Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Fx-1006A na stabilizację transtyretyny i wyniki kliniczne u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową V122I lub typu dzikiego TTR

4 stycznia 2013 zaktualizowane przez: Pfizer

Otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie z pojedynczym leczeniem, mające na celu określenie stabilizacji TTR oraz bezpieczeństwa i tolerancji Fx-1006A oraz jego wpływu na wyniki kliniczne u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową V122I lub TTR typu dzikiego.

Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch częściach. Część 1 będzie obejmowała sześciotygodniowy okres dawkowania, podczas którego wszyscy włączeni pacjenci będą samodzielnie podawać doustnie miękkie kapsułki żelatynowe Fx-1006A 20 mg raz dziennie przez sześć tygodni. W 6. tygodniu od każdego pacjenta zostaną pobrane próbki krwi w celu określenia stabilizacji TTR. Pacjenci, którzy ukończą wizytę w tygodniu 6, będą nadal codziennie przyjmować doustnie Fx 1006A w dawce 20 mg przez łącznie 12 miesięcy podczas części 2 tego badania. Jeśli zostanie ustalone, że pacjent nie jest ustabilizowany w 6. tygodniu (na podstawie danych dotyczących stabilizacji TTR), pacjent zostanie przerwany z badania. Bezpieczeństwo i wyniki kliniczne zostaną ocenione podczas części 2 tego badania.

Dwie próbki krwi pełnej do oceny farmakodynamicznej (stabilizacja TTR) i oceny farmakokinetycznej (stężenia Fx-1006A, jak również obliczone parametry stanu stacjonarnego) zostaną pobrane na początku badania i w 6. tygodniu. W miesiącach 6 i 12 zostaną pobrane dwie próbki krwi pełnej do oceny farmakodynamicznej oraz cztery próbki krwi pełnej (po dwie próbki na punkt czasowy) do oceny farmakokinetyki do wykorzystania w modelowaniu farmakokinetyki populacyjnej.

Echokardiografia, prześwietlenie klatki piersiowej, MRI serca i 24-godzinne monitorowanie metodą Holtera zostaną przeprowadzone na początku badania oraz w 6. i 12. miesiącu. być oceniane na początku oraz w 3, 6 i 12 miesiącu. Klasyfikacja NYHA zostanie oceniona na początku, w 6. tygodniu oraz w 3, 6 i 12 miesiącu. być oceniane podczas każdej wizyty studyjnej.

Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane w trakcie badania. Podczas każdej wizyty w ramach badania oceniane będą objawy czynności życiowych, 12-odprowadzeniowe EKG, próbki krwi i moczu do klinicznych badań laboratoryjnych (chemia surowicy, hematologia, panel krzepnięcia i analiza moczu), zdarzenia niepożądane oraz leki towarzyszące (w tym stosowanie leków moczopędnych). Skrócone badania przedmiotowe zostaną przeprowadzone na początku badania, w tygodniach 2 i 6 oraz w miesiącach 3 i 6, a pełne badanie fizykalne zostanie przeprowadzone w miesiącu 12.

Wizyty w klinice będą przeprowadzane podczas badań przesiewowych (dni od -30 do -1) i linii podstawowej (dzień 0); procedury zaplanowane na wizytę wyjściową mogą być przeprowadzane przez okres jednego tygodnia, aby dostosować się do harmonogramu pacjentów. Wszystkie procedury linii bazowej muszą zostać zakończone przed pierwszą samodzielnie podaną dawką w dniu 1. Dzień 1 zostanie zdefiniowany jako podanie pierwszej dawki badanego leku, którą pacjenci będą samodzielnie podawać w domu. Podczas leczenia wizyty w klinice będą przeprowadzane w Tygodniu 2 (± 2 dni), Tygodniu 6 (± 1 tydzień), Miesiącu 3 (± 1 tydzień), Miesiącu 6 (± 2 tygodnie) i Miesiącu 12 (± 2 tygodnie). Procedury zaplanowane na wizyty w 6. i 12. miesiącu mogą odbywać się w ciągu jednego tygodnia w oknie wizyt, aby dostosować się do harmonogramu pacjentów. Comiesięczne kontakty telefoniczne (± 1 tydzień od zaplanowanej daty) będą nawiązywane w miesiącach, w których nie zaplanowano wizyt w ośrodku klinicznym (miesiące 4, 5, 7, 8, 9, 10 i 11) w celu oceny zdarzeń niepożądanych i jednocześnie stosowanych leków. Ostateczny kontakt telefoniczny w celu oceny AE i jednoczesnego stosowania leków zostanie nawiązany 30 dni po ostatniej dawce badanego leku dla każdego pacjenta.

U pacjentów, którzy w dowolnym momencie zakończą udział w badaniu, zostanie przeprowadzona wizyta końcowa, w tym wszystkie oceny bezpieczeństwa, w momencie przerwania badania. U każdego pacjenta, który przerwie leczenie po wizycie w 6. miesiącu, zostaną również przeprowadzone wszystkie oceny rozpoznawcze.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Harvard Vanguard Medical Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

40 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent ma > 40 lat.

  2. Pacjent uczestniczył w badaniu FoldRx Fx-001 (TRACS) LUB Pacjent ma udokumentowaną kardiomiopatię amyloidową TTR i klasyfikację I lub II NYHA.

    Kardiomiopatię amyloidową TTR definiuje się jako:

    1. Wariantowa kardiomiopatia amyloidowa TTR zdefiniowana jako: genotyp V122I i obecność amyloidu w tkance biopsyjnej serca (określona za pomocą barwienia czerwienią Kongo, barwienia błękitem alcyny lub analizy immunohistochemicznej TTR) lub
    2. Wariantowa kardiomiopatia amyloidowa TTR zdefiniowana jako: genotyp V122I, echokardiografia potwierdzona zajęciem serca z grubością ściany lewej komory > 12 mm i obecnością amyloidu w tkance pochodzącej z biopsji pozasercowej (oznaczonej barwieniem czerwienią Kongo, barwieniem błękitem alcyny lub immunohistochemicznym TTR analiza) lub
    3. Kardiomiopatia amyloidowa TTR typu dzikiego zdefiniowana jako: prawidłowy genotyp TTR i obecność złogów amyloidowych TTR w tkance biopsyjnej serca (określone za pomocą barwienia czerwienią Kongo i analizy immunohistochemicznej TTR) lub
    4. Kardiomiopatia amyloidowa TTR typu dzikiego, zdefiniowana jako: prawidłowy genotyp TTR, echokardiografia potwierdzona zajęciem mięśnia sercowego z grubością ściany lewej komory > 12 mm i obecnością złogów amyloidu TTR w tkance pochodzącej z biopsji pozasercowej (określonej za pomocą barwienia czerwienią Kongo i immunohistochemicznego TTR analiza).
  3. Zgodnie z oceną głównego badacza objawy zastoinowej niewydolności serca (CHF) u pacjenta zostały optymalnie opanowane przed rozpoczęciem badania. Optymalne postępowanie w CHF obejmuje stały schemat leczenia przez ≥ 4 tygodnie przed włączeniem do badania i stałą dawkę beta-blokera przez ≥ 3 miesiące przed włączeniem do badania.
  4. Jeśli kobieta, pacjentka jest po menopauzie. Jeśli mężczyzna ma partnerkę w wieku rozrodczym, chce stosować akceptowalną metodę antykoncepcji w czasie trwania badania i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  5. Pacjent jest, w opinii badacza, chętny i zdolny do zastosowania się do schematu leczenia badanego leku i wszystkich innych wymagań badania

Kryteria wyłączenia:

  1. Przewlekłe stosowanie niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) nieobjętych protokołem, zdefiniowane jako więcej niż 3-4 razy w miesiącu. Dozwolone są następujące NLPZ: kwas acetylosalicylowy, etodolak, ibuprofen, indometycyna, ketoprofen, nabumeton, naproksen, nimesulid, piroksykam i sulindak.
  2. Pacjent ma mutację TTR inną niż V122I.
  3. Pacjent ma pierwotną lub wtórną amyloidozę.
  4. Pacjent otrzymał wcześniej przeszczep wątroby lub serca.
  5. Pacjent z dodatnimi wynikami na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), wirusa zapalenia wątroby typu C (anty-HCV) i/lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  6. Pacjent ma niewydolność nerek wymagającą dializy.
  7. Pacjent ma umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby (w ocenie Child-Pugh).
  8. U pacjenta występują nieprawidłowości w wynikach badań czynności wątroby: aminotransferaz alaninowych (ALT) i/lub aminotransferaz asparaginianowych (AST) > 2 razy górna granica normy (GGN), które w ocenie medycznej badacza wynikają ze zmniejszonej czynności wątroby lub czynnej choroby wątroby .
  9. U pacjenta występowała wcześniej nieamyloidowa choroba serca, taka jak zawał mięśnia sercowego spowodowany obturacyjną chorobą wieńcową, aktywna kardiomiopatia niezwiązana z amyloidem (tj. podstawowe objawy przedmiotowe lub podmiotowe ze strony serca.
  10. Pacjent ma współistniejącą chorobę, która może ograniczyć przeżycie do mniej niż 12 miesięcy.
  11. Pacjent otrzymał eksperymentalny lek/urządzenie w ramach innego klinicznego badania klinicznego w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym (dzień 0).
  12. Pacjent aktywnie nadużywał alkoholu lub substancji w ciągu 60 dni przed punktem wyjściowym (dzień 0).
  13. Pacjent ma historię udokumentowanej niezgodności.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fx-1006A
Lek: Fx-1006A
Fx-1006A 20 mg miękkie kapsułki żelatynowe raz dziennie (o tej samej porze każdego dnia) przez 12 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze stabilizowaną transtyretyną (tetramer TTR) w 6. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 6
Tetramer TTR oceniano za pomocą zwalidowanego testu immunoturbidymetrycznego. Frakcja początkowa (FOI) to stosunek zmierzonego stężenia tetrameru TTR po denaturacji do zmierzonego stężenia tetrameru TTR przed denaturacją. Stabilizacja tetrameru TTR opiera się na różnicy między FOI podczas leczenia a wyjściowym FOI wyrażonym jako procent wyjściowego FOI.
Tydzień 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze stabilizowaną transtyretyną (tetramer TTR) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6, Miesiąc 12
Tetramer TTR oceniano za pomocą zwalidowanego testu immunoturbidymetrycznego. Frakcja początkowa (FOI) to stosunek zmierzonego stężenia tetrameru TTR po denaturacji do zmierzonego stężenia tetrameru TTR przed denaturacją. Stabilizacja tetrameru TTR opiera się na różnicy między FOI podczas leczenia a wyjściowym FOI wyrażonym jako procent wyjściowego FOI.
Miesiąc 6, Miesiąc 12

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku i do 30 dni po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub które pogorszyły się w stosunku do stanu sprzed leczenia.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi większymi lub równymi (>=) stopnia 3. – nagłe zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między pierwszą dawką badanego leku i do 30 dni po ostatniej dawce, które nie występowały przed leczeniem lub które pogorszyły się w stosunku do stanu sprzed leczenia. Na podstawie intensywności stopień 3 określono jako ciężki, stopień 4 jako zagrażający życiu, a stopień 5 jako zgon.
Wartość wyjściowa do 30 dni po ostatniej dawce
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami leczenia – nagłej echokardiografii (ECHO)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
ECHO: test oceniony przez badacza w celu oceny czynności serca. Kryteria nieprawidłowości ECHO: jakakolwiek/nieprawidłowość zastawek, wysięk osierdziowy, nieprawidłowy regionalny ruch ściany, zmienność oddechowa żyły głównej dolnej, tylna ściana lewej komory/grubość przegrody>=13 milimetrów (mm), prawa komora grubość>=7mm, frakcja wyrzutowa <50%, stosunek transmisyjnego przepływu wczesnorozkurczowego (E) do prędkości skurczu przedsionków (A) (E/A)>=2, stosunek 'E' do bocznej/przegrodowej prędkości pierścienia mitralnego (e ') (E/e'prime lateral>15, E/e'prime septal>15), E czas zwalniania <=150 milisekund (msek), izowolumiczny czas relaksacji <=70msek.
Linia bazowa do miesiąca 12
Liczba uczestników, którzy przerwali udział w badaniu z powodu klinicznie istotnych klinicznych lub laboratoryjnych zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów echokardiograficznych (ECHO) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Za pomocą echokardiografii zmierzono grubość przegrody międzykomorowej (IVST), grubość ściany tylnej lewej komory (PLVWT), grubość ściany prawej komory (RVWT), średnicę lewego przedsionka (LAD): przednio-tylną (ant-post), przyśrodkowo-boczną, górną - dolna (sup-inf) i końcoworozkurczowa średnica lewej komory (LVEDD).
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana masy lewej komory (LVM) w stosunku do wartości początkowej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
LVM zdefiniowano jako wzrost masy lewej komory, oszacowany na podstawie badania echokardiograficznego. Zwiększona LVM była związana z chorobowością i śmiertelnością z przyczyn sercowo-naczyniowych.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory w stosunku do wartości początkowej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) była frakcją objętości końcoworozkurczowej (EDV), która jest wyrzucana z lewej komory przy każdym skurczu, oszacowaną za pomocą echokardiografii. EDV to objętość krwi w komorze bezpośrednio przed skurczem.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej w danych dopplerowskich: stosunek E/A i E/e' w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Echokardiografia dopplerowska była procedurą, w której do badania serca wykorzystano technologię ultradźwiękową. Stosunek prędkości przepływu wczesnorozkurczowego (E) do prędkości skurczu przedsionków (A) (E/A) oraz stosunek prędkości przepływu wczesnorozkurczowego (E) do prędkości pierścienia mitralnego (e') (E/e') szacowany.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w danych dopplerowskich: czas opóźnienia zastawki mitralnej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Echokardiografia dopplerowska była procedurą, w której do badania serca wykorzystano technologię ultradźwiękową. Czas deceleracji mitralnej był czasem, jaki upłynął od maksymalnego załamka E do linii podstawowej. Fala E powstaje w wyniku napełniania wczesnorozkurczowego.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w badaniu Dopplera tkankowego w przegrodzie i prędkości bocznej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Doppler tkankowy wykorzystał zasady Dopplera do pomiaru prędkości pierścieniowych w bocznych i przegrodowych obszarach pierścienia mitralnego. s': prędkość skurczowa podczas wyrzutu, e': wczesnorozkurczowa prędkość pierścienia mitralnego, a': późnorozkurczowa prędkość pierścienia mitralnego.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana wysięku osierdziowego w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Wysięk osierdziowy to obecność nieprawidłowej ilości płynu w jamie osierdziowej, co określono za pomocą echokardiografii.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana nieprawidłowości zastawek w porównaniu z wartością wyjściową w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Nieprawidłowościami zastawkowymi były te nieprawidłowości (pogrubienie lub niedomykalność), które obejmowały jedną lub więcej zastawek serca, określone za pomocą echokardiografii.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych grubości ściany przednio-przegrodowej lewej komory, grubości ściany dolno-bocznej lewej komory i grubości wolnej ściany końcoworozkurczowej prawej komory w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego serca (MRI) wykonano w celu zmierzenia grubości ściany przednio-przegrodowej lewej komory (LVAS), ściany dolno-bocznej lewej komory (LVIL) i ściany wolnej od rozkurczu końcoworozkurczowego prawej komory (RVEDF).
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana masy lewej komory, masy mięśnia sercowego lewej komory ze skrobiawicą, masy mięśnia sercowego lewej komory ze zwłóknieniem/blizną oraz masy końcoworozkurczowej prawej komory w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Wykonano rezonans magnetyczny serca w celu zmierzenia LVM, masy mięśnia sercowego lewej komory (LV) ze skrobiawicą, masy mięśnia lewej komory ze zwłóknieniem/blizną oraz masy końcoworozkurczowej prawej komory (RVEDM).
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej objętości końcoworozkurczowej lewej komory, objętości końcowoskurczowej lewej komory, objętości wyrzutowej lewej komory, objętości końcoworozkurczowej prawej komory, objętości końcowoskurczowej prawej komory, objętości wyrzutowej prawej komory w 6. i 12. miesiącu.
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Wykonano MRI serca w celu zmierzenia końcowej objętości rozkurczowej lewej komory (LVEDV), końcowej objętości skurczowej lewej komory (LVESV), objętości wyrzutowej lewej komory (LVSV), końcowej objętości rozkurczowej prawej komory (RVEDV), końcowej objętości skurczowej prawej komory (RVESV) i objętość wyrzutowa prawej komory (RVSV).
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej frakcji wyrzutowej lewej komory i frakcji wyrzutowej prawej komory w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
MRI serca wykonano w celu pomiaru: frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) była frakcją EDV, która jest wyrzucana z lewej komory przy każdym skurczu, a frakcja wyrzutowa prawej komory (RVEF) była frakcją EDV, która jest wyrzucana z prawej komora przy każdym skurczu. EDV to objętość krwi w komorze bezpośrednio przed skurczem.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej rzutu serca lewej komory i rzutu serca prawej komory w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
MRI serca wykonywano w celu pomiaru pojemności minutowej serca, czyli objętości krwi przepompowywanej przez serce, w szczególności przez lewą lub prawą komorę, w przedziale czasu jednej minuty.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej w procentach masy mięśnia sercowego lewej komory ze skrobiawicą i masy mięśnia sercowego lewej komory ze zwłóknieniem/blizną w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Wykonano MRI serca w celu zmierzenia odsetka masy mięśnia LV ze skrobiawicą i masy mięśnia LV ze zwłóknieniem/blizną. Masę mięśnia LV z amyloidozą lub zwłóknieniem/blizną obliczono z iloczynu objętości mięśnia sercowego i ciężaru właściwego mięśnia sercowego odpowiednio u uczestników z amyloidozą lub zwłóknieniem/blizną.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana grubości 4-jamowej przegrody międzyprzedsionkowej w stosunku do wartości początkowej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Wykonano MRI serca w celu zmierzenia grubości przegrody międzyprzedsionkowej w projekcji 4-jamowej.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej wymiaru 4-jamowego lewego przedsionka i wymiaru 4-jamowego prawego przedsionka w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
MRI serca wykonano w celu pomiaru wymiarów lewego i prawego przedsionka, które mają znaczenie diagnostyczne i prognostyczne w kardiologii, w projekcji 4-jamowej.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba uczestników z migotaniem/trzepotaniem przedsionków, częstoskurczem przedsionkowym, pobudzeniami nieutrwalonego częstoskurczu komorowego (NSVT), utrzymującym się częstoskurczem komorowym (SVT), pauzą zatokową w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Monitor Holtera był maszyną rejestrującą rytm serca. Holter monitoruje nieprawidłowości migotania/trzepotania przedsionków (szybki, nieregularny rytm serca), częstoskurcz przedsionkowy (szybki rytm serca), nieutrwalony częstoskurcz komorowy (NSVT) <30 uderzeń, utrwalony częstoskurcz komorowy (SVT) >= 30 uderzeń i pauza zatokowa ( zarejestrowano przejściowe przerwanie rytmu zatokowego).
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
24-godzinne średnie tętno i maksymalne/minimalne tętno
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Monitor Holtera był maszyną rejestrującą rytm serca. Za pomocą monitorowania metodą Holtera rejestrowano 24-godzinną średnią częstość akcji serca oraz tętno maksymalne/minimalne.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba uczestników z całkowitym blokiem serca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Całkowity blok serca to blok przedsionkowo-komorowy III stopnia, w którym impuls generowany w węźle zatokowo-przedsionkowym w przedsionku nie przechodzi do komór.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Parametry zmienności rytmu serca (HRV) — odchylenie standardowe (SD).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Monitor Holtera był maszyną rejestrującą rytm serca. Wskaźniki HRV w dziedzinie czasu podsumowano dla średniej kwadratowej kolejnych różnic [RMS SD] odstępów R-R (R-R to odstęp między kolejnymi R w załamku EKG) między normalnymi pobudzeniami (NN), magidowym odchyleniem standardowym (Magid SD ) normalnych do normalnych interwałów R-R i odchylenie standardowe Kleigera normalnych do normalnych interwałów R-R (Kleiger SD). Termin „NN” jest używany zamiast „R-R”, gdy przetwarzane uderzenia są normalnymi uderzeniami.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmienność rytmu serca — odsetek kolejnych odstępów R-R z różnicą między normalnymi uderzeniami większą niż 50 ms (pNN50)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Monitor Holtera był maszyną rejestrującą rytm serca. Termin „NN” był używany zamiast „R-R”, gdy przetwarzane uderzenia były normalnymi uderzeniami. Odsetek kolejnych odstępów R-R z różnicą większą niż 50 ms między normalnymi pobudzeniami uzyskano dzieląc NN50 przez całkowitą liczbę odstępów NN (pNN50), gdzie NN50 było liczbą różnic między kolejnymi odstępami NN większą niż 50 ms.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba uczestników, u których wystąpiła zmiana w stosunku do wartości początkowej w klasyfikacji New York Heart Association (NYHA) w 6. tygodniu, 3., 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 6, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
NYHA: klasyfikowana jako „klasa I” (uczestnicy z chorobą serca, ale bez wynikającego z tego ograniczenia aktywności fizycznej), „klasa II” (uczestnicy z chorobą serca powodującą nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej), „klasa III” (uczestnicy z chorobą serca wynikającą z nieznacznego ograniczenia aktywności fizycznej) w wyraźnym ograniczeniu aktywności fizycznej), „klasa IV” (uczestnicy z chorobą serca powodującą niemożność wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez odczuwania dyskomfortu). Uczestnicy, u których nastąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową, zostali sklasyfikowani jako „lepsi” (zmiana pozytywna), „bez zmian” lub „pogorszeni” (zmiana ujemna).
Wartość wyjściowa, tydzień 6, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Współczynnik sercowo-piersiowy (CT).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Współczynnik sercowo-piersiowy zdefiniowano jako poprzeczną średnicę serca w porównaniu z klatką piersiową, stosowaną do określenia powiększenia serca.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba uczestników ze zwiększonymi znakami śródmiąższowymi i wysiękiem opłucnowym
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Wykonano zdjęcie rentgenowskie klatki piersiowej w celu zarejestrowania obecności zwiększonych znaków śródmiąższowych (duża liczba znaków śródmiąższowych wskazywała na nieprawidłowości w płucach) i wysięku opłucnowego, który zdefiniowano jako nagromadzenie płynu między warstwami tkanki wyściełającej płuca i Jama klatki piersiowej.
Wartość bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12
Liczba uczestników ze zmianą ogólnej oceny pacjenta (PtGA) w 3., 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Ogólną jakość życia uczestników mierzono za pomocą PtGA. Na początku uczestnicy odpowiadali na pytanie: „ogólnie, jak się dzisiaj czujesz?” - na 5-stopniowej skali od „1” (doskonały) do „5” (słaby). Podczas każdej wizyty kontrolnej uczestnik odpowiadał na pytanie: „Jak się czujesz dzisiaj w porównaniu z tym, kiedy rozmawialiśmy z tobą podczas ostatniej wizyty w klinice w ramach tego badania?” na 7-stopniowej skali – „1” znacznie się poprawiło, „2” umiarkowanie poprawiło się, „3” nieznacznie się poprawiło, „4” bez zmian, „5” nieznacznie się pogorszyło, „6” umiarkowanie pogorszyło się, „7” znacznie się pogorszyło.
Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana wyniku w kwestionariuszu Kansas City Cardiomiopathy Questionnaire (KCCQ) w stosunku do wartości początkowej w 3., 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
KCCQ był 23-punktowym kwestionariuszem specyficznym dla niewydolności serca, skwantyfikowanym w następujących 10 sumarycznych wynikach: ograniczenie fizyczne, częstość objawów, nasilenie objawów i stabilność objawów, łączna liczba objawów, jakość życia, zakłócenia społeczne, poczucie własnej skuteczności, podsumowanie ogólne i podsumowanie kliniczne . Całkowity wynik mieścił się w zakresie od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki wskazywały na lepsze funkcjonowanie, mniej objawów i lepszą jakość życia związaną z chorobą. Wyniki podsumowania zostały wyskalowane w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały większą niepełnosprawność.
Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od punktu początkowego w kwestionariuszu skróconym 36 (SF-36) w 3, 6 i 12 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
SF-36 było wystandaryzowanym badaniem oceniającym 8 aspektów zdrowia funkcjonalnego i dobrego samopoczucia: funkcjonowanie fizyczne i społeczne, ograniczenia ról fizycznych i emocjonalnych, ból ciała, ogólny stan zdrowia, witalność, zdrowie psychiczne. Wyniki dla 8 domen wahają się od 0-100, gdzie wyższe wyniki były lepsze (100 = najwyższy poziom funkcjonowania) i zgłaszane jako 2 wyniki podsumowujące; Wynik komponentu psychicznego (MCS) i wynik komponentu fizycznego (PCS). Wynik dla sekcji był średnią z wyników poszczególnych pytań, które były skalowane od 0 do 100, gdzie wyższe wyniki były lepsze.
Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej troponiny I i troponiny T w tygodniu 2, 6, miesiącu 3, 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 6, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Markerami sercowymi były troponina I i troponina T. Troponina I i troponina T były częścią kompleksu troponiny, gdzie troponina I była związana z aktyną w cienkich miofilamentach, a troponina T była związana z tropomiozyną. Wyższy poziom tych markerów wskazywał na uszkodzenie serca.
Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 6, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej poziomów N-końcowego prohormonu mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) w tygodniu 2, 6, miesiącu 3, 6 i 12
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 6, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
NT-proBNP był markerem sercowym, który miał wartość prognostyczną dla uczestników z niewydolnością serca lub dysfunkcją lewej komory. Wyższy poziom markera wskazywał na uszkodzenie serca.
Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 6, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w 3, 6 i 12 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12
6MWT wykorzystano do oceny odległości, jaką uczestnik mógł przejść w ciągu 6 minut. Uczestnicy zostali poproszeni o wykonanie testu w dogodnym dla nich tempie, z dowolną liczbą przerw. Podczas testu bezpieczeństwa prowadzono ciągły pulsoksymetrię. Dystans pokonany w ciągu 6 minut został sklasyfikowany jako: Poziom 1: <300 metrów, Poziom 2: 300-374,9 metr, poziom 3: 375-449,9 metr, poziom 4: >=450 metrów.
Wartość bazowa, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jeff Packman, MBA, FoldRx Pharmaceuticals, Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 stycznia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FX1B-201
  • B3461025

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj