Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fx-1006A:n vaikutukset transtyretiinin stabilointiin ja kliinisiin tulosmittauksiin potilailla, joilla on V122I- tai villityypin TTR-amyloidikardiomyopatia

perjantai 4. tammikuuta 2013 päivittänyt: Pfizer

Avoin, monikeskus, kansainvälinen, yhden hoidon tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää TTR:n stabiloituminen sekä Fx-1006A:n turvallisuus ja siedettävyys sekä sen vaikutukset kliinisiin tuloksiin potilailla, joilla on V122I- tai villityypin TTR-amyloidikardiomyopatia.

Tutkimus tehdään kahdessa osassa. Osa 1 sisältää kuuden viikon annostelujakson, jonka aikana kaikki mukana olevat potilaat antavat itse oraalisia Fx-1006A 20 mg pehmeitä liivatekapseleita kerran päivässä kuuden viikon ajan. Viikolla 6 jokaisesta potilaasta otetaan verinäytteitä TTR:n stabiloitumisen määrittämiseksi. Viikon 6 käynnin suorittaneet potilaat jatkavat päivittäin suun kautta otettavaa 20 mg Fx 1006A:ta yhteensä 12 kuukauden ajan tämän tutkimuksen osan 2 aikana. Jos todetaan, että potilas ei ole stabiloitunut viikolla 6 (TTR:n stabilointitietojen perusteella), potilas lopetetaan tutkimuksesta. Turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia arvioidaan tämän tutkimuksen osassa 2.

Kaksi kokoverinäytettä farmakodynaamisia arvioita (TTR:n stabilointi) ja farmakokineettisiä arviointeja (Fx-1006A-pitoisuudet sekä lasketut vakaan tilan parametrit) varten otetaan lähtötilanteessa ja viikolla 6. Kuukausina 6 ja 12 kerätään kaksi kokoverinäytettä farmakodynaamisia arvioita varten ja neljä kokoverinäytettä (kaksi näytettä per aikapiste) farmakokineettisiä arviointeja varten, joita voidaan käyttää populaation farmakokineettisessä mallintamisessa.

Ekokardiografia, rintakehän röntgenkuvaus, sydämen MRI ja 24 tunnin Holter-seuranta suoritetaan lähtötilanteessa sekä kuukausina 6 ja 12. Kuuden minuutin kävelytesti ja elämänlaatu Patient Global Assessmentin, KCCQ:n ja SF-36:n avulla arvioida lähtötasolla ja kuukausilla 3, 6 ja 12. NYHA-luokitus arvioidaan lähtötasolla, viikolla 6 ja kuukausina 3, 6 ja 12. Troponiini I- ja T- ja NT-pro-BNP-pitoisuudet jokaisella opintokäynnillä.

Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan koko tutkimuksen ajan. Elintoiminnot, 12-kytkentäinen EKG, veri- ja virtsanäytteet kliinisiä laboratoriotutkimuksia varten (seerumikemia, hematologia, hyytymispaneeli ja virtsaanalyysi), haittavaikutukset ja samanaikaiset lääkkeet (mukaan lukien diureettien käyttö) arvioidaan jokaisella tutkimuskäynnillä. Lyhennetyt fyysiset tarkastukset suoritetaan lähtötasolla, viikoilla 2 ja 6 sekä kuukausilla 3 ja 6, ja täydellinen fyysinen tarkastus suoritetaan kuukaudessa 12.

Klinikkakäynnit suoritetaan seulonnan (päivät -30 - -1) ja lähtötilanteen (päivä 0) aikana; peruskäynnille suunnitellut toimenpiteet voidaan suorittaa viikon aikana potilaan aikataulun mukauttamiseksi. Kaikki perustoimenpiteet on suoritettava ennen ensimmäistä itseannostettua annosta päivänä 1. Päivä 1 määritellään ensimmäisen tutkimuslääkityksen annokseksi, jonka potilaat antavat itse kotona. Hoidon aikana klinikkakäynnit tehdään viikolla 2 (± 2 päivää), viikolla 6 (± 1 viikko), kuukaudella 3 (± 1 viikko), kuukaudella 6 (± 2 viikkoa) ja kuukaudella 12 (± 2 viikkoa). Kuukauden 6 ja 12 käynneille suunnitellut toimenpiteet voivat tapahtua viikon aikana käyntiikkunan aikana potilasaikataulun mukauttamiseksi. Kuukausittain (± 1 viikko aikataulun mukaisesta päivämäärästä) otetaan yhteyttä kuukausina, jolloin kliinisiä käyntejä ei ole suunniteltu (kuukausina 4, 5, 7, 8, 9, 10 ja 11) haittavaikutusten ja samanaikaisten lääkkeiden arvioimiseksi. Viimeinen puhelinyhteys AE-tapausten ja samanaikaisen lääkkeen käytön arvioimiseksi otetaan 30 päivää kunkin potilaan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Potilaille, jotka keskeyttävät tutkimuksen milloin tahansa, tehdään viimeinen käynti, mukaan lukien kaikki turvallisuusarvioinnit, kun tutkimus lopetetaan. Kaikille potilaille, jotka lopettavat hoidon kuudennen kuukauden käynnin jälkeen, tehdään myös kaikki tutkivat arvioinnit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

40 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas on yli 40-vuotias.

  2. Potilas osallistui FoldRx-tutkimukseen Fx-001 (TRACS) TAI Potilaalla on dokumentoitu TTR-amyloidikardiomyopatia ja NYHA-luokitus I tai II.

    TTR-amyloidikardiomyopatia määritellään seuraavasti:

    1. Variantti TTR-amyloidikardiomyopatia, joka määritellään seuraavasti: V122I-genotyyppi ja amyloidin esiintyminen sydämen biopsiakudoksessa (määritettynä kongopunavärjäyksellä, alsiinisinisellä värjäyksellä tai immunohistokemiallisella TTR-analyysillä) tai
    2. Variantti-TTR-amyloidikardiomyopatia, joka määritellään seuraavasti: V122I-genotyyppi, osoitus sydämen osallistumisesta kaikukardiografialla vasemman kammion seinämän paksuus > 12 mm ja amyloidin esiintyminen ei-sydänbiopsiakudoksessa (määritettynä kongopunavärjäyksellä, alsiinisinisellä värjäyksellä tai immunohistokemiallisella TTR:llä analyysi), tai
    3. Villityypin TTR-amyloidikardiomyopatia, joka määritellään seuraavasti: normaali TTR-genotyyppi ja TTR-amyloidikertymien esiintyminen sydämen biopsiakudoksessa (määritettynä kongopunavärjäyksellä ja immunohistokemiallisella TTR-analyysillä) tai
    4. Villin tyypin TTR-amyloidikardiomyopatia, joka määritellään seuraavasti: normaali TTR-genotyyppi, osoitus sydämen osallistumisesta kaikukardiografialla vasemman kammion seinämän paksuus > 12 mm ja TTR-amyloidikertymien esiintyminen ei-sydänbiopsiakudoksessa (määritettynä kongopunavärjäyksellä ja immunohistokemiallisella TTR:llä analyysi).
  3. Potilaan kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan (CHF) oireet on hoidettu optimaalisesti ennen lähtötilannetta päätutkijan arvioiden mukaan. Optimaaliseen CHF:n hoitoon kuuluu vakaa lääkehoito ≥ 4 viikkoa ennen osallistumista ja vakaa beetasalpaajaannos ≥ 3 kuukauden ajan ennen osallistumista.
  4. Jos nainen, potilas on postmenopausaalinen. Jos mies, jolla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, valmis käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  5. Potilas on tutkijan näkemyksen mukaan halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimuslääkitysohjelmaa ja kaikkia muita tutkimusvaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muiden kuin protokollassa hyväksyttyjen ei-steroidisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) krooninen käyttö, määritelty yli 3-4 kertaa kuukaudessa. Seuraavat tulehduskipulääkkeet ovat sallittuja: asetyylisalisyylihappo, etodolakki, ibuprofeeni, indometisiini, ketoprofeeni, nabumetoni, naprokseeni, nimesulidi, piroksikaami ja sulindaakki.
  2. Potilaalla on muu TTR-mutaatio kuin V122I.
  3. Potilaalla on primaarinen tai sekundaarinen amyloidoosi.
  4. Potilaalle on aiemmin tehty maksan tai sydämensiirto.
  5. Potilas, jolla on positiiviset tulokset hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C -virukselle (anti-HCV) ja/tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV).
  6. Potilaalla on dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta.
  7. Potilaalla on kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pughin arvioima).
  8. Potilaalla on poikkeavuuksia maksan toimintakokeissa: alaniinitransaminaasit (ALT) ja/tai aspartaattitransaminaasit (AST) > 2 kertaa normaalin yläraja (ULN), jotka tutkijan lääketieteellisen arvion mukaan johtuvat maksan heikkenemisestä tai aktiivisesta maksasairaudesta .
  9. Potilaalla on aiempi ei-amyloidinen sydänsairaus, kuten ahtauttavasta sepelvaltimotaudista johtuva sydäninfarkti, aktiivinen ei-amyloidinen kardiomyopatia (eli oireinen vasemman kammion toimintahäiriö mistä tahansa muusta syystä kuin amyloidista) tai oireinen sydänläppäsairaus, joka vaikuttaa merkittävästi potilaan sydämen taustalla olevat merkit tai oireet.
  10. Potilaalla on samanaikainen sairaus, jonka odotetaan rajoittavan eloonjäämisen alle 12 kuukauteen.
  11. Potilas sai tutkimuslääkkeen/laitteen toisessa kliinisessä tutkimuksessa 60 päivän sisällä ennen lähtötasoa (päivä 0).
  12. Potilaalla oli aktiivista alkoholin tai päihteiden väärinkäyttöä 60 päivän sisällä ennen lähtötilannetta (päivä 0).
  13. Potilaalla on dokumentoitua noudattamatta jättämistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fx-1006A
Lääke: Fx-1006A
Fx-1006A 20 mg pehmeät gelatiinikapselit kerran päivässä (samaan aikaan joka päivä) 12 kuukauden ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat stabiloitua transtyretiiniä (TTR-tetrameeri) viikolla 6
Aikaikkuna: Viikko 6
TTR-tetrameeri arvioitiin käyttämällä validoitua immunoturbidimetristä määritystä. Fraction of Initial (FOI) on denaturoinnin jälkeen mitatun TTR-tetrameerikonsentraation suhde mitattuun TTR-tetrameerikonsentraatioon ennen denaturaatiota. TTR-tetrameerin stabilointi perustuu eroon hoidon aikana saadun FOI:n ja perusviivan FOI:n välillä ilmaistuna prosentteina perusviivan FOI:sta.
Viikko 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat stabiloitua transtyretiiniä (TTR-tetrameeri) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Kuukausi 6, kuukausi 12
TTR-tetrameeri arvioitiin käyttämällä validoitua immunoturbidimetristä määritystä. Fraction of Initial (FOI) on denaturoinnin jälkeen mitatun TTR-tetrameerikonsentraation suhde mitattuun TTR-tetrameerikonsentraatioon ennen denaturaatiota. TTR-tetrameerin stabilointi perustuu eroon hoidon aikana saadun FOI:n ja perusviivan FOI:n välillä ilmaistuna prosentteina perusviivan FOI:sta.
Kuukausi 6, kuukausi 12

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Hoitoon liittyvät tapahtumat ovat tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ja 30 päivää viimeisen annoksen välisen ajan välisiä tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan.
Lähtötilanne jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) luokan 3 hoitoa aiheuttavat haittavaikutukset
Aikaikkuna: Lähtötilanne jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. Hoitoon liittyvät tapahtumat ovat tutkimuslääkkeen ensimmäisen annoksen ja 30 päivää viimeisen annoksen välisen ajan välisiä tapahtumia, jotka olivat poissa ennen hoitoa tai jotka pahenivat verrattuna hoitoa edeltävään tilaan. Voimakkuuden perusteella luokkaa 3 kutsuttiin vakavaksi, luokkaa 4 hengenvaaralliseksi ja luokkaa 5 kuolemaksi.
Lähtötilanne jopa 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä hoitoon liittyvää ehokardiografiaa (ECHO)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
ECHO: tutkijan arvioima testi sydämen toiminnan arvioimiseksi. ECHO:n poikkeavuuskriteerit: mikä tahansa/läppäpoikkeavuus, sydänpussin effuusio, epänormaali alueellisen seinämän liike, alempi onttolaskimon hengitysvaihtelu, vasemman kammion takaseinämän/väliseinän paksuus > = 13 millimetriä (mm), oikea kammio paksuus>=7 mm, ejektiofraktio <50 %, varhaisen (E) diastolisen transmission virtauksen ja eteisen(A) supistumisnopeuden (E/A) suhde>=2, 'E':n suhde mitraalisen lateraaliseen/väliseinän rengasnopeuteen (e) ') (E/e'prime lateraalinen>15, E/e'prime septal>15), E-hidastusaika <=150 millisekuntia(ms), Isovoluminen rentoutumisaika <=70ms.
Perustaso 12 kuukauteen asti
Tutkimuksesta kliinisesti merkittävien kliinisten tai laboratorioiden haittavaikutusten (AE) vuoksi keskeyttäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen asti
Perustaso 12 kuukauteen asti
Echokardiografisten (ECHO) parametrien muutos lähtötilanteesta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Kaikukardiografiaa käytettiin mittaamaan kammioiden väliseinän paksuutta (IVST), vasemman kammion takaseinämän paksuutta (PLVWT), oikean kammion seinämän paksuutta (RVWT), vasemman eteisen halkaisijaa (LAD): anterior-posterior (ant-post), medio-lateral, superior -alempi (sup-inf) ja vasemman kammion pään diastolinen halkaisija (LVEDD).
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Vasemman kammion massan (LVM) muutos lähtötilanteesta kuukaudessa 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
LVM määriteltiin vasemman kammion massan kasvuksi, joka arvioitiin kaikukardiografialla. Lisääntynyt LVM liittyi sydän- ja verisuonisairauksiin ja kuolleisuuteen.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Vasemman kammion ejektiofraktion muutos lähtötilanteesta kuukaudessa 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) oli sydämen kaikututkimuksella arvioitu osa diastolisesta lopputilavuudesta (EDV), joka poistuu vasemmasta kammiosta jokaisen supistuksen yhteydessä. EDV on veren tilavuus kammiossa välittömästi ennen supistumista.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Doppler-tiedoissa: E/A- ja E/e'-suhde kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Doppler-kaikukardiografia oli menetelmä, jossa käytettiin ultraäänitekniikkaa sydämen tutkimiseen. Varhaisen (E) diastolisen transmission virtausnopeuden ja eteisen (A) supistumisnopeuden (E/A) suhde sekä varhaisen (E) diastolisen välitysvirtauksen nopeuden suhde mitraalisen rengasnopeuteen (e') (E/e') olivat arvioitu.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötilanteesta Doppler-tiedoissa: Mitraalisen hidastuvuusaika kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Doppler-kaikukardiografia oli menetelmä, jossa käytettiin ultraäänitekniikkaa sydämen tutkimiseen. Mitraalisen hidastumisaika oli aika, joka kului maksimaalisesta E-aaltosta perusviivaan. E-aalto syntyy varhaisen diastolisen täytön vuoksi.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta kudosdoppler-septaalissa ja lateraalisessa nopeudessa kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Kudos-Doppler käytti doppler-periaatteita mittaamaan rengasnopeuksia mitraalirenkaan lateraalisilla ja väliseinäalueilla. s': systolinen nopeus ejektion aikana, e': varhainen diastolinen mitraalisen rengasnopeus, a': myöhäinen diastolinen mitraalisen rengasnopeus.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Perikardiaalisen effuusion muutos lähtötilanteesta 6 ja 12 kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Perikardiaalinen effuusio oli epänormaalin nestemäärän läsnäolo sydänpussin ontelossa, joka määritettiin kaikukardiografialla.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Niiden osallistujien määrä, joiden läppähäiriöt ovat muuttuneet lähtötilanteesta 6. ja 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Läppien poikkeavuudet olivat ne poikkeavuuksia (paksuminen tai regurgitaatio), joihin liittyi yksi tai useampi sydämen läppä, joka määritettiin kaikukardiografialla.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta vasemman kammion anteroseptaalin, vasemman kammion inferolateraalisen seinämän paksuuden ja oikean kammion pään diastolisen vapaan seinämän paksuuden 6 ja 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen magneettikuvaus (MRI) tehtiin vasemman kammion anteroseptaalisen (LVAS) seinämän, vasemman kammion inferolateraalisen (LVIL) seinämän ja oikean kammion diastolisen vapaan (RVEDF) seinämän paksuuden mittaamiseksi.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta vasemman kammion massassa, vasemman kammion sydänlihaksen massassa amyloidoosilla, vasemman kammion sydänlihaksen massassa fibroosin/arven kanssa ja oikean kammion pään diastolinen massa kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen MRI tehtiin mittaamaan LVM, vasemman kammion (LV) sydänlihaksen massa amyloidoosilla, LV-sydänlihaksen massa fibroosi/arpeineen ja oikean kammion pään diastolinen massa (RVEDM).
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötilanteesta vasemman kammion pään diastolisessa tilavuudessa, vasemman kammion pään systolisessa tilavuudessa, vasemman kammion iskutilavuudessa, oikean kammion pään diastolisessa tilavuudessa, oikean kammion pään systolisessa tilavuudessa, oikean kammion iskutilavuudessa kuukausilla 6 ja 12.
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen magneettikuvauksella mitattiin vasemman kammion pään diastolinen tilavuus (LVEDV), vasemman kammion pään systolinen tilavuus (LVESV), vasemman kammion aivohalvaustilavuus (LVSV), oikean kammion pään diastolinen tilavuus (RVEDV), oikean kammion pään systolinen tilavuus (RVESV) ja oikean kammion aivohalvaustilavuus (RVSV).
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Vasemman kammion ejektiofraktion ja oikean kammion ejektiofraktion muutos lähtötasosta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen magneettikuvaus tehtiin mittaamaan: vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) oli EDV:n osuus, joka työnnettiin ulos vasemmasta kammiosta jokaisen supistumisen yhteydessä ja oikean kammion ejektiofraktio (RVEF) oli se osuus EDV:stä, joka irtoaa oikeasta kammion. kammio jokaisen supistuksen yhteydessä. EDV on veren tilavuus kammiossa välittömästi ennen supistumista.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta vasemman kammion sydämen ulostulossa ja oikean kammion sydämen ulostulossa kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen MRI:llä mitattiin sydämen minuuttitilavuus, joka oli sydämen, erityisesti vasemman tai oikean kammion pumppaama veren tilavuus minuutin aikavälillä.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta vasemman kammion sydänlihaksen massassa amyloidoosilla ja vasemman kammion sydänlihaksen massassa, jossa on fibroosi/arpi kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen MRI tehtiin mittaamaan prosenttiosuus LV-sydänlihasmassasta, jossa oli amyloidoosi, ja LV-sydänlihan massasta, jossa oli fibroosi/arpi. LV:n sydänlihaksen massa, jossa oli amyloidoosi tai fibroosi/arpi, laskettiin sydänlihaksen tilavuuden ja sydänlihaksen ominaispainon tulosta osallistujille, joilla oli vastaavasti amyloidoosi tai fibroosi/arpi.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta 4-kammiossa interatrial väliseinän paksuus kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen MRI tehtiin eteisväliseinän paksuuden mittaamiseksi 4-kammionäkymässä.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötilanteesta 4-kammioisessa vasemman eteisen mitassa ja 4-kammioisessa oikean eteismitassa kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen MRI tehtiin mittaamaan vasemman ja oikean eteisen mittoja, joilla on diagnostista ja prognostista merkitystä kardiologiassa, 4-kammionäkymässä.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Osallistujien määrä, joilla on eteisvärinä/lepatus, eteistakykardia, jatkuva ventrikulaarinen takykardia (NSVT), jatkuva kammiotakykardia (SVT), sinus-tauko kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Holter-monitori oli laite, joka tallensi sydämen rytmit. Eteisvärinän/lepatuksen (nopea, epäsäännöllinen sydämen rytmi), eteistakykardian (nopea sydämen syke), jatkuvan kammiotakykardian (NSVT) < 30 lyöntiä, jatkuvaa kammiotakykardiaa (SVT) >=30 lyöntiä ja sinustauon Holter-monitoroinnin poikkeavuuksia ohimenevä sinusrytmin katkos) kirjattiin.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
24 tunnin keskisyke ja maksimisyke/minimisyke
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Holter-monitori oli laite, joka tallensi sydämen rytmit. 24 tunnin keskisyke ja maksimisyke/minimisyke tallennettiin käyttämällä Holter-monitoria.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Osallistujien määrä, joilla on täydellinen sydänkatkos
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Täydellinen sydänkatkos on kolmannen asteen atrioventrikulaarinen salpaus, jossa eteisen sinoatriaalisessa solmukkeessa syntynyt impulssi ei etene kammioihin.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Heart Rate Variability (HRV) - keskihajonta (SD) parametrit
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Holter-monitori oli laite, joka tallensi sydämen rytmit. HRV:n aika-alueen indeksit laskettiin yhteen R-R-välien peräkkäisten erojen (RMS SD) keskiarvoista (RMS SD) (R-R on EKG-aallon peräkkäisten R:iden välinen aika) normaalien lyöntien (NN), magidin keskihajonnan (Magid SD) välillä. ). Termiä "NN" käytetään sanan "R-R" sijasta, kun käsitellyt lyönnit ovat normaaleja lyöntejä.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sykevaihtelu – Peräkkäisten R-R-välien prosenttiosuus, kun normaalien lyöntien välinen ero on suurempi kuin 50 ms (pNN50)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Holter-monitori oli laite, joka tallensi sydämen rytmit. Termiä "NN" käytettiin "R-R":n tilalle, kun käsitellyt lyönnit ovat normaaleja lyöntejä. Peräkkäisten R-R-jaksojen prosenttiosuus, joissa normaalien lyöntien välinen ero on suurempi kuin 50 ms, johdettiin jakamalla NN50 NN-välien kokonaismäärällä (pNN50), missä NN50 oli yli 50 ms:n peräkkäisten NN-jaksojen intervallierojen lukumäärä.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
New York Heart Associationin (NYHA) luokituksen mukaisten osallistujien määrä, joiden määrä on muuttunut lähtötilanteesta viikolla 6, kuukausina 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
NYHA: luokiteltu "luokkaan I" (osallistujat, joilla on sydänsairaus, mutta ilman fyysisen aktiivisuuden rajoituksia), "luokkaan II" (osallistujat, joilla on sydänsairaus, joka johtaa lievään fyysisen aktiivisuuden rajoittumiseen), "luokkaan III" (osallistujat, joilla on sydänsairaus, joka aiheuttaa fyysisen aktiivisuuden selvässä rajoituksessa), "luokka IV" (osallistujat, joilla on sydänsairaus, joka johtaa kyvyttömyyteen harjoittaa fyysistä toimintaa ilman epämukavuutta). Osallistujat, joiden tilanne muuttui lähtötilanteesta, luokiteltiin "parantuneiksi" (positiivinen muutos), "ei muutosta" tai "pahentuneiksi" (negatiivinen muutos).
Perustaso, viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Cardiothoracic (CT) Ratio
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Sydämen rintakehän suhde määritettiin sydämen poikittaishalkaisijaksi verrattuna rintakehän halkaisijaan, jota käytettiin auttamaan sydämen laajentumisen määrittämisessä.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Osallistujien määrä, joilla on lisääntynyt interstitiaalinen merkintä ja keuhkopussin effuusio
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Rintakehän röntgenkuvaus tehtiin lisääntyneiden interstitiaalisten merkintöjen (suuri määrä välimerkkejä osoitti poikkeavuudesta keuhkoissa) ja keuhkopussin effuusiota, joka määriteltiin nesteen kerääntymiseksi keuhkoja ja kudoskerroksia ympäröivien kudoskerrosten väliin. rintaontelo.
Perustaso, kuukausi 6, kuukausi 12
Niiden osallistujien määrä, joiden potilaan globaaliarviointi (PtGA) muuttui kuukausina 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Osallistujan yleistä elämänlaatua mitattiin PtGA:lla. Lähtötilanteessa osallistujat vastasivat kysymykseen: "miten tunnet yleisesti tänään?" - 5 pisteen asteikolla '1' (erinomainen) '5' (huono). Jokaisella seurantakäynnillä osallistuja vastasi kysymykseen: "Miltä sinusta tuntuu tänään verrattuna siihen, kun keskustelimme kanssasi viimeisellä klinikkakäynnilläsi tätä tutkimusta varten?" 7 pisteen asteikolla - '1' parani huomattavasti, '2' parani kohtalaisesti, '3' parani lievästi, '4' ei muuttunut, '5' lievästi huononi, '6' kohtalaisesti huononi, '7' huononi huomattavasti.
Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) -pisteisiin kuukausilla 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
KCCQ oli 23 kohdan sydämen vajaatoimintaa koskeva kyselylomake, joka kvantifioitiin seuraaviin 10 yhteenvetopisteisiin: fyysinen rajoitus, oireiden esiintymistiheys, oireiden vakavuus ja oireiden pysyvyys, kokonaisoireet, elämänlaatu, sosiaaliset häiriöt, itsetehokkuus, yleistiivistelmä ja kliininen yhteenveto . Kokonaispistemäärä vaihteli 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittivat parempaa toimintaa, vähemmän oireita ja parempaa sairauskohtaista elämänlaatua. Yhteenvetopisteet skaalattiin välillä 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta.
Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta lyhyessä lomakkeessa 36 (SF-36) kuukausilla 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
SF-36 oli standardoitu tutkimus, jossa arvioitiin 8 toiminnallisen terveyden ja hyvinvoinnin näkökohtaa: fyysinen ja sosiaalinen toiminta, fyysiset ja emotionaaliset roolirajoitukset, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, mielenterveys. Pisteet kahdeksalle verkkotunnukselle vaihtelevat välillä 0-100, joissa korkeammat pisteet olivat parempia (100 = korkein toimintataso) ja raportoitu 2 yhteenvetopisteenä; Mental Component Score (MCS) ja Physical Component Score (PCS). Osion pistemäärä oli yksittäisten kysymyspisteiden keskiarvo, jotka skaalattiin 0-100, missä korkeammat pisteet olivat parempia.
Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta troponiini I:ssä ja troponiini T:ssa viikolla 2, 6, kuukausi 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Troponiini I ja troponiini T olivat sydämen merkkiaineita. Troponiini I ja troponiini T olivat osa troponiinikompleksia, jossa troponiini I sitoutui aktiiniin ohuissa myofilamenteissa ja troponiini T sitoutui tropomyosiiniin. Näiden merkkien korkeampi taso osoitti sydänvaurioita.
Perustaso, viikko 2, viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta N-terminaalisten prohormoniaivojen natriureettisten peptidien (NT-proBNP) tasoissa viikolla 2, 6, kuukausi 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 2, viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
NT-proBNP oli sydämen merkkiaine, jolla oli ennustearvo osallistujille, joilla oli sydämen vajaatoiminta tai vasemman kammion toimintahäiriö. Markkerin korkeampi taso osoitti sydänvaurioita.
Perustaso, viikko 2, viikko 6, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) kuukausina 3, 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12
6MWT:llä arvioitiin matka, jonka osallistuja pystyi kävelemään 6 minuutissa. Osallistujia pyydettiin suorittamaan testi heille sopivaan tahtiin ja pitämään niin monta taukoa kuin he tarvitsivat. Jatkuva pulssioksimetria suoritettiin testin aikana turvallisuuden vuoksi. Kuudessa minuutissa kävelty matka luokiteltiin seuraavasti: Taso 1: <300 metriä, Taso 2: 300-374,9 metri, taso 3: 375-449,9 metri, taso 4: >=450 metriä.
Perustaso, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. elokuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 10. kesäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 11. tammikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. tammikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FX1B-201
  • B3461025

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa