide TTR documentada y clasificación I o II de la NYHA.

    La miocardiopatía amiloide TTR se define como:

    1. Miocardiopatía amiloide variante TTR definida como: genotipo V122I y presencia de amiloide en tejido de biopsia cardíaca (según lo determinado por tinción con rojo congo, tinción con azul de alcina o análisis inmunohistoquímico TTR), o
    2. Miocardiopatía amiloide variante TTR definida como: genotipo V122I, evidencia de compromiso cardíaco por ecocardiografía con grosor de la pared del ventrículo izquierdo > 12 mm y presencia de amiloide en tejido de biopsia no cardíaco (determinado por tinción con rojo congo, tinción con azul de alcina o inmunohistoquímica TTR análisis), o
    3. Miocardiopatía amiloide TTR de tipo salvaje definida como: genotipo TTR normal y presencia de depósitos de amiloide TTR en tejido de biopsia cardíaca (según lo determinado por tinción con rojo congo y análisis TTR inmunohistoquímico), o
    4. Miocardiopatía amiloide TTR de tipo salvaje definida como: genotipo TTR normal, evidencia de afectación cardíaca por ecocardiografía con grosor de la pared del ventrículo izquierdo > 12 mm y presencia de depósitos de amiloide TTR en tejido de biopsia no cardíaco (determinado por tinción con rojo congo e inmunohistoquímica TTR análisis).
  3. Los síntomas de insuficiencia cardíaca congestiva (ICC) del paciente se han manejado de manera óptima antes de la línea de base, según lo evaluado por el investigador principal. El manejo óptimo de la ICC incluye un régimen farmacológico estable durante ≥ 4 semanas antes de la inscripción y una dosis estable de betabloqueantes durante ≥ 3 meses antes de la inscripción.
  4. Si es mujer, la paciente es posmenopáusica. Si es hombre con una pareja femenina en edad fértil, dispuesto a usar un método anticonceptivo aceptable durante la duración del estudio y durante al menos 3 meses después de la última dosis del medicamento del estudio.
  5. El paciente, en opinión del investigador, está dispuesto y es capaz de cumplir con el régimen de medicación del estudio y todos los demás requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Uso crónico de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) no aprobados en protocolo, definido como más de 3-4 veces al mes. Se permiten los siguientes AINE: ácido acetilsalicílico, etodolaco, ibuprofeno, indometicina, ketoprofeno, nabumetona, naproxeno, nimesulida, piroxicam y sulindaco.
  2. El paciente tiene una mutación TTR distinta de V122I.
  3. El paciente tiene amiloidosis primaria o secundaria.
  4. El paciente ha recibido un trasplante de hígado o corazón previo.
  5. Paciente con resultados positivos para antígeno de superficie de hepatitis B (HBsAg), anti-virus de la hepatitis C (anti-HCV) y/o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  6. El paciente tiene insuficiencia renal que requiere diálisis.
  7. El paciente tiene insuficiencia hepática moderada o grave (evaluada por Child-Pugh).
  8. El paciente tiene anomalías en las pruebas de función hepática: alanina transaminasas (ALT) y/o aspartato transaminasas (AST) > 2 veces el límite superior normal (ULN) que, según el criterio médico del investigador, se deben a una función hepática reducida o enfermedad hepática activa .
  9. El paciente tiene una enfermedad cardíaca no amiloide previa, como infarto de miocardio debido a enfermedad coronaria obstructiva, miocardiopatía no amiloide activa (es decir, disfunción ventricular izquierda sintomática por cualquier causa que no sea amiloide) o enfermedad cardíaca valvular sintomática que contribuye significativamente a la signos o síntomas cardíacos subyacentes del paciente.
  10. El paciente tiene una comorbilidad anticipada que limita la supervivencia a menos de 12 meses.
  11. El paciente recibió un fármaco/dispositivo en investigación en otro estudio de investigación clínica dentro de los 60 días anteriores al inicio (día 0).
  12. El paciente tuvo abuso activo de alcohol o sustancias dentro de los 60 días anteriores al inicio (día 0).
  13. El paciente tiene un historial de incumplimiento documentado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fx-1006A
Droga: Fx-1006A
Fx-1006A Cápsulas de gelatina blanda de 20 mg una vez al día (a la misma hora todos los días) durante 12 meses

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con transtiretina estabilizada (tetrámero TTR) en la semana 6
Periodo de tiempo: Semana 6
El tetrámero de TTR se evaluó mediante un ensayo inmunoturbidimétrico validado. La Fracción de Inicial (FOI) es la relación entre la concentración de tetrámero de TTR medida después de la desnaturalización y la concentración de tetrámero de TTR medida antes de la desnaturalización. La estabilización del tetrámero TTR se basa en la diferencia entre el FOI durante el tratamiento y el FOI de referencia expresado como porcentaje del FOI de referencia.
Semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con transtiretina estabilizada (tetrámero TTR) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Mes 6, Mes 12
El tetrámero de TTR se evaluó mediante un ensayo inmunoturbidimétrico validado. La Fracción de Inicial (FOI) es la relación entre la concentración de tetrámero de TTR medida después de la desnaturalización y la concentración de tetrámero de TTR medida antes de la desnaturalización. La estabilización del tetrámero TTR se basa en la diferencia entre el FOI durante el tratamiento y el FOI de referencia expresado como porcentaje del FOI de referencia.
Mes 6, Mes 12

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 30 días después de la última dosis
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los eventos emergentes del tratamiento son eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 30 días después de la última dosis que estuvieron ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento.
Línea de base hasta 30 días después de la última dosis
Número de participantes con EA emergentes del tratamiento de grado 3 mayores o iguales a (>=)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 30 días después de la última dosis
Un EA fue cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los eventos emergentes del tratamiento son eventos entre la primera dosis del fármaco del estudio y hasta 30 días después de la última dosis que estuvieron ausentes antes del tratamiento o que empeoraron en relación con el estado previo al tratamiento. Sobre la base de la intensidad, el grado 3 se consideró grave, el grado 4 como potencialmente mortal y el grado 5 como mortal.
Línea de base hasta 30 días después de la última dosis
Número de participantes con hallazgos de ecocardiografía emergente del tratamiento (ECHO) clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
ECHO: prueba evaluada por el investigador para evaluar la función cardíaca. Criterios de anomalía de ECHO: cualquier anomalía valvular, derrame pericárdico, movimiento anormal de la pared regional, variación respiratoria de la vena cava inferior, pared ventricular izquierda posterior/grosor septal >= 13 milímetros (mm), ventrículo derecho espesor> = 7 mm, fracción de eyección <50%, relación entre el flujo transmitral diastólico temprano (E) y la velocidad de contracción auricular (A) (E/A)> = 2, relación entre 'E' y la velocidad anular mitral lateral/septal (e ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E tiempo de desaceleración <= 150 milisegundos (ms), tiempo de relajación isovolumétrica <= 70 ms.
Línea de base hasta el mes 12
Número de participantes que abandonaron el estudio debido a eventos adversos clínicos o de laboratorio clínicamente significativos (AA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Línea de base hasta el mes 12
Cambio desde el inicio en los parámetros ecocardiográficos (ECHO) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se utilizó ecocardiografía para medir el grosor del tabique interventricular (IVST), el grosor de la pared del ventrículo izquierdo posterior (PLVWT), el grosor de la pared del ventrículo derecho (RVWT), el diámetro de la aurícula izquierda (LAD): anterior-posterior (ant-post), medio-lateral, superior -Diámetro telediastólico del ventrículo izquierdo (LVEDD) e inferior (sup-inf).
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la masa ventricular izquierda (LVM) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
La MVI se definió como el aumento de la masa del ventrículo izquierdo, estimada por ecocardiografía. El aumento de LVM se asoció con morbilidad y mortalidad cardiovascular.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
La fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) fue la fracción del volumen diastólico final (EDV) que se expulsa del ventrículo izquierdo con cada contracción, estimada por ecocardiografía. EDV es el volumen de sangre dentro de un ventrículo inmediatamente antes de una contracción.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en los datos de Doppler: relación E/A y E/e' en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
La ecocardiografía Doppler era un procedimiento que usaba tecnología de ultrasonido para examinar el corazón. La relación entre la velocidad del flujo transmitral diastólico temprano (E) y la velocidad de contracción auricular (A) (E/A) y la relación entre la velocidad del flujo transmitral diastólico temprano (E) y la velocidad anular mitral (e') (E/e') fueron estimado.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en los datos Doppler: tiempo de desaceleración mitral en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
La ecocardiografía Doppler era un procedimiento que usaba tecnología de ultrasonido para examinar el corazón. El tiempo de desaceleración mitral fue el tiempo transcurrido desde la onda E máxima hasta la línea de base. La onda E surge debido al llenado diastólico temprano.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en Doppler tisular: velocidad septal y lateral en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El Doppler tisular utilizó los principios del doppler para medir las velocidades anulares en las áreas lateral y septal del anillo mitral. s': velocidad sistólica durante la eyección, e': velocidad anular mitral diastólica temprana, a': velocidad anular mitral diastólica tardía.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el derrame pericárdico en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El derrame pericárdico fue la presencia de una cantidad anormal de líquido en la cavidad pericárdica, determinada por ecocardiografía.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Número de participantes con cambios desde el inicio en anomalías valvulares en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Las anomalías valvulares eran aquellas anomalías (engrosamiento o regurgitación) que afectaban a una o más válvulas del corazón, determinadas por ecocardiografía.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el grosor de la pared anteroseptal del ventrículo izquierdo, inferolateral del ventrículo izquierdo y grosor de la pared libre telediastólica del ventrículo derecho en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca (IRM) para medir el grosor de la pared anteroseptal del ventrículo izquierdo (LVAS), la pared inferolateral del ventrículo izquierdo (LVIL) y la pared libre telediastólica del ventrículo derecho (RVEDF).
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la masa del ventrículo izquierdo, la masa del miocardio del ventrículo izquierdo con amiloidosis, la masa del miocardio del ventrículo izquierdo con fibrosis/cicatriz y la masa telediastólica del ventrículo derecho en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca para medir la LVM, la masa de miocardio del ventrículo izquierdo (LV) con amiloidosis, la masa de miocardio del LV con fibrosis/cicatriz y la masa telediastólica del ventrículo derecho (RVEDM).
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo, volumen sistólico final del ventrículo izquierdo, volumen sistólico del ventrículo izquierdo, volumen diastólico final del ventrículo derecho, volumen sistólico final del ventrículo derecho, volumen sistólico del ventrículo derecho en los meses 6 y 12.
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca para medir el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo (LVEDV), el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo (LVESV), el volumen sistólico del ventrículo izquierdo (LVSV), el volumen diastólico final del ventrículo derecho (RVEDV), el volumen sistólico final del ventrículo derecho (RVESV) y volumen sistólico del ventrículo derecho (RVSV).
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y la fracción de eyección del ventrículo derecho en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca para medir: la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) era la fracción de la EDV que se expulsa del ventrículo izquierdo con cada contracción y la fracción de eyección del ventrículo derecho (RVEF) era la fracción de la EDV que se expulsa del ventrículo derecho ventrículo con cada contracción. EDV es el volumen de sangre dentro de un ventrículo inmediatamente antes de una contracción.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el gasto cardíaco del ventrículo izquierdo y el gasto cardíaco del ventrículo derecho en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
La resonancia magnética cardíaca se realizó para medir el gasto cardíaco, que era el volumen de sangre bombeado por el corazón, en particular por el ventrículo izquierdo o derecho en el intervalo de tiempo de un minuto.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el porcentaje de masa miocárdica del ventrículo izquierdo con amiloidosis y masa miocárdica del ventrículo izquierdo con fibrosis/cicatriz en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca para medir el porcentaje de masa miocárdica del VI con amiloidosis y masa miocárdica del VI con fibrosis/cicatriz. La masa miocárdica del VI con amiloidosis o fibrosis/cicatriz se calculó a partir del producto del volumen miocárdico y la gravedad específica del músculo cardíaco, en participantes con amiloidosis o fibrosis/cicatriz, respectivamente.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el grosor del tabique interauricular de 4 cámaras en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca para medir el grosor del tabique interauricular en la vista de 4 cámaras.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la dimensión de la aurícula izquierda de 4 cámaras y la dimensión de la aurícula derecha de 4 cámaras en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una resonancia magnética cardíaca para medir las dimensiones de las aurículas izquierda y derecha que tienen importancia diagnóstica y pronóstica en cardiología, en la vista de 4 cámaras.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Número de participantes con fibrilación/aleteo auricular, taquicardia auricular, latidos de taquicardia ventricular no sostenida (TSNS), taquicardia ventricular sostenida (TSV), pausa sinusal en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El monitor Holter era una máquina que registraba los ritmos cardíacos. Alteraciones en la monitorización Holter de fibrilación/aleteo auricular (ritmo cardíaco rápido e irregular), taquicardia auricular (frecuencia cardíaca rápida), taquicardia ventricular no sostenida (TSNS) <30 latidos, taquicardia ventricular sostenida (TSV) >=30 latidos y pausa sinusal ( interrupción transitoria del ritmo sinusal).
Línea base, Mes 6, Mes 12
Frecuencia cardíaca media de 24 horas y frecuencia cardíaca máxima/mínima
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El monitor Holter era una máquina que registraba los ritmos cardíacos. La frecuencia cardíaca media de 24 horas y la frecuencia cardíaca máxima/mínima se registraron mediante monitorización Holter.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Número de participantes con bloqueo cardíaco completo
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El bloqueo cardíaco completo es el bloqueo auriculoventricular de tercer grado en el que el impulso generado en el nódulo sinoauricular de la aurícula no se propaga a los ventrículos.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Variabilidad de la frecuencia cardíaca (HRV) - Parámetros de desviación estándar (SD)
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El monitor Holter era una máquina que registraba los ritmos cardíacos. Los índices de dominio de tiempo de HRV se resumieron para la raíz cuadrada media de las diferencias sucesivas [RMS SD] de los intervalos R-R (R-R es el intervalo entre R sucesivas en la onda de ECG) entre latidos normales (NN), desviación estándar magid (Magid SD ) de intervalos R-R normales a normales y desviación estándar de Kleiger de intervalos R-R normales a normales (SD de Kleiger). El término 'NN' se usa en lugar de 'R-R' cuando los latidos procesados ​​son latidos normales.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Variabilidad de la frecuencia cardíaca: porcentaje de intervalos R-R sucesivos con una diferencia de más de 50 ms entre latidos normales (pNN50)
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El monitor Holter era una máquina que registraba los ritmos cardíacos. El término 'NN' se usó en lugar de 'R-R' cuando los latidos procesados ​​son latidos normales. El porcentaje de intervalos R-R sucesivos con más de 50 mseg de diferencia entre latidos normales se obtuvo dividiendo NN50 por el número total de intervalos NN (pNN50), donde NN50 era el número de diferencias de intervalos de intervalos NN sucesivos mayores de 50 mseg.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Número de participantes con cambios desde el inicio en la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) en la semana 6, mes 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 6, Mes 3, Mes 6, Mes 12
NYHA: clasificado como 'clase I' (participantes con enfermedad cardiaca pero sin limitaciones resultantes de la actividad física), 'clase II' (participantes con enfermedad cardiaca que resulta en una ligera limitación de la actividad física), 'clase III' (participantes con enfermedad cardiaca resultante en marcada limitación de la actividad física), 'clase IV' (participantes con enfermedad cardíaca que resulta en la incapacidad para realizar cualquier actividad física sin molestias). Los participantes con cambios desde el inicio se clasificaron como "mejorados" (cambios positivos), "sin cambios" o "empeorados" (cambios negativos).
Línea de base, Semana 6, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Relación cardiotorácica (TC)
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
El índice cardiotorácico se definió como el diámetro transversal del corazón, comparado con el de la caja torácica, utilizado para ayudar a determinar el agrandamiento del corazón.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Número de participantes con aumento de marcas intersticiales y derrames pleurales
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 6, Mes 12
Se realizó una radiografía de tórax para registrar la presencia de un aumento de las marcas intersticiales (un gran número de marcas intersticiales indicaba una anomalía en el pulmón) y derrame pleural, que se definió como la acumulación de líquido entre las capas de tejido que recubren los pulmones y cavidad torácica.
Línea base, Mes 6, Mes 12
Número de participantes con cambio en la evaluación global del paciente (PtGA) en los meses 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
La calidad de vida general del participante se midió mediante el PtGA. En la línea de base, los participantes respondieron a la pregunta: "en general, ¿cómo te sientes hoy?" - en una escala de 5 puntos de '1' (excelente) a '5' (malo). En cada visita de seguimiento, los participantes respondieron a la pregunta: "¿Cómo se siente hoy en comparación con cuando hablamos con usted en su última visita a la clínica para este estudio?" en una escala de 7 puntos: '1' mejoró notablemente, '2' mejoró moderadamente, '3' mejoró levemente, '4' sin cambios, '5' empeoró levemente, '6' empeoró moderadamente, '7' empeoró notablemente.
Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la puntuación del cuestionario de cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ) en los meses 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
El KCCQ era un cuestionario específico de insuficiencia cardíaca de 23 ítems cuantificado en las siguientes 10 puntuaciones resumidas: limitación física, frecuencia de los síntomas, gravedad de los síntomas y estabilidad de los síntomas, síntomas totales, calidad de vida, interferencia social, autoeficacia, resumen general y resumen clínico . La puntuación total varió de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indicaron un mejor funcionamiento, menos síntomas y una mejor calidad de vida específica de la enfermedad. Los puntajes resumidos se escalaron en un rango de 0 a 100, donde los puntajes más altos representan una mayor discapacidad.
Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en el formulario corto 36 (SF-36) en los meses 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
SF-36 fue una encuesta estandarizada que evaluó 8 aspectos de la salud y el bienestar funcionales: funcionamiento físico y social, limitaciones físicas y emocionales del rol, dolor corporal, salud general, vitalidad, salud mental. Los puntajes para los 8 dominios varían de 0 a 100, donde los puntajes más altos fueron mejores (100 = nivel más alto de funcionamiento) y se informaron como 2 puntajes resumidos; Puntaje del Componente Mental (MCS) y Puntaje del Componente Físico (PCS). El puntaje de una sección fue un promedio de los puntajes de las preguntas individuales, que se escalaron de 0 a 100, donde los puntajes más altos eran mejores.
Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la troponina I y la troponina T en la semana 2, 6, mes 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, Semana 6, Mes 3, Mes 6, Mes 12
La troponina I y la troponina T fueron los marcadores cardíacos. La troponina I y la troponina T formaban parte del complejo de troponina, donde la troponina I estaba unida a la actina en miofilamentos delgados y la troponina T estaba unida a la tropomiosina. Un nivel más alto de estos marcadores era indicativo de daño cardíaco.
Línea de base, Semana 2, Semana 6, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en los niveles de péptido natriurético cerebral prohormonal N-terminal (NT-proBNP) en la semana 2, 6, mes 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 2, Semana 6, Mes 3, Mes 6, Mes 12
NT-proBNP fue un marcador cardíaco que tuvo valor pronóstico para los participantes con insuficiencia cardíaca o disfunción ventricular izquierda. Un nivel más alto del marcador era indicativo de daño cardíaco.
Línea de base, Semana 2, Semana 6, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) en los meses 3, 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12
Se utilizó 6MWT para evaluar la distancia que un participante podía caminar en 6 minutos. Se pidió a los participantes que realizaran la prueba a un ritmo que les resultara cómodo, con tantos descansos como necesitaran. Se realizó oximetría de pulso continua durante la prueba de seguridad. La distancia recorrida en 6 minutos se clasificó como: Nivel 1: <300 metros, Nivel 2: 300-374,9 metro, Nivel 3: 375-449.9 metro, Nivel 4: >=450 metros.
Línea base, Mes 3, Mes 6, Mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Publicaciones y enlaces útiles

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Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2010

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de junio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de junio de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de junio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de enero de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de enero de 2013

Última verificación

1 de enero de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FX1B-201
  • B3461025

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